利好政策頻出，但罕見病用藥仍不能滿足需求_風聞

來源：界面新聞

記者：金淼

罕見病藥物研發、進口和仿製鼓勵政策不少，但是後端醫院、醫保要怎麼改，才能惠及更多患者，也是個大問題。

7月6日，政府、醫療機構、企業和超過90種罕見病的105家病友組織，在首屆罕見病合作交流會上探討如何進一步完善用藥科研、產業政策，構建罕見病多層次保障體系等問題。

近年來，各部門出台了一系列針對罕見病及罕見病藥物的政策，鼓勵罕見病用藥研發、進口及仿製。

由近及遠，5月29日CDE發佈的《第二批臨牀急需境外新藥名單》，26個品種中17個為罕見病用藥，和第一批名單相同，對於列入名單內的品種，可按照《臨牀急需境外新藥審評審批工作程序》提交相關資料，直接提出上市申請，CDE將加快審評。

今年2月11日在國務院常務會議上，國務院總理李克強表示，從3月1日起，對首批21個罕見病藥物和4個原料藥，參照抗癌藥對進口環節減按3%徵收增值税，國內環節可選擇按3%簡易辦法計徵增值税。

在原料藥方面，自今年1月起，中國對706項商品實施進口暫定税率，部分罕見病原料藥税率已經降低為零。

以上是罕見病藥物進口的情況，而在罕見病藥物研發上，國內2015年11月發佈的《關於藥品註冊審評審批若干政策》明確提出支持罕見病治療藥品和醫療器械研發，近年來《關於鼓勵藥品創新實行優先審評審批的意見》等也都試圖從優先審評審批等政策上鼓勵藥企進行罕見病藥物的研發、上市等。

國家衞健委醫政醫管醫療管理處處長李大川

雖然國內政策頻出，鼓勵罕見病藥物研發，但是國家衞健委醫政醫管醫療管理處處長李大川在首屆罕見病合作交流會上表示目前罕見病的藥品供應不能滿足需求。

“一個是疾病本身還沒有開發出有效藥物，另個是國內還沒有上市。同時國內罕見病患者基數比較小，市場容量小，商業投資回報不高，所以需要我們有更多的政策來鼓勵更多的藥企關心罕見病的藥品研發，目前來看，應該説是這樣幾個原因導致罕見病藥品在研發動力上還存在一些困難和問題。”

以國內的《第一批罕見病目錄》為例，日本目前有74種藥物能夠針對國內第一批罕見病目錄中的121個罕見病病種和適應症，治療類藥物數量為162個，獲得審批次數197次。而國內目前在121個罕見病中只有53個病種有藥可治，對應83個國內上市的藥品，獲批次數106次。“有53個疾病有藥可治，但是隻有31個體現在了適應症裏，在31個適應症裏只有18個病的適應症納入到醫保的報銷目錄裏。也就是説，醫保能夠幫助我們解決看病的經濟負擔的只有18個。”國家衞健委衞生研究發展中心衞生技術評估研究室主任趙琨在會上表示。

國家衞健委衞生研究發展中心衞生技術評估研究室主任趙琨

而進了醫保的藥物也並非順風順水，界面新聞此前曾報道過，第一批罕見病目錄中的多發性硬化，治療藥物倍泰龍雖然進了醫保，但受困於藥佔比，有些醫院不再進購。同樣進了第一批目錄的重症肌無力，雖然部分用藥進了醫保目錄，但是剩餘藥品並未拓展關於重症肌無力的適應症，雖然進入醫保也是針對其他疾病的適應症，重症肌無力患者無法享受報銷。

從研發上的政策來看，2017年新版藥品註冊管理辦法中，提出數據保護概念，“對於罕見病治療藥品等，相關部門將對相關申請人提交的自行取得病未披露的試驗數據和其他數據實行數據保護。數據保護期自藥品批准上市之日算起，在數據保護期內，藥品審評機構不再批准其他申請人同品種上市許可申請……”國家藥品監督管理局藥品審評中心化藥臨牀一部高級審評員張傑在交流會上介紹。

上一年度，國家藥監局和衞健委在發佈優化藥品註冊審評審批有關事宜的公告時，已明確提出，“對於境外已上市的防治嚴重危急生命且尚無有效治療手段疾病以及罕見病藥品，進口藥品註冊申請人經研究認為不存在人中差異的，可以提交境外取得的臨牀試驗數據直接申報藥品上市註冊申請。”

今年5月，CDE也發佈了徵求《真實世界證據支持藥物研發的基本考慮》意見通知，通知探討對於常規臨牀試驗難以實施、時間成本高昂的罕見病等，如何利用真實世界證據以評價藥物的有效性和安全性。

已經成立了專注罕見病藥物開發平台的北海康成創始人兼ceo薛羣接受界面新聞採訪時表示，國內已經開始使用真實世界數據進行藥物審批，“最早就是思而贊（伊米苷酶注射劑，戈謝病用藥）的批准，思而贊在國內沒有做正式的臨牀試驗，在中國是使用真實世界數據做出的批准。真實世界數據也是一個創新的過程，作為一個疾病來講，改變疾病的歷程是一個很長的時間，僅有臨牀試驗是不夠的，在美國，FDA在批准上市之後，藥物也會跟蹤患者一段時間，積累患者的數據，從而拿到永久上市了，這個我們可以參考。”

2017年中共中央辦公廳及國務院辦公廳發佈了《關於深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》中提出，提出支持罕見病治療藥品( 孤兒藥) 、醫療器械的研發，包括允許罕見病治療藥品、醫療器械註冊申請人申請減少臨牀試驗病例數或免做臨牀試驗，對在境外已批准上市的罕見病治療藥品、醫療器械可附帶條件批准在國內上市。

除了鼓勵研發、進口，今年6月20日，國家衞健委發佈《關於第一批鼓勵仿製藥品目錄建議清單的公示》中，已經見到溴吡斯的明、硫唑嘌呤這類罕見病用藥。

此前，像9-氟氫化可的松、溴吡斯的明這類罕見病用藥，雖然在國內有企業獲得批文，價格不高。但是生產企業不多，前者目前已經沒有國內企業生產，許多患者只能從國外購藥，而溴吡斯的明，由於國內目前只有一家企業生產，國內患者也曾有過兩次斷藥經歷。

但是，在進口、研發和仿製鼓勵政策頻出的同時，如何在後端醫院、醫保上真正保障罕見病患者藥物可及、提高患者用藥保障，也還有段路要走。

“我們做的一項調查顯示，幾乎所有的罕見病病友在藥物可及性上都遇到了各種各樣的問題。”北京病痛挑戰公益基金會多發性硬化項目組負責人楊啓慧説。