食藥監總局談罕見病用藥難：註冊申請時給予鼓勵政策

中新網10月9日電 國家食品藥品監督管理總局副局長吳湞今日指出，新公佈的《關於深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械的創新的意見》，對罕見病用藥的研發制定了一些鼓勵措施。在境外已經上市的一些罕見病用藥，對於臨牀特別急需的，可以接受境外的數據直接批准上市，保障罕見病患者有藥可用。

資料圖：由於患有罕見的粘多糖病症，今年17歲的張慧敏身高只有80多釐米。她連簡單的翻身都沒法完成，只能輕微轉動着脖子環顧四周。圖片來源：CFP視覺中國

國家食品藥品監督管理總局今日舉行新聞發佈會，介紹藥品醫療器械審評審批改革鼓勵創新工作有關情況。

有記者問：目前在我國罕見病的用藥難問題仍然存在，所以我想問一下，對於罕見病治療藥品醫療器械的市場準入將會有哪些舉措？

吳湞對此回應，臨牀缺藥是一個問題，尤其是罕見病的缺藥問題更為突出。根據世界衞生組織的規定，罕見病的發病率小於千分之一，發病人羣數量少，但病種卻很多。罕見病的特點，因為發病率少，而且有些疾病是終身用藥，如果不用就會出現嚴重的反應，甚至會危及生命，所以這個問題要很好的解決。

罕見病用藥為什麼會少？吳湞介紹，發病率少，研發藥的成本就會高，收回成本時間更長，所以很多企業包括研究機構對罕見病用藥研究的積極性就沒有常見病用藥的高，因此對罕見病用藥的研發必須要給予鼓勵、給予支持、給予保護，如果沒有鼓勵政策誰去做？如果不給予保護，上市後怎麼獲取市場回報？怎麼進行再研究、再發展？所以《關於深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械的創新的意見》對罕見病用藥的研發制定了一些鼓勵措施。

第一，要公佈罕見病目錄。到底有多少種罕見病，是100種、1000種還是多少？要有具體的目錄。因為公佈目錄後，才能確定罕見病用藥。在我國，千分之一的發病比例不小，千分之一是千萬級。因此，一定要明確哪些是罕見病，相應的藥品按照罕見病用藥管理，給支持、給幫助、給保護，做到有的放矢。

第二，在明確了目錄以後，我們也同樣要公佈罕見病目錄相關的藥品。

第三，凡是罕見病用藥，在註冊申請時就給予一些鼓勵政策，如果是在國內研發並開展臨牀試驗的，只要有苗頭，可以減少一些臨牀數據，甚至可以免，這樣能保證有苗頭的一些罕見病用藥及早的用在罕見病患者的身上。在境外已經上市的一些罕見病用藥，可以附帶條件批准。什麼叫附帶條件？所謂的附帶條件就是對臨牀急需，可能會危及生命的一些疾病，如果這些藥品在臨牀試驗的早期、中期的指標顯示出了療效，並且預示可能有臨牀價值，就可以先批，先讓患者用上藥。企業在上市以後，按照要求繼續完善研究，邊批邊用，不要等到所有臨牀研究都完成後再批准使用。對於臨牀特別急需的，可以接受境外的數據直接批准上市，保障罕見病患者有藥可用。附帶條件批的主要目的就是要加快藥品上市，來滿足臨牀用藥的需求。

吳湞表示，這就是支持罕見病用藥的一些具體舉措。下一步，我們將和國家衞生計生委一起，針對罕見病目錄以及罕見病用藥情況，研究明確罕見病用藥減免臨牀試驗和附帶條件批准的一些具體標準和要求，指導和支持罕見病用藥的研發。