“魏則西事件”三年後，中國重新允許三甲醫院出售實驗性細胞療法_風聞

　　魏則西事件

　　2014年4月，西安大二學生 魏則西 被檢查出患有 晚期滑膜肉瘤 ，這是一種惡性軟組織腫瘤，五年生存率為20%-50%。

　　2015年9月，四處求醫的魏則西以及其父母通過 百度搜索 找到了頭條的武警北京總隊第二醫院。醫生稱可使用“斯坦福技術”、“保20年”。魏則西在此接受4次“生物免疫療法”治療，花費20餘萬元，病情未見好轉。

　　2016年4月，魏則西因病情惡化去世。此事件導致 百度醫療競價排名 、 部隊醫院外包 、 莆田系醫院 等問題浮出水面。

　　魏則西事件後，我國全面停止醫院銷售細胞免疫療法，只有少數頂級醫療機構被允許通過 招募志願者進行免費的細胞免疫療法臨牀試驗 。

　　2017年， 諾華製藥 、 凱特製藥 等開發的CAR-T細胞療法通過FDA批准成功上市，這一年也被稱為 CAR-T細胞治療元年 ，不久後，以 傳奇生物 為代表的國產CAR-T療法也被批准開展臨牀試驗，這距離魏則西離世已經一年有餘。

　　重新放開

　　2019年5月2日，世界頂級科學雜誌 Nature 雜誌官網報道， 中國將允許三甲醫院出售實驗性細胞免疫療法 ，根據一項草案，癌症患者可以在 未經監管部門批准的情況下購買這些療法 。

　　中國的頂尖醫院很快就能夠不經國家醫療監管機構的批准，即可出售實驗性細胞療法來改造癌症患者自己的細胞來治療癌症等疾病。

　　這一提案距離中國政府因“魏則西事件”停止醫院銷售未經批准的細胞療法，已經過去了整整三年。

　　

　　

　　該政策草案引起了不同的反應。一些科學家認為，它可以讓患有絕症的人更快地獲得可能有效的治療，並且這些措施可以保護患者免受危險的治療。

　　但也有不少人質疑這些法規是否足以確保這些細胞療法的安全有效。

　　改造患者自身免疫細胞的細胞療法，在許多國家都需要醫療監管機構的批准，這意味着要進行 嚴格 、 昂貴 、 耗時 的臨牀試驗，來證實療法的安全有效。也有些國家和地區由特殊政策，例如澳大利亞，就允許醫生對絕症患者實施未經批准的細胞療法，但這種情況很少見，而且也是免費提供給患者的。

　　精選的少數醫院

　　根據中國衞生部3月份發佈的這項政策草案，選定的醫院將被允許出售未對大量人羣進行安全性和有效性檢測的細胞療法，該提案預計將在未來幾個月內生效。

　　北京醫院生物治療中心主任、癌症免疫學家 馬潔 認為： 該法規將促進細胞治療的創新和產業，最終將使患者受益。

　　美國 賓夕法尼亞大學 癌症研究員 Bruce Levine 認為： 這項草案是朝着正確方向邁出的一步，但他懷疑這些醫院是否為細胞療法的潛在危險做好了準備 。

　　2018年10月，美國科學家 James Allison 和日本科學家 本庶佑 因癌症免疫療法而獲得諾貝爾獎，因此帶來了癌症免疫療法的狂熱，但這一狂熱很快因為美國的幾個臨牀試驗患者因副作用去世而被降温。世界各地醫療監管機構都減緩了批准免疫療法的速度，雖然有數百項正在進行的細胞免疫療法臨牀試驗，但美國食品藥品監督管理局FDA僅批准了三項此類療法，而中國則一項都還沒批准。

　　法律含糊不清

　　2016年之前，中國商業化細胞療法的規定含糊不清，許多醫院，特別是軍隊醫院，將安全性和有效性還在測試中的細胞療法出售給患者。

　　北京世紀壇醫院 癌症中心的腫瘤學家 任軍 説，中國估計大約已有一百萬人付費進行了細胞免疫療法，使中國成為世界上最大的癌症免疫療法市場之一。

　　任軍説，禁止銷售未經測試的細胞療法是一個好主意。之前有數百家醫院提供這些細胞療法，但多數並未對如何處理或準備細胞進行充分培訓，或進行充分研究以確保其有效。他們只是打開設備，從患者身上取血而已。

　　“魏則西事件”後，監管部門發佈禁令，自禁令以來， 醫院很難招募參與者進行細胞療法臨牀試驗 ，任軍認為，新的，更清晰的規則對於鼓勵開發安全的細胞療法是必要的。

　　獲得許可

　　根據草案規定，大約1400家提供專業醫療和開展醫學研究的頂尖醫院，也就是 三甲醫院 ，在證明他們具備處理細胞和足夠的臨牀專業知識後，就能夠申請出售細胞療法的許可證。

　　一旦醫院獲得許可，其審查委員會將監督實驗性治療的臨牀研究，參與者無需支付費用。 如果委員會確定這些治療是安全有效的，那麼醫院就可以開始出售該細胞療法了。沒有獲得許可證的醫院和公司仍然需要向中國食品藥品監督管理局CFDA申請批准，才能進行治療，並且仍然需要大規模的對照臨牀試驗。

　　反對者的觀點

　　但是，並非所有人都支持這項政策，澳大利亞 QIMR Berghofer 研究所癌症免疫治療專家 Michele Teng 認為，對患者進行的任何新的細胞療法都必須證明其在III期臨牀試驗中的安全性和有效性。

　　日本RIKEN研究所的 Douglas Sipp 認為，擁有大量資金、優質設備、訓練有素的醫務人員的很容易滿足這項草案的要求，從而被允許出售細胞免疫療法。但這些東西並不足以替代精心設計的研究，以確定治療是否有效。

　　他還認為， 這項草案會打擊醫藥公司的積極性 ，因為這樣一來，醫藥公司不得不與擁有許可證，可提供各種治療方案的醫院競爭，醫藥公司就沒有動力進行精心設計的研究。

　　但 任軍 認為，醫藥公司可以與醫院合作來測試他們的治療方法，並且將使用客觀標準（例如腫瘤是否縮小）和患者報告的結果來衡量治療的有效性。

　　北京大學免疫學家 王月丹 表示，該法規草案使他有信心恢復臨牀研究計劃。 十多年前，他停止了細胞免疫療法的臨牀工作，因為缺乏具體法規意味着無法確定哪種療法有效，哪種療法無效。但他仍然擔心臨牀試驗經驗不足的醫生。合格專家不足的醫院可能會忽視這些規定，或者醫院審查委員會可能會錯誤地批准對患者不安全的免疫療法。如果這樣的話，細胞免疫療法很可能再次回到之前的狀態。

　　參考內容：

　　https://www.nature.com/articles/d41586-019-01161-2

　　本文由 生命科學最前沿 原創編譯。