在《風險賭注》中，BioMarin以高達8.4億美元收購Prosensa - 彭博社

荷蘭生物技術公司Prosensa的實驗室，2011年在萊頓研發用於杜氏肌營養不良症的藥物攝影：Jerry Lampen/路透社/Corbis生物技術行業吸引着願意冒險的賭徒，他們願意在可能永遠無法上市並證明成功的藥物上下注。BioMarin製藥公司正在進行這樣的賭注，計劃以高達8.4億美元的價格收購Prosensa。

Prosensa是三家公司之一，正在爭取聯邦批准治療杜氏肌營養不良症，這是一種致命的肌肉萎縮疾病。BioMarin的收購代表着一個賭注，即Prosensa的藥物drisapersen將贏得監管競賽，並轉變為每年十億美元的豐厚收益。

“BioMarin致力於罕見疾病社區，收購Prosensa與我們提供解決嚴重未滿足醫療需求的療法的使命戰略契合，”BioMarin首席執行官Jean-Jacques Bienaime在一份聲明中表示。“我們將利用我們在開發罕見疾病療法方面的經驗，以儘快獲得監管批准並將drisapersen推向市場。”

這裏引人注目的是，在其主要的III期臨牀試驗中，drisapersen未能改善患有杜氏肌營養不良症男孩的行走能力。事實上，葛蘭素史克在這一失敗後終止了與Prosensa的早期合作。

如果不堅持，Prosensa，一家荷蘭公司，重新分析了其數據，並確定對於某些患者亞組，drisapersen可能是有效的。該公司目前正在向食品和藥物管理局提交測試結果和其他信息，希望在明年獲得監管批准。

在10月30日，彭博商業週刊發表了一篇關於尋找杜氏肌營養不良症治療的深入 文章。文章描述了FDA在藥物批准所需條件上發出的混合信號，Prosensa與兩家競爭生物技術公司之間的競爭，華爾街對杜氏治療的投機，以及這種動盪給患病男孩的父母帶來的困惑。杜氏肌營養不良症使患者在青春期無法行走，通常在20歲出頭時導致死亡。

重要的是，領先的杜氏患者倡導組織對BioMarin的收購表示熱情支持，這實際上是對drisapersen的默許認可。非營利組織“家長肌肉萎縮症項目”的主席兼創始人Pat Furlong在BioMarin的交易公告中被引用。“BioMarin在為患有嚴重疾病的人開發新療法方面有着成功的記錄，並且能夠有效地與衞生當局和患者社區合作，”Furlong説。“我們期待與BioMarin合作，為杜氏和其他形式的肌肉萎縮症男孩帶來新治療。”

正如在彭博商業週刊的文章中所描述的，許多杜氏患者的父母與Furlong及其組織分道揚鑣，部分原因是這些持不同意見的人對Prosensa持懷疑態度，而更傾向於批准一種名為eteplirsen的藥物，該藥物由位於馬薩諸塞州劍橋的Sarepta Therapeutics生產。Eteplirsen在一項小型臨牀試驗中顯示出有希望的結果。然而，FDA對Sarepta的數據態度時冷時熱，最近對eteplirsen的有效性證據表示懷疑。這些懷疑將推遲Sarepta的監管批准申請，最早要到2015年中期，這意味着Prosensa—現在的BioMarin—可能會在競爭中搶得先機。