基因編輯技術向遺傳病宣戰 明年或啓動臨牀試驗

基因編輯技術向遺傳病宣戰 明年或啓動臨牀試驗

科技日報北京12月11日電 (記者劉霞)據美國《麻省理工技術評論》雜誌近日報道，生物科技公司CRISPR基因編輯技術目前最大的賣點，即將其“變身”為一種精準的基因療法來對付疑難雜症。其中一家名為基因編輯治療公司(CRISPR Therapeuics)日前表示，他們計劃在人身上測試這一想法，現在已準備就緒。

這家初創公司發表公告稱，他們已向歐盟監管機構遞交申請書，希望嘗試用CRISPR技術對β地中海貧血病患的血細胞進行基因修改，從而治癒該疾病。如果獲批，臨牀試驗將於明年啓動。

2013年，科學家首次證實，可以藉助CRISPR技術，對人體活細胞中的遺傳代碼進行“剪切粘貼”，更重要的是，CRISPR技術對基因的修改可以高通量的方式進行，而且操作簡便、成本較低。自此，該技術作為“超級”基因療法的潛力獲得廣泛認可。此後不久，業界所謂的CRISPR初創公司“三巨頭”，即瑞士基因編輯治療公司、張鋒參與創辦的Editas製藥公司(Editas Medicine)和Intellia治療公司(Intellia Therapeutics)，就相繼成立並上市。值得一提的是，這3家公司全部位於麻省理工學院附近。

這些公司儘管最初成立時並沒有產品，但基因編輯技術的無限潛能卻吸引了無數投資者。而且，它們各有側重。Editas製藥公司主要關注眼部疾病、血液類疾病，包括嵌合抗原受體T細胞(CARTs)在內的T細胞等；Intellia治療公司主要關注體內療法(如乙肝病毒)和體外療法(如血液幹細胞移植)等；而基因編輯治療公司主要關注失明、先天性心臟病以及囊腫性纖維化等。

短短二三年間，這些公司迅速將CRISPR技術帶出實驗室，朝臨牀試驗這一目標努力前進，但都碰到了難題。Editas製藥公司曾經是領跑者，本來有望成為首個在活人身上嘗試基因編輯技術的公司，卻在今年初宣佈，不得不將針對一種眼病的試驗推遲至明年；Intellia治療公司則還在猴子身上收集數據，對於研究CRISPR藥物的表現來説，這一點至關重要。

總編輯圈點

來吧，一場你追我趕甚至你死我活的競賽就要拉開帷幕。管你出身哪門哪派，能在市場上整出動靜做出成績，那才叫好創業公司。投資者砸進真金白銀，等着就是這潛力無限的基因剪刀為他們收割鉅額財富。而要來錢，得在人身上正兒八經產生實效才是硬道理。從實驗室到臨牀試驗的道路往往漫長，能在幾年之內就走完這段路啓動臨牀試驗，公司效率確實是高。眼看着被唸叨已久的基因編輯技術將真正走向病患，心裏還真有些小激動呢。