肝內膽管癌亟需突破性療法藥品

“近年來肝內膽管細胞癌(iCCA)的發病率呈上升趨勢，我國和東南亞國家該病的發病率明顯高於西方國家。”侖勝醫藥CEO姜燦文博士在7月17日“放眼全球·聚焦中國”戰略發佈會上介紹，澳大利亞的流行病學調查顯示近30年來肝內膽管癌的發病率及死亡率增加了20%〜30%。亞洲國家發病率最高的國家是泰國, 膽管癌發病率佔所有原發性肝癌的80%, 中國的發病率僅次於泰國。

據解放軍307醫院消化道腫瘤科主任徐建明教授介紹，從目前文獻資料看，膽管癌是起源於膽管上皮的惡性腫瘤，是僅次於原發性肝癌的排名第二位肝臟原發性惡性腫瘤。iCCA症狀隱匿、惡性程度大、手術複發率高、化療敏感度低、預後很差，早期無明顯臨牀症狀，大多數患者被確診時已處於癌症晚期，保守或未治療無5年生存者。因此對肝內膽管癌的積極有效治療提出了更高的要求。

肝內膽管癌早期缺乏臨牀特異性表現, 與原發性肝癌臨牀表現相似, 大多數患者為體檢發現, 多為肝內腫塊產生的壓迫症狀, 上腹部不適、噁心等非特異性表現。當出現膽道阻塞時可表現為梗阻性黃疸. 腫瘤晚期表現為乏力、厭食等全身消耗症狀.。

“肝內膽管癌的病因及相關危險因素主要有五種，分別是肝內膽管結石、病毒性肝炎、原發性硬化性膽管炎、寄生蟲感染和先天性肝內膽管擴張症。肝內膽管結石的發病率最高。已有研究結果提示肝內膽管癌推斷是肝內膽管結石、膽管炎、膽管上皮增生及生化、膽管癌四個階段逐漸演變而來。”解放軍307醫院消化道腫瘤科主任徐建明教授説。

經瞭解，肝內膽管癌多發生於50〜70歲，男性稍多於女性。發病部位以肝左葉多見，與結石多發於肝左葉一致，直徑1〜13 cm均有報道，多為單發，累及雙葉者佔 20%〜25.8%。 對50歲以上、病史較長、反覆膽管炎發作、短期內消瘦的肝內膽管結石患者，應高度警惕併發膽管癌可能。

現階段肝內膽管癌治療手段少，根治性手術是唯一可能治癒的方法。“常用方法是切除受影響的肝段或肝葉。術後的生存率主要取決於腫瘤邊緣陰性、無血管浸潤和淋巴結轉移以及足夠的有功能的殘餘肝臟。”解放軍307醫院消化道腫瘤科主任徐建明教授補充道。

儘管目前已經有手術、系統性治療、局部放療及化療等多種治療手段，肝內膽管癌治療效果仍不理想，手術或系統性治療後復發達50%以上，但二線治療無標準用藥推薦，現有藥物總生存期不到8個月。亟需針對這一疾病的突破性療法的相關藥品上市，為肝內膽管癌患者帶來臨牀創新和有效的治療選擇。

著名肝病專家、北京大學醫學部教授、中聯肝健康促進中心名譽理事長莊輝院士指出：肝病已成為全球性的公共衞生問題，不容忽視。希望“肝病與感染性疾病藥物創新協作計劃”積極開展工作，並推動政府主管部門、醫藥行業、社會公眾共同發力，從公眾科普、新藥創制、藥品審批、醫保報銷等多維度開展工作。讓中國肝病患者儘早用上新藥、好藥。”

中國工程院院士，北京大學醫學部教授，中聯肝健康促進中心名譽理事長莊輝教授

姜燦文博士在會上表示：“侖勝醫藥一直在研發具有變革性及突破性療效的新分子實體藥物。針對肝內膽管上皮細胞癌，我們與民政部主管的中聯肝健康促進中心簽署了備忘錄，加入了‘肝病與感染性疾病藥物創新協作計劃’。此次協作將依託國內外專家網絡加速引進國際創新藥物，並促進具有自主知識產權的創新藥物的研發，為中國及全球的患者服務。”

據悉，侖勝醫藥是一家由海歸科學家創立、由中信產業基金和全球領先的生物醫藥企業Roivant Sciences 共同投資的中國新藥創制企業，擁有豐富新藥研發經驗的核心團隊，在海外有超過600人的研發支持團隊及強大的合作研發平台。新藥主要針對中國人羣高發、高死亡率的惡性腫瘤、嚴重的細菌及病毒性感染性疾病、尚無有效治療手段的罕見性疾病、難治性的消化及泌尿系統疾病、反覆發作的頑固性皮膚疾病。侖勝醫藥現有11個產品進入臨牀研究階段，4個產品已在國際上進入或完成關鍵性臨牀研究，可以支持在中國和亞州的上市或關鍵性臨牀研究。同時，侖勝將積極拓展惡性腫瘤和感染性疾病領域的臨牀後期產品線，並努力建立擁有全球權益的臨牀前及早期臨牀產品線。

北京大學公共衞生學院衞生檢驗學系主任 崔富強教授