張峯創立的基因編輯公司Editas被準進入臨牀_風聞

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影響世界的“基因魔剪”

據外媒報道，被稱為**“基因魔剪”的基因編輯CRISPR技術的發明者****、MIT終身教授張鋒博士**，所創辦的基因編輯公司Editas Medicine，今日宣佈獲得了一項FDA批准。

此前張峯對全球首例基因編輯嬰兒一事回應表示，目前這個階段，敲除人類胚胎細胞的CCR5基因，其風險要遠遠大於獲益，持全面叫停移植經過編輯胚胎。

出生在石家莊的張峯，目前就職於麻省理工學院博德研究所，CRISPR-CAS9基因編輯療法領域最重大的規則制定者之一，CRISPR Cas9技術應用在人體細胞中的第一人。福布斯40歲以下最有成就的40人，《自然》雜誌十大科學人物，諾貝爾獎的有力爭奪者。

早在半年前，張峯曾經就“基因定製嬰兒”接受過美國《大西洋月刊》的採訪。

他在採訪中表示，我們離定製嬰兒等目標還有很遠的距離。主要我們還不夠了解生物學，甚至沒有想過這些東西到底會是什麼。比如現在甚至還無法應對導致鐮狀細胞病的單一突變。

值得注意的是，Editas Medicine在創立之初就受到了很多關注，因為它是較早進入基因編輯領域的公司，而且其創始人張鋒博士又是基因編輯CRISPR技術的發明人。2013年底，Editas獲得了來自美國風投機構Flagship Ventures等的4300萬美元A輪融資。2015年，該公司又獲得了來自蓋茨基金會和谷歌風投等的1.2億美元B輪融資，兩輪融資額達到1.63億美元。2016年，僅成立兩年多的Editas Medicine又在美國成功IPO，成為CRISPR基因編輯領域首家IPO的公司。

本次獲批的是該公司在研療法EDIT-101的IND申請，該療法可能適用於一種遺傳性視網膜衰退疾病——LCA10(Leber先天性黑朦症10型)。FDA批准該公司開展使用CRISPR基因編輯技術治療LCA10的臨牀試驗。

LCA是兒童遺傳性失明的最常見原因，全世界每10萬嬰兒中就有2至3個病例。LCA的症狀出現在生命的最初幾年，會導致嚴重的視力喪失和潛在的失明。這種疾病由至少18個不同基因突變引起。其中最常見的疾病是LCA10，它是由CEP290基因突變引起的單基因疾病，在所有LCA患者中大約有20％至30％患有LCA10。

剛獲得FDA批准的EDIT-101療法，是一種基於CRISPR技術的療法。EDIT-101通過視網膜下注射給藥，以到達基因編輯系統並將其直接輸送到感光細胞中，從而達到治療效果。

需要做個延伸的是，本週鬧得沸沸揚揚的免疫艾滋病基因編輯嬰兒事件，背後的原理就是CRISPR技術。張鋒和Jennifer

Doudna是CRISPR領域擁有公認的權威地位的兩位科學家，他們本週在國際人類基因組編輯峯會上同台發聲，表達對基因編輯嬰兒研究的明確反對意見。這是二人罕見的同台發聲，因為張鋒和Jennifer Doudna正在進行一場持續五年多的CRISPR專利之爭。

本文參考了多個信息來源：[“https://globenewswire.com/news-release/2018/11/30/1659958/0/en/Editas-Medicine-Announces-FDA-Acceptance-of-IND-Application-for-EDIT-101.html”]，如若轉載請註明出處。

本文圖片來自：視覺中國 正版圖庫