CRISPR基因編輯方法可能導致治癒，但存在倫理風險 - 彭博社

特雷西·安東內利和她的三個女兒患有地中海貧血，這是一種消耗她們力量的血液疾病，使她們貧血，並要求她們每三週去波士頓兒童醫院進行輸血。“我們很幸運有可用的治療方案，但這很麻煩，”安東內利説。

幾家製藥公司正在開發的一項技術為安東內利一家以及其他患有嚴重遺傳疾病的患者（如鐮狀細胞貧血）提供了一些希望。這項技術被稱為Crispr，代表成簇的規律間隔短迴文重複序列。Crispr是一種編輯人類基因組的方法——個體細胞中存在的完整遺傳物質集合——允許科學家切除可能導致嚴重疾病的有缺陷的DNA部分，並用健康的部分替換它們。在這個兩步過程的第一步中，一個RNA“引導”分子定位需要移除或修復的DNA部分。然後，Cas9蛋白附着在DNA上並切除突變。在某些情況下，科學家可以插入一條好的DNA鏈。科學家們大約在兩年前開始在人體細胞中使用Crispr。