全球首例！英國用基因編輯技術治好白血病(圖)

原標題：全球首例！“基因編輯”治好白血病

信息時報綜合報道 基因編輯技術造就了世界首例嬰兒白血病治療奇蹟。據英媒11月5日報道，英國倫敦一名患白血病的1歲大女嬰生命進入最後幾個月倒數。面對傳統療法失效，醫生嘗試將基因編輯過的血液細胞注入她體內，成功消滅癌魔，開創全球首例。

嘗試沒用過的治療方法

去年6月份，蕾拉·理查德茲誕生於倫敦北部。活潑可愛的女兒給其父母阿什利·理查德茲和麗薩·福利帶來了莫大的幸福。然而，三個月後蕾拉開始患病，醫生通過血液檢測將其確診為急性淋巴細胞白血病患者。對嬰兒來説這種疾病相當難治療。疾病確診後，化療及骨髓移植對蕾拉均不奏效，醫生無計可施，建議理查德茲為愛女安排善終服務。

雖然如此，蕾拉的父母仍不放棄。蕾拉的媽媽説，“我們不接受停止治療，所以我們同意醫生採取任何可以拯救女兒的治療方法，哪怕是從來沒有采用過的方法，我們也願意嘗試。”

在蕾拉父母的支持下，大奧蒙德街醫院採用德國生物技術公司Cellectis開創的細胞方法治療蕾拉。這種方法非常新穎，其核心是將抗癌基因插入健康的捐贈者血液細胞中，在此之前僅在老鼠身上做過測試。

注入5000萬個基因編輯過的細胞

今年6月份醫生將1ml編輯過的健康細胞注入到蕾拉體內。蕾拉的父親説，“對於此次治療，蕾拉並沒注意到發生了什麼，她仍在牀上跳躍着。接受一個從未在人類身上使用過的治療方法聽起來有點嚇人，即使有風險，只要有一線希望我們也毫不猶豫地嘗試。”

如今，多虧了注入的5000萬個基因工程編輯過的細胞，使得蕾拉體內的癌細胞被捕殺且病情開始消退。在治療初期還看不到明顯的效果，但幾周後蕾拉開始出現復甦的跡象，醫生緊跟着對蕾拉進行了骨髓移植以確保根除疾病，如今檢測結果發現蕾拉身上的癌細胞已完全消除。

（綜合王裳）

我們使用這種方法治療了一個很堅強的小女孩，這種方法是否適合所有孩子還需謹慎。但這對新生物工程技術來説具有里程碑意義，對孩子的影響也是驚人的。如果這種方法具有可重複性，那麼將是白血病治療的一個巨大進步，同時也有助於開創囊性纖維化和其他遺傳疾病治療的新方法。

——蕾拉的主治醫生瓦薩姆·卡西姆教授

治療細節

修改捐贈細胞使其抗癌

蕾拉的生命獲救得益於基因工程修改過的血液細胞。捐贈的血液細胞來自美國，科學家總共對其進行了三次修改。

科學家們首先在捐贈的血液細胞中添加抗白血病基因，這些基因可編碼靶向並殺死癌細胞的蛋白質，其次科學家使用TALENs技術關閉兩個基因，關閉第一個基因是為了確保捐贈的細胞不被蕾拉的身體排斥，關閉第二個基因是為了確保捐贈細胞不被治療藥物殺死。