科學家探究漸凍症相關的基因，苦尋治療之方_風聞
Science_北京-不惧过往，不畏将来！2019-09-23 16:22
編譯／花花 審稿／西莫 責編／張夢
科學家們仔細觀察了神經元的內部，探究了一種與ALS相關的基因——膜聯蛋白A11的工作原理，結果發現，神經元通常會利用這個基因，通過 “搭便車”傳遞內部的管理指令，而致病突變可能會阻止“搭便車”的行為。
膜聯蛋白A11是一種與肌萎縮性側索硬化症有關的基因，它可能在神經元傳輸重要的RNA編碼指令方面發揮着關鍵作用。
肌萎縮側索硬化症(ALS)是一種麻痹性、高度致命的神經退行性疾病，目前尚無有效的治療方法。
近日，來自美國國家神經疾病和中風研究所、霍華德·休斯醫學院、英國劍橋醫學研究所的科學家們仔細觀察了神經元的內部，探究了一種與ALS相關的基因——膜聯蛋白A11的工作原理，結果發現，神經元通常會利用這個基因，通過 “搭便車”傳遞內部的管理指令，而致病突變可能會阻止“搭便車”的行為。相關論文發表在《細胞》雜誌上。
神經元和其他細胞一樣，會不斷地製造蛋白質，這也是細胞的主要工作。儲存在細胞核中的染色體DNA包含着製造蛋白質的編碼指令。當DNA被轉錄成RNA時，RNA就會被包裝成顆粒，從細胞核運送到細胞的其他部分進行組裝。
與其他細胞不同的是，神經元中的RNA可能要經過很長的距離——有時長達4英尺——才能到達神經細胞的軸突或樹突分支。
通過使用先進的活細胞顯微鏡，研究人員發現，膜聯蛋白A11在RNA顆粒運輸過程中發揮了作用，它幫助RNA顆粒附着在遊動的溶酶體上。
而直到最近，溶酶體還被認為是細胞內遊蕩的垃圾桶，主要用來清理廢物。這項研究結果則表明溶酶體可能會“兼職”作RNA的轉運體。研究人員還發現，導致ALS的膜聯蛋白A11突變會阻止RNA顆粒“搭便車”，進而阻止RNA被傳遞到神經元的遠端。
許多遺傳學研究發現，ALS通常是由已知在RNA處理或溶酶體控制中發揮作用的基因突變引起的。
霍金被漸凍症困擾了幾十年。
這些結果表明，這些看似不同的過程之間存在聯繫，而理解神經元中RNA“搭便車”的行為可能有助於尋找新的ALS治療方法。
期刊來源：《細胞》
期刊編號：0092-8674
原文鏈接：
https://www.eurekalert.org/pub_releases/2019-09/nion-agm091919.php
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