新標準:中國原創方案突破白血病世界性難題
11月13日,中國醫學團隊的原創方案成功突破了白血病骨髓移植供體不足的世界性難題,成為全球一半以上單倍體骨髓移植5患者的首選方案。13日在京閉幕的第七屆亞洲細胞治療組織年會上,與會各國專家肯定了該方案對全球作出的貢獻。作為一種惡性血液疾病,白血病的死亡率佔兒童惡性疾病死亡率的第一位、成人惡性疾病死亡率的第六位。治療該病的最有效方法是進行造血幹細胞移植即骨髓移植。然而,骨髓移植須在人類白細胞抗原(HLA)100%全相合的情況下進行,否則極易發生嚴重排異反應。

但即使是同胞兄妹,全相合概率也僅有25%,而沒有血緣關係的人羣,全相合的概率只有十萬分之一。因此,骨髓供體來源不足成為長期困擾白血病治療領域的世界性難題。
從上世紀末開始,世界各國紛紛開展單倍體骨髓移植技術的臨牀研究。所謂單倍體移植,是指在骨髓幹細胞半相合的情況下,也能讓患者接受移植的技術。但這一技術剛推出時,接受移植的患者排異反應大,移植後生存率僅有20%。
1996年起,由北京大學血液病研究所所長黃曉軍帶領的團隊開始自主探索粒細胞集落刺激因子在人體內抑制細胞排異功能的機制,在此基礎上逐漸形成了中國原創的單倍體骨髓移植技術體系。如今,這種“人人有供體”的單倍體移植技術已成熟,其術後成功率達到70%,與全相合骨髓移植成功率相當,而英美等國同類移植技術的成功率僅40%。截至2015年底,通過該方案治癒的中國白血病患者已經超過5000人。
目前,該方案在法國、意大利、以色列、日本、韓國等國作為臨牀常規應用,覆蓋全球50%以上的同類移植。2016年,該方案被世界骨髓移植協會正式命名為白血病治療的“北京方案”,並推薦作為全球缺乏全相合供體的移植可靠方案。該方案還被寫入國際骨髓移植權威教材,並被美國、英國等國骨髓移植協會相關指南引用。
“日本有20%的白血病患者找不到全相合的供體,採用中國方案治療後,愈後效果良好。”世界細胞治療組織副主席下坂皓洋説,中國在白血病治療上的原創方案對世界影響深遠。歐洲血液學會的前主席費比表示,中國方案為白血病骨髓移植技術制定了新的標準,全球數千萬白血病患者都因此受益,“目前,歐洲、美國的患者採用中國治療方案的比例大幅度上升。”