諾華CAR-T獲得FDA委員會認可，但該類別面臨更多障礙 - 彭博社

標識在美國馬薩諸塞州劍橋的諾華製藥生物醫學研究所大樓外部展示，時間是2016年8月5日，星期五。

一種將人類免疫細胞轉變為獵殺癌症的藥物，在某些患者中似乎在幾周內根除癌症，聽起來更像是美好的幻想而非實際藥物。

但諾華製藥的一種藥物正是如此，週三獲得FDA專家小組一致推薦批准。預計幾個月內將可供難以治療的血癌兒童和年輕人使用。

諾華的股票因投票而上漲，其他正在研發這種新型藥物（稱為Car-Ts）的製藥公司股票也隨之上漲。儘管FDA小組的決定是癌症治療的一個里程碑，但它也突顯了這些藥物及其商業前景的複雜性。

許多藥物的生產成本僅為幾分錢。這加上高價格，幫助解釋了生物製藥的運營利潤率更接近投資銀行而非許多其他製造商。

而Car-T藥物相比其他製藥公司銷售的Kia汽車就如同邁巴赫：它們是定製的，且極其昂貴。這些藥物的患者需要抽血，提取細胞並進行改造，以製造個性化藥物，這些藥物必須經過測試、運輸並注射回患者體內。諾華希望將整個過程縮短到22天，但尚未實現。

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這些問題不太可能阻礙FDA的批准，但它們應該會引發商業焦慮。如果製藥公司無法大規模提供這些藥物，醫生也無法依賴快速交付或一致的產品，那麼這將顯著減緩這些藥物的使用。

還有副作用：這些藥物可能會引發潛在致命的高燒，需要在重症監護室長時間住院。諾華在其第二階段試驗中治療的47%的患者出現瞭如此嚴重的反應。競爭藥物導致了與腦腫脹相關的幾起死亡。潛在的長期問題仍然未知。醫生可能需要時間才能對使用這些藥物感到放心，並且現實世界的結果可能無法與嚴格控制的臨牀試驗中的結果相提並論，這將改變許多患者的風險收益計算。

然而，諾華的藥物和其他CAR-T的銷售估計表明，華爾街分析師認為這些藥物將被廣泛接受：

這是一個風險很大的假設。除了已經提到的一切，還有價格需要考慮。

小型患者羣體、製造費用，以及這些藥物理想上是一次性治療的事實意味着這些藥物可能為癌症藥物設定新的定價標準，年費用達到50萬美元或更多，這一成本僅與一些罕見疾病藥物相匹配。

這將給保險公司帶來震驚，可能會設置障礙來限制這些藥物的使用——特別是當製藥公司不可避免地推動將其擴展到多種癌症和更嚴重的患者時。但這樣的擴展將是滿足高銷售預期所必需的。

這些藥物絕對有成功的路徑。FDA小組的一名成員稱諾華的藥物是他一生中見過的最令人興奮的事情。患者可用的其他選擇——強烈化療、放療和骨髓移植——在副作用方面並不輕鬆。醫生可能願意接受Car-T的風險。

儘管這些藥物代表了非凡的科學成就，但要讓它們的財務影響與炒作相匹配，還需要非凡的商業成就——而且需要很長時間。

本專欄不一定反映彭博社及其所有者的觀點。