當然，這種藥物有效但值得嗎？ - 彭博社

癌症患者在接受化療時面臨着一個嚴酷的現實：強效藥物可能會嚴重削弱患者的免疫系統，使他們成為嚴重甚至致命感染的受害者。因此，當生物技術公司安進公司開發出一種名為Neupogen的藥物，幫助預防此類感染時，患者有理由歡呼。

醫療保險公司也是如此。在Neupogen獲得食品和藥物管理局批准幾個月後，發表在《新英格蘭醫學雜誌》上的一項研究顯示，儘管該藥物每療程的費用約為1000美元，但通過預防感染，它可以節省大約7000美元的住院費用。這項及時的研究並非偶然。它是安進公司將經濟分析整合到產品醫療有效性測試過程中的一部分。而這一策略正成為藥物營銷圈中最熱門的話題之一。

“第一道障礙。”在幕後，大型製藥公司和小型生物技術企業都在爭相提供藥物成本影響的嚴格分析，遠在藥物上市之前。他們還急於證明現有藥物的價值，這些藥物的價格正受到第三方支付者的挑戰。安進公司銷售和市場副總裁保羅·R·道森表示，隨着醫療費用飆升，“經濟和健康政策研究比廣告和促銷更為重要。”

幾十年來，情況並非如此。製藥商面臨的最大挑戰是證明藥物的有效性和安全性。一旦FDA給予批准，公司就可以收取高價，保險公司也會支付。誰能否認一顆藥丸或一次注射能夠立即阻止疾病的吸引力呢？這就是製藥公司在美國工業中建立最高利潤率的方式。

然而，現在這種魔力正在減退。隨着醫療保健成本飆升，保險公司、健康維護組織和政府支付者正在收緊政策。保險公司在同意報銷新藥費用方面拖延時間。而健康維護組織和資金緊張的醫院在這些產品證明其價值之前也不願意儲備這些產品。甚至國會也加大了壓力，質疑製藥商在其產品線上的平均20%的淨利潤。越來越多的人注意到，“FDA只是第一個障礙，”Access Biotechnology的臨牀事務經理丹尼爾·帕特森（Daniel Paterson）指出，該公司幫助企業設計藥物測試。

至少一半的主要製藥公司已經對此壓力做出了回應。位於舊金山的結果信息中心表示，這些公司正在指示其市場營銷人員設計所謂的結果研究，以評估其產品的經濟和生活質量影響。例如，默克公司正在資助一項試驗，將其暢銷藥物美伐洛爾（Mevacor）與其他更便宜的降膽固醇療法進行比較，該藥物每年花費患者約700美元。默克相信，這項研究將表明美伐洛爾在長期使用中更便宜，因為它效果更好且副作用更少。

並不是説藥物以前沒有與替代品進行比較。但製造商有時會基於藥物每天只需服用一次而不是兩次等因素，來為鉅額的價格溢價辯護。現在，研究包括了更多的變量：一種新藥是否替代了其他治療？它是否有副作用，迫使患者頻繁回到醫生那裏？它是否真的讓患者感覺更好？“FDA可能對此不感興趣，但市場正在要求這些數據，”霍夫曼-拉羅什公司的產品經濟學經理格雷戈裏·K·塔克（Gregory K. Tucker）指出。

棘手的結果。市場也期望結果研究能夠以與FDA試驗相同的嚴謹性進行，並由獨立的第三方科學家完成。華盛頓（D.C.）顧問公司Health Technology Associates的主席Wayne Roe表示，這與大型製藥公司歷史上進行的“草率的”市場研究相去甚遠。公司會設計一個小型試驗來證明單一的市場優勢，例如減少胃部不適——而且他們通常可以取消試驗並壓制不利的發現。“第三方支付者有一套更復雜的基本規則，”藍十字與藍盾協會醫療必要性項目主任David Tennenbaum説。

以普吉特海灣的集團健康合作社為例。這家HMO通常將10%的門診藥物預算用於稱為“非類固醇抗炎藥”（NSAIDs）的止痛藥，主要用於治療關節炎。這些藥物的成本差異很大，而且關於它們的長期效果的信息很少。附近華盛頓大學的研究員Andrew Stergachis開發了一項試驗，以比較來自集團健康的關節炎患者，他們服用了四種可用的NSAIDs。輝瑞公司生產一種名為Feldene的NSAID，其成本是最便宜藥物的12倍，併為Stergachis的研究支付了15萬美元的費用。Stergachis表示，他的研究沒有受到干擾。“他們支持一項研究，而不是購買結果，”他堅持説。

結果研究可能很棘手。首先，一些潛在的節省成本的變量很難量化。例如，安進公司的抗貧血藥物Epogen可以減少甚至有時消除對輸血的需求，從而抵消部分藥物的成本。更難以衡量的是Epogen在降低因輸血而感染嚴重血源性疾病（如肝炎和艾滋病）風險方面的價值。或者在簡單地讓患者感覺更好，從而減少他們家庭生活中的壓力。

哭泣的不公。由此可見，結果研究不應過於狹義地定義“成本”。密西西比大學試圖通過消除被認為效果微弱的輕度鎮靜劑來削減其醫院的藥房預算。但後來的結果研究顯示，醫生們只是開了更強效——且更危險——的鎮靜劑，因此希望中的節省並沒有實現。

在指南標準化之前，一些公司會在其產品表現不佳時大喊不公。基因泰克公司設法減輕了兩項大型試驗的影響，這些試驗顯示其TPA心臟病藥物（每劑成本為2200美元）並沒有比一種成本僅為十分之一的競爭藥物更有效。其銷售團隊説服了許多醫生認為這些試驗存在重大缺陷。

但第三方支付者並不等待這些測試完善。聯邦醫療保健政策與研究局正在資助結果研究，而像藍十字/藍盾這樣的保險公司也會為更好的信息付費。結果是，如果製藥公司無法證明昂貴療法的價值，他們的產品可能永遠無法上架藥房。