FDA批准抗癌神藥上市：針對17種腫瘤治癒率75%？醒醒！_風聞

從28日起，一則傳聞在網絡上廣泛傳播。

多個微信公眾號發佈消息聲稱，“重大突破！美國FDA正式上市“廣譜”抗癌藥治癒率高達75%！”

而且一個傳得比一個更離譜，前一個説“治癒率高達75%”，後一個就敢説“對75%癌症有效”。

更誇張的是，《健康時報》的官方微博也站出來蓋章確認了。

可是，這明明就是標題黨的信息，為什麼就沒有一家（自）媒體能夠好好説話呢。

在自己的正文裏面都説明了，這款抗癌藥針對17種腫瘤有效率可高達75%。一個有效率和一個治癒率，還是天差地別的，更重要的是別遺漏了“可”這個字。

更騷的操作是，在網友質疑問“為什麼我們國家做不到”的時候，《健康時報》的官微還配合嘲諷。

事實是什麼？

藥是真藥，也的確存在，但是效果沒有這些媒體宣傳的那麼誇張。

據都市快報11月28日報道，記者查閲國外網站資料，確實在美國FDA（美國食品藥品監督管理局）的網站上看到，已批准該藥上市的新聞。

文章稱，Bayer（拜耳）和Loxo Oncology共同研發的新藥“Vitrakvi”，用於治療攜帶NTRK基因融合的實體腫瘤患者（包括成人和兒童），尤其適合晚期和已經發生轉移，且手術風險較大，沒有有效替代治療方案的無耐藥性突變患者。

2018年2月，世界四大權威醫學雜誌之一《新英格蘭醫學雜誌（NEJM）》發表的一項關於抗癌藥Vitrakvi（又名larotrectinib）的3項安全性，和有效性臨牀研究結果顯示：對於年齡為4個月至76歲的患者，**針對17種不同癌症治療的總體有效率為75%。**這項結果也被FDA所證實。

這17種不同癌症包括類型有：肺癌、甲狀腺癌、黑色素瘤、胃腸癌、結腸癌、軟組織肉瘤、唾液腺、嬰兒纖維肉瘤、闌尾癌、乳腺癌、膽管癌、胰腺癌等。

另據科技日報11月29日報道，需要提醒的是，這款藥物前有一串長長的定語：它用於治療攜帶NTRK（一種神經營養受體酪氨酸激酶）基因融合的成人或兒童實體瘤患者，這些患者的實體瘤沒有產生已知的抗性突變，而且是轉移性的或者切除可能會導致嚴重的發病率……

與網絡消息所説的“第一款與腫瘤類型無關”的抗癌藥不同，FDA稱，這是它批准的第二款“組織不確定”類癌症藥物。所謂“組織不確定”，就是不依照腫瘤病發的組織器官或來源確定適應症。

“目前的靶向抗癌藥，通常首先針對某一特定種類的腫瘤去尋找治療靶點。但是這次的藥物是發現了針對多種不同類型的實體腫瘤都有效的靶點。”中國醫學科學院藥物研究所副研究員鐵偲在接受科技日報記者採訪時説。

FDA披露的信息顯示，這種藥物的總體緩解率（ORR）為75%。信息還提供了對12種腫瘤的試驗結果，其中包括軟組織肉瘤、胃腸道間質瘤等。

“這個廣譜是有引號的，只是覆蓋的腫瘤種類比較多。”鐵偲説。

“這種藥物實際上只針對一種比較罕見的基因突變，也就是攜帶NTRK基因融合的實體瘤患者。這種基因突變有可能出現在多種實體瘤中，但是它出現的概率很低。”鐵偲説，所以並非對所有的實體瘤患者都有效。

什麼是TRK？TRK，是原肌球蛋白受體激酶 (tropomyosin receptor kinase) 是調節細胞通訊和腫瘤生長的重要信號通路，而NTRK是編碼TRK的基因。在罕見情況下，NTRK基因會與其它基因融合，導致TRK信號通路不受控制，因而促進腫瘤的生長。

攜帶TRK突變的癌症分為兩大類：1：罕見癌症，較高TRK突變比例。比如絕大多數嬰兒纖維肉瘤都攜帶TRK突變，但病本身極其罕見。2：常見癌症，很低TRK突變比例。比如非小細胞肺癌患者很多，但其中有TRK突變的預計只有1%左右。

其實，攜帶TRK基因突變的患者實在是太少了，在進行新藥臨牀試驗時招募足夠的臨牀患者進行試驗非常困難，因此只好測試多種腫瘤類型。

儘管TRK抑制藥物Vitrakvi能對17種實體腫瘤有效，值得注意的是，僅僅對17種實體腫瘤中攜帶TRK基因者有效，而這些攜帶TRK基因者為數並不多，總體而言，真正受益的其實是其中的少數罕見病患者，因此説新藥Vitrakvi為“廣譜” 抗癌藥其實有誤導廣大人民羣眾的嫌疑。

相關刷屏文章標題稱治癒率高達75%，但事實上是有效率高達75%，有效率高並不代表真正治癒率高，很多藥物雖然有效，但不能維持很長時間，並不算治癒！換而言之，有效率=緩解率。

同時這款新藥價格非常貴，根據網絡消息，昨晚Loxo Oncology公司也公佈這款新藥的價格：成人膠囊批發採購費用：2,800美元，30天用量兒童口服液配方的費用：起價為每月11,000美元，根據患者的表面積計算。因此預期進入國內市場後一般消費者難以承受。

所以實體瘤也就是1%不到的ntrk融合概率，大部分人都別想了……還是想想有沒有錢………

（戳這裏看視頻）

但是在科技日報的報道中也提到，鐵偲認為，雖然這種基因突變出現的概率很低，但是這種藥物為癌症治療打開一條新的通路。它給醫藥學界一個新的提示：腫瘤可能是有共性的，可以尋找共同的靶點來對付它。

“可以説，它在科學研究方面確實具有重大意義，但是要客觀認識它的臨牀意義。”鐵偲説。

（科技日報、都市快報、中國藥業等微信公眾號）