自由呼吸的夢想 - 彭博社

當國家衞生研究院的院長説你新批准的藥物正在將夢想變為現實時，總是一個好日子。

本週在 新英格蘭醫學雜誌 和 柳葉刀 中列出了Vertex Pharmaceuticals的Trikafta可以為90%的囊性纖維化患者提供的顯著好處，這是一種導致粘液積聚和肺部慢性感染的遺傳疾病。它們還幫助解釋了為什麼美國監管機構上週批准了該藥物，比預定時間提前了五個月。

彭博社預後日本的健身房現在提供洗衣、卡拉OK、脱毛機器波洛茲聽取了將加拿大養老金管理者拉回家的新基金提案GSK首席執行官試圖擺脱Zantac對股票的“影響” 我們對Covid對你大腦影響的瞭解研究人員於1989年8月首次發現了囊性纖維化基因，激發了對能夠逆轉對一種關鍵蛋白質損害的基因療法的希望，該蛋白質有助於平衡細胞中的鹽和水的含量。它沒有成功。患者的免疫系統迅速排斥了修復的細胞。十年後，Vertex開始與囊性纖維化基金會合作，尋找能夠幫助受損蛋白質更有效工作的治療方法。二十年後，勝利。

服用Trikafta的患者在治療一個月後肺部明顯更健康。關鍵是，它似乎正在糾正疾病的根本原因，德克薩斯大學西南醫學中心的高級作者之一、醫學副教授Raksha Jain説。

對於許多患者和家庭來説，這是一種祈禱的答案。對於國立衞生研究院院長Francis Collins來説，這是他在發現基因後不久寫的一首名為“敢於夢想”的歌曲的實現。

“歌詞表達了希望基因發現能帶來囊性纖維化的有效治療——有一天我們會看到‘所有的兄弟姐妹都能自由呼吸，’”Collins在《新英格蘭醫學雜誌》的社論中寫道。“看到這個夢想成真，令人深感欣慰。”—Michelle Fay Cortez

我們還在關注什麼：

**煙霧軌跡。**一些研究人員正在盡其所能地 抨擊研究，認為電子煙是危險的。他們是誰？誰在支付他們？他們來自哪裏？為什麼他們在網上如此普遍？

**粉末爭議。**強生公司表示，多項實驗室測試未發現召回的嬰兒粉中有石棉的跡象，這使得這家健康產品巨頭與美國監管機構的結果相悖。

**安全舞蹈。**FDA希望能 幫助製藥公司找到在美國生產更多藥物的方法，因為對外國製造藥物的質量擔憂不斷浮現。國會在詢問該機構是否有足夠的檢查員。

價格太低了。 或者説，這是一個頂級FDA官員所説的，他表示將藥品價格壓向生產成本導致了意想不到的問題，比如短缺。但一種瀕臨滅絕的癌症藥物已經 重返市場。

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