基因治療藥物：如何避免價格戰 - 彭博社

修改人類基因的藥物有潛力通過一次治療治癒頑固疾病。很少有人會不同意這是件好事。但如果這些藥物的價格超過100萬美元，那麼爭議就開始了。

費城基因治療製造商Spark Therapeutics Inc.——其眼病藥物可能是美國首個獲批使用的此類藥物——最近因暗示如此高的價格可能是合理的而引發了反對聲。隨着這些藥物越來越多地進入市場，製造商與支付者之間的衝突可能會加劇。

起伏

Spark的股票因其藥物可能獲批而上漲，但其商業潛力仍不確定

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目前藥品製造商的情況並不樂觀。荷蘭公司UniQure NV開發了一種針對極其罕見疾病的基因治療，該藥物於2012年在歐洲獲批使用。價格約為100萬美元，至今僅有一人接受了該藥物的商業治療。該公司在四月將其撤出市場，以便將更多資金投入其他工作。

成本中心

在獲得全球首個基因治療藥物在歐洲獲批5年後，UniQure在四月撤回該藥物以削減成本；僅有一名患者接受了治療

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在某些情況下，基因療法的論點更容易提出。例如，BioMarin製藥公司、Spark和其他製藥公司正在研發治療血友病的基因療法。現有的治療方法費用極高，必須持續多年服用。羅氏控股公司週四在美國獲批的一種藥物每年的費用將超過40萬美元。這比一些現有的選擇還要便宜。

替代品

治療血友病的藥物為製藥公司帶來了數十億美元的收入

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考慮到現有藥物的價格，製藥公司將爭辯説，即使一次性治療血友病的費用非常高，也會迅速收回成本。

彭博商業週刊機器人出租車的裁決已出—華爾街正在乘坐火車傑米·戴蒙擔任財政部長：永不消逝的想法賈倫·布倫森是NBA現在需要的球員深入瞭解設定體育博彩賠率的公司但這樣的論點仍然可能無法説服支付方。基因療法可能並不總是能提供持久的治癒。此外，美國醫療市場和私人保險獨特的不幸動態使這種類型的藥物尤其成問題。人們經常更換工作和保險公司。很容易想象一個基因療法案例，其中一家公司揹負着百萬美元的保險賬單，而另一家公司則享受治癒員工的長期收益。

在Spark的眼藥水方面，計算變得尤其棘手。幫助一個孩子看見的價值是多少？對於那些視網膜細胞已經死亡的患者，這種藥物並不是完全的治癒，但它確實帶來了顯著的視力改善。患者及其家庭的生活質量提升可能是巨大的。

在這裏有妥協的空間，但這需要製藥公司和支付方雙方的犧牲。

行業需要向按效果付費的定價模式轉變，在這種模式下，製藥公司只有在其藥物有效並在長期內節省費用時才能獲得全額支付。製藥公司需要接受他們在這些產品上不會獲得傳統的利潤率，並承擔一些藥物失敗的風險。支付方需要學會從長遠考慮，變得更加靈活，並在提供價值時予以承認和支付。

當前的趨勢，朝着極端的價格標籤和對其的極端抵制，只會傷害患者。

本專欄不一定反映彭博社及其所有者的觀點。