光明日報：破解兒童藥困境須系統施策

兒童健康關係人口素質和社會和諧，但兒童用藥安全問題始終未能得到妥善解決，受到法規缺失、企業研發和生產兒童用藥積極性不高等因素的制約。近日，一則《兒童用藥困境：專屬藥品僅2% 用藥靠猜劑量靠掰》的新聞引發關注，折射兒童藥品行業的困境。

兒童用藥問題已引起國家高度重視。當前，兒童藥利好政策頻出，兒童用藥法規建設工作已經啓動，技術支撐體系正在完善，製藥企業兒童用藥研發生產的積極性不斷提高，兒童用藥註冊、臨牀研究、定價、招標、醫保等方面的激勵政策不斷完善。

需要指出的是，與成人用藥相比，兒童用藥在研發、生產及商業化方面還存在諸多難點。兒童用藥的處方、工藝相對複雜，對口感和安全性要求高，對原輔料選擇性及質量控制要求較高。同一成分針對不同年齡段的兒童，須進行不同劑型、規格及口味等相應的藥學研究。兒童用藥的研發是藥品研發中投入最大、耗時最長、臨牀試驗最複雜的領域之一，研發成功後，還會面臨市場推廣等難題。

按照國家現行定價政策，藥物是按其中的有效成分定價的。在“一品雙規”的管理制度面前，兒童用藥的劑型和規格在招標時會受到影響，導致兒童用藥專業生產企業的利潤無法與生產同樣品種的成人用藥生產企業相提並論。兒童藥劑市場份額小，製作工藝比較複雜，定價機制影響了專業兒童用藥生產企業可持續發展，進而影響兒童用藥的研發。

同時，目前國內對於兒童進行臨牀試驗缺乏有效運行機制，真正能夠從事兒童臨牀試驗的機構屈指可數。兒童臨牀參與人羣缺乏，國內對公眾進行人體臨牀試驗的教育缺乏，臨牀基地進行兒童臨牀試驗的應急措施等條件不足，使得兒童臨牀研究面臨研究和倫理的兩難境地。

破解兒童藥品的行業困境，應加強對藥品療效的觀察、安全性檢測、不良反應信息的收集和分析、健康風險評估、風險防範和處理機制建設等，對此國家應有相應的政策和財政保障。由政府牽頭，聯合醫療機構、製藥企業、藥品監管部門、行業專家等協同攻關，鼓勵對多個兒童專用品種捆綁式申報，審評部門組織專家進行優先集中審批，儘快緩解兒童用藥匱乏現狀。在兒童用藥研發、註冊審評、招標、定價及醫保等方面給予有力的資金和政策扶持，在全國形成示範效應和規模效應。對兒童用藥採用單獨定價政策，並取消一品雙規的處方限制，從根本上改善兒童用藥的可獲得性和用藥安全性。

解決兒童用藥問題是一項長期複雜的系統工程，涉及研發、生產、使用、定價、報銷、税收等多個領域、多個部門。政府應加強各部門間的溝通協調及引導，做好整體規劃和頂層設計。在兒童用藥研究中，審評部門應採取早期介入、優先審評、多渠道溝通交流、動態補充資料等方式，建立兒童用藥快速審批程序，將兒童藥物列為最優先領域，可以採用混合申請、互認、合作評審和豁免等快速通道策略，加快出台兒童用藥註冊、臨牀研究、定價、招標、醫保等方面的激勵政策，建立優先審評機制、數據保護機制和資金政策支持機制。

（作者：張貴民 系魯南製藥集團黨委書記、董事長）