美媒：加速引進與自主研發並舉，中國欲當“藥神”

【綜合/觀察者網 奕含】

日前，多家美媒注意到，部分國際醫藥巨頭將率先在中國發布新研的藥品，然後才到美國、歐洲發售。為了讓國人儘快用上外國新藥，中國食品藥品監督管理局已增加十倍人手，加速藥品審批。同時，中國也在積極研發新藥，正從一個模仿藥製造商轉變成複雜藥物生產者。

跨國藥企看好中國市場

今年5月，中國取消了抗癌藥等藥品進口關税，並延長專利保護。大型國際藥企巨頭聞風而動。

彭博社注意到跨國藥企紛紛看好中國市場。其在8月3日報道稱，中國的14億人口正在成為全球製藥公司的主要目標。

彭博社稱，目前，中國人可享受的醫療保險比以往任何時候都多。根據人社部數據，大多數中國人都已納入公共社保體系，可以享受基本的社會保障。

去年，中國將100多種藥品納入醫保，包括阿斯利康公司的心臟藥物倍林達（Brilinta），以及羅氏控股公司的赫賽汀（Herceptin）和葛蘭素史克公司（GlaxoSmithKline Plc）的Vired等。其中一些藥品費用比在美國和歐洲低50%。

但即便如此，由於很多中國人存在肥胖、糖尿病、哮喘以及腸道疾病等炎症，加之人口老齡化速度加快、醫療需求尚未滿足。依然有數百萬人自掏腰包為那些醫療保險尚未覆蓋的西方療法買單。許多消費者，尤其是中產階級企圖自行解決問題。一些人選擇到外國獲取藥品。

根據《自然》最近的一份報告，過去五年全球批准的42種抗癌藥物中，只有四種在中國銷售。

“人們紛紛關心‘如果我得了癌症，接下來會發生什麼？’自己是否有足夠的準備來應對。”長期關注中國醫藥政策的霍金路偉律師事務所（Hogan Lovells LLP）的律師辛濤（音）如是説。

辛濤指出，上個月在中國上映的《我不是藥神》得到熱映便證明了這一點。這部電影根據白血病商人的真實故事改編，他從印度進口廉價仿製藥來拯救自己和其他患者。

據健康數據公司昆泰公司（Iqvia Holdings）的研究人員預測，到2021年，中國的藥品市場將增長30%，達到1700億美元。

以生產糖尿病治療藥而出名的日本武田製藥公司（Takeda Pharmaceutical Co.）計劃未來五年在中國進行七次推廣活動，比其他任何地方都要多。

武田製藥的首席執行官克里斯托夫·韋伯（Christophe Weber）説：“我們的中期目標是在發展初期階段就進入中國。”

中國醫保覆蓋廣泛，推動抗癌藥降價

今年5月，中國取消抗癌藥等藥品進口關税，並延長專利保護。企業可選擇按照簡易辦法依照3%徵收率計算繳納增值税，部分進口抗癌藥減按3%徵收進口環節增值税。

最近，國家醫保局啓動國家集中採購試點、醫保準入談判等多項工作，推動抗癌藥降價。《人民日報》8月6日刊文稱，目前，國家集中採購試點工作正在抓緊完善方案，醫保準入談判工作預計今年9月底前完成。

報道稱，對醫保目錄內的抗癌藥，醫保局推動省級抗癌藥專項集中採購。目前一些企業已主動下調部分藥品價格，在甘肅、湖北等地的藥品採購平台上已可見部分掛網藥品價格下調。同時，探索國家藥品集中採購試點，按照質量、價格、數量相聯動，招採、供應、結算、醫保相銜接的原則，各項工作正在積極推進中。

**對醫保目錄外的獨家抗癌藥，**國家醫保局已啓動2018年准入專項談判工作，將療效明確、臨牀必需的新藥、好藥，通過談判以合理價格及時納入醫保目錄範圍。目前已組織專家通過評審、遴選投票等程序確定了擬談判藥品範圍，正在與企業確認談判意願。

下一步將啓動談判材料準備、專家評估和具體談判工作。專家提出的擬談判藥品均為治療血液腫瘤和實體腫瘤所必需的藥品，具有臨牀價值高、創新性高、病人獲益高的特點，覆蓋了非小細胞肺癌、結直腸癌、腎細胞癌、黑色素瘤、慢性粒細胞白血病、淋巴癌、多發性骨髓瘤等多個癌種。談判工作預計9月底前完成。

**對於進口抗癌藥，**根據税收政策調整，前期國家談判抗癌藥涉及的12家企業，按照國家醫保局要求對藥品價格進行了重新測算。國家醫保局組織財税專家對企業測算結果逐一進行了複核，並與企業就調整後的醫保支付標準或掛網採購價格簽署了補充協議。下一步，將督促企業按約定向各省招採部門提交調價申請，儘早實現抗癌藥終端價格的降低。

中國調整體制增加審批速度

據中國食藥監局統計，2001至2016年間，發達國家批准的433種新藥處方中，只有不到三分之一進入中國。繁瑣的藥品審批程序阻止了不少國外處方藥進入中國市場。

去年10月，中國政府廢除了一項規定，該規定要求各公司產品在進入中國市場前必須在中國重複所有藥物試驗。這一舉動是更廣泛改革的一部分，它意味着大型製藥公司可以與美國同時在中國推出重磅產品。

彭博社稱，在北京方面削減藥品審批程序的工作還不到一年，中國患者就可以先於美國人獲得一些突破性的藥物。英國的阿斯利康製藥公司（AstraZeneca）將其最新用於治療貧血症的藥物在上海和北京的藥店發售，這比該藥品在美國上市要早一年。

