科技日報：“廣譜”抗癌藥實際只針對一種罕見基因突變

據科技日報11月29日報道，28日網絡上開始流傳一則消息：一款廣譜抗癌藥Vitrakvi在美國正式上市，針對17種腫瘤，有效率高達75%，對於腫瘤無法切除，或已經轉移的晚期患者有“奇效”。

癌症剋星真的已經降臨人間？科技日報記者登錄美國食品藥品監督管理局（FDA）官方網站發現，當地時間26日，FDA確實批准了由Loxo Oncology和拜耳公司共同研發的抗癌藥物Vitrakvi。

這款藥物前有一串長長的定語：它用於治療攜帶NTRK（一種神經營養受體酪氨酸激酶）基因融合的成人或兒童實體瘤患者，這些患者的實體瘤沒有產生已知的抗性突變，而且是轉移性的或者切除可能會導致嚴重的發病率……

與網絡消息所説的“第一款與腫瘤類型無關”的抗癌藥不同，FDA稱，這是它批准的第二款“組織不確定”類癌症藥物。所謂“組織不確定”，就是不依照腫瘤病發的組織器官或來源確定適應症。

“目前的靶向抗癌藥，通常首先針對某一特定種類的腫瘤去尋找治療靶點。但是這次的藥物是發現了針對多種不同類型的實體腫瘤都有效的靶點。”中國醫學科學院藥物研究所副研究員鐵偲在接受科技日報記者採訪時説。

FDA披露的信息顯示，這種藥物的總體緩解率（ORR）為75%。信息還提供了對12種腫瘤的試驗結果，其中包括軟組織肉瘤、胃腸道間質瘤等。

“這個廣譜是有引號的，只是覆蓋的腫瘤種類比較多。”鐵偲説。

鐵偲解釋説，根據官網披露的信息，這種藥物確實對多種實體瘤都有效。但他認為，對於這種藥物的“廣譜”，讀者可能被網絡信息誤導了。

“這種藥物實際上只針對一種比較罕見的基因突變，也就是攜帶NTRK基因融合的實體瘤患者。這種基因突變有可能出現在多種實體瘤中，但是它出現的概率很低。”鐵偲説，所以並非對所有的實體瘤患者都有效。

鐵偲同時認為，雖然這種基因突變出現的概率很低，但是這種藥物為癌症治療打開一條新的通路。它給醫藥學界一個新的提示：腫瘤可能是有共性的，可以尋找共同的靶點來對付它。

“可以説，它在科學研究方面確實具有重大意義，但是要客觀認識它的臨牀意義。”鐵偲説。

（記者 劉園園）