首例免疫艾滋病基因編輯嬰兒降生,背後有太多見不得光的事情_風聞
柠檬木聚糖-长岛大学生物学院助教-长岛大学生物学院助教/知名科学科普作者2018-11-26 18:04
就在我和幾個朋友在法拉盛的火鍋店聚餐的時候,私信發來的一個消息震驚了我,我國首例免疫艾滋病基因編輯嬰兒降生了。剛好飯桌上有康奈爾醫學院和羅格斯醫學院的大佬,就這件事順便聊了一會兒。飯後回家,整理一下,發到這裏。

其實基因編輯的事情我是早有跟進的,大約三年前中山大學就率先開始利用基因編輯技術修飾人類胚胎了。
引用兩篇文獻表達一下業界主流觀點:Lanphier, E., Urnov, F., Haecker, S. E., Werner, M., & Smolenski, J. (2015). Don’t edit the human germ line. Nature News, 519(7544), 410.和Baltimore, D., Berg, P., Botchan, M., Carroll, D., Charo, R. A., Church, G., … & Greely, H. T. (2015). A prudent path forward for genomic engineering and germline gene modification. Science, 348(6230), 36-38.
作為一個學術研究,人類胚胎的基因編輯還是獲得極大讚許的。但臨牀上,學術界主流觀點是還不能應用於人類胚胎。
而這次事件的主角賀建奎則任職於南方科技大學。説來有點扯,大家都知道搞科研其實還是講出身的,而這位,算起來好像是我師叔??!!當然,他不認識我。
**我稍微在圈子裏打聽了一下,學術背景挺硬的;而且有腦子會炒作,是學術圈裏少有的生意人。**雖然這麼DISS自家師叔有點不地道,不過反正他也不認識我。至於為什麼這麼講,我後面會解釋。
咱們先講這個基因編輯技術,我之所以覺得這次基因編輯嬰兒是個鬧劇,大部分原因都在這個技術上。
這次用得是CRISPR/Cas9系統,中文全名比較長,叫常間迴文重複序列叢集/常間迴文重複序列叢集關聯蛋白系統。
大家都知道DNA上攜帶有遺傳信息,修改遺傳信息能夠一定程度上影響機體的功能。但是如何修改這個信息就成了問題,過去的時候人們用低精度方法來培育新品種,比如有名的太空椒。
但這些低精度方法並不適用於人類,這些方法本質上是從眾多實驗品中選取幾個功能最符合預期的留下了,這個事情在人身上顯然是不合理的,也過於殘忍。
所以就有了高精度修飾方法,CRISPR/Cas9。但是,需要注意的是,這個修飾方法雖然是高精度的,但不代表100%成功。事實證明,確實有失敗的概率,雙胞胎只有一個成功了。

**原因其實特別簡單,技術不成熟。**講一點專業性比較強的東西,CRISPR/Cas9系統的高精度來源於gRNA 5’端17~20個鹼基與目標的特異性匹配。而同時又允許有3-4個的錯配,也就是説只要識別了13到17個鹼基,就會進行編輯。咱們生物學都學過,人類基因組太大了,很容易造成非特異性切割,説人話就是,可能會編輯錯地方,就像把煤氣灶安在了水管上。
而且CRISPR/Cas9系統它不是用的哺乳動物酶系,跟咱們人體自身的DNA修復系統缺乏配合,可能會造成編輯後不協調問題,嚴重的話可能造成額外的突變。
雖然經過多年努力但這個脱靶效應一直沒有完全解決,換句話説,失敗的概率事實存在。
我們如果用人話來理解這個事情,基因修飾系統相當於縫補套裝,先把衣服上某一個地方剪開,然後把不需要的東西剪掉,再縫上。但是現有的基因編輯系統,除了可能縫不上,還可能剪錯地方。
剪到不關鍵的地方還好,一旦剪到關鍵酶的位點,這個嬰兒一輩子就算完了。雖然説編輯後有檢測,但是除非全測序,否則不可能抓到所有編輯過的位點(不能加標籤)。
**所以説,風險比較大。**熟悉我的朋友肯定知道我經常強調的一句話:權衡風險與收益。
基因編輯技術用於人體,不是沒有。雖然****國外有很多利用基因編輯技術治療重病的研究,但是專用於已患病個體,不會應用於胚胎的預防工作。在已經患病的條件下,其它保守治療手段又比較匱乏,此時使用基因編輯技術治療,是收益大於風險的。
**但是這次的嬰兒實驗性質不一樣。**這次編輯的是CCR5基因,號稱是用來抵抗一些重大疾病的。比較值得在意的實際上只有HIV,而像天花這種,已經野外滅絕的東西,就不放上台面講了,依照現有的預防手段,只要正確掌握,HIV的感染概率是可以非常低的,全球大約三千七百萬患者,但全球人口可有75億啊。為了不必要的事情,冒險使用不成熟的技術,是不是過於急躁?
而且這個修飾後的CCR5基因也不是沒有弊端,實際上對於一些病毒會有更高的感染概率。
**説個比較斷人財路的事情,這位賀建奎其實還是南方科技大學搞的一個瀚海基因公司的董事長,**本來主要是搞測序的,估計是想進入醫療產業了,這不,搞出了一個大新聞。如果説這件事情背後沒有利益推動,我是萬萬不信的。
況且這件事本質上除了廣告之外,其實還是一次人體實驗。我就明説,這種臨牀在歐美短期內是不可能過審批的。歐美的倫理審查異常嚴格,所以歐美不能做,國內膽子大。我估計是打算搶發文章了,別怪我惡意揣測,這種事情在學術界不算什麼秘密。
而且我對於這件事情的倫理審查問題存疑,根據我國衞生、科技部《人胚胎幹細胞研究倫理指導原則》的有關規定,經過基因修飾獲得的囊胚(可以簡單地理解為胚胎)不得植入人體。所以這個事情是怎麼通過倫理審查的?

綜上所述,整件事情簡直就是一場鬧劇,是拿兩個孩子的生命導演了一場鬧劇,我不敢相信賀建奎出於何種目的要做這樣的事情。但是,這不對。****