據悉，阿斯利康正在與位於舊金山的公司琺博進（FibroGen）共同研發治療貧血症的新藥Roxadustat，他們正在新系統下進行試驗。這款新藥可以誘導紅細胞生成，而且是一種穩定的低氧誘導因子。中國食藥監局對其進行優先審批：研究人員完成每項試驗後，結果將被共享和評估。

相比之下，他們將在2019年上半年全部試驗結束後才能向美國食品和藥物管理局（FDA）提出申請。

“這是具有里程碑意義的重大事件。”阿斯利康製藥公司腎臟、心臟及糖尿病部門負責人盧多維奇·赫爾夫戈特（Ludovic Helfgott）説，他的部門預計新藥將在年底前獲批，“這是世界品牌、全球大廠生產的藥品將首次在中國獲得授權批准。”

琺博進公司中國業務副總裁克里斯·鍾（音，Chris Chung）説：“我們沒有預料到中國市場的迅速擴張。現在人們認為我們很聰明，事實證明我們之前決策時看了（預測用）水晶球。”

倫敦極地資本律師事務所（Polar Capital LLP）的醫療基金經理丹尼爾·馬霍尼（Daniel Mahony）評價説：“從現在起，20年後，中國將擁有一個和美國相當甚至可能更大的市場。現在聽到在中國獲得首次批准可能有些不同尋常，但5年後的情況會不一樣。”

此外，彭博社還注意到，中國食藥監局將在年底前將員工數增加至1000人，而2014年還低於100人，這顯示出加快藥品審批速度的重要性。從2014年起，它減少了積壓的待審批藥物——其中大部分是仿製藥。這些所有19000種藥裏只有4000種能通過。

中國自主研發能力增強

在阿斯利康盼着新藥率先在中國上市之際，另一家制藥巨頭——美國禮來公司（Eli Lilly＆Co.）正與中國合作伙伴聯合研製治療腸癌的藥品。

彭博社稱，目前，美國製藥巨頭禮來公司（Eli Lilly＆Co.）正與香港和記中國醫藥科技有限公司合作聯合研製治療腸癌的藥品呋喹替尼（Fruquintinib），有望在年底上市。之後，這款藴含中國科技的藥品將在美國和歐洲推出。根據世衞組織數據，世界上幾乎五分之一的腸癌患者在中國。觀察者網此前報道，這是首箇中國自主研發抗癌藥，可治轉移性腸癌。

《華爾街日報》5日報道，去年6月在芝加哥舉行的一次癌症會議上，一個名不見經傳的中國小公司採用基因療法取得的實驗性突破震驚了在場的研究人員。成果顯示，其實驗性基因療法正減輕國內患者遭受血癌侵襲的症狀。

6個月後，這家初創企業——南京傳奇生物科技有限公司獲得美國強生3.5億美元的投資，用於今年5月，美國食藥監局批准了該療法對美國人的臨牀監測，使其成為首個獲得通過的由中國公司開發的基因療法。

報道稱，強生和南京傳奇生物科技之間的合作表明，中國正努力從廉價的仿製藥製造商變為複雜藥品的生產商。

據瞭解，多發性骨髓瘤是血液系統發病率第二的常見惡性腫瘤，過去十年雖然上市了十多種相關新藥，但依舊無法治癒，病人每年為維持生命總體花費需幾十萬元，且生理上極為痛苦。我國目前約有20萬患者，每年新增至少6萬例，大多患者年齡超過40歲，生存期僅3-5年。

據南京傳奇生物科技首席科學官範曉虎博士介紹，這種基因療法針對“擊潰”多發性骨髓瘤的是一種細胞療法技術，學名是“CAR-T”，其原理是從病人身上分離出T淋巴細胞，然後用基因工程技術，賦予T細胞能識別特定腫瘤細胞、特異殺死該種腫瘤細胞的能力，最後通過自體輸回病人體內。

南報網此前報道，南京傳奇公司於2016年3月起在國內進行早期臨牀試驗，結果顯示35名既往治療後復發的多發性骨髓瘤患者，病情客觀緩解率達到100%。有5位觀察期已經超過一年，骨髓中檢測不到癌細胞。一位農民病情嚴重，已完全恢復正常生活14個月。治療中的副作用症狀為發熱、肌痛、低血壓、呼吸困難等，85%的患者短期出現類似不良反應，但大多數患者的症狀輕微，一般治療後兩週之內恢復正常，相比化療放療等治療手段，患者治療後生活質量明顯提高，大多數患者能基本回復到未患病前的健康狀態。

《華爾街日報》稱，目前，全球共有兩個CAR-T產品獲批上市，分別是來自諾華的Kymriah （tisagenlecleucel）和Kite製藥的Yescarta（KTE-C19）。分別治療急性淋巴細胞白血病和特定類型大B細胞淋巴瘤。

對於強生的投資，《華爾街日報》評價稱，這是該集團進入利潤豐厚的基因療法領域的一個途徑。

中國可能更願意接受冒險

報道還稱，根據美國國家醫學圖書館數據庫的數據，細胞療法技術在中國對患者進行的測試最多。能夠取得這一成績源於北京方面將科學創新作為國家重點，特別推出了像CAR-T這種基於遺傳學方面的療法。

賓夕法尼亞大學的免疫學家卡爾·瓊（Carl June）説：“顯然，這給了他們（中國，觀察者網注）競爭的優勢。”

不過，《華爾街日報》也提到，相比美國臨牀試驗的規定——對人體進行任何實驗性治療前，都需要獲得FDA的批准，中國僅在最近才推出類似規定。而南京傳奇公司在2015年將中國食藥監局細胞療法技術用於人體試驗時，僅需獲得當地醫院許可，便可對患者進行臨牀測試。

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