透視“世界首款”阿爾茨海默病對症藥背後：別高興太早_風聞

來源：中新網微信公號

作者：孔慶玲、陳爽

“我在等藥救我的奶奶。”

10月23日，當世界首款阿爾茨海默病藥物被證有效的消息傳出後，30歲的四川人和風(化名)有了新的盼頭。

每3秒，就有一位老年痴呆患者產生

阿爾茨海默症，俗稱老年痴呆症。患病老人會慢慢忘記親人的樣貌、找不到回家的路、甚至記不起自己的姓名……

一名阿爾茨海默症患者(左)和他的家人在一起。他們身穿印有“記得我”(Remember Me)的T恤。

根據國際阿爾茨海默病協會(ADI)發佈的《世界阿爾茨海默病2018年報告》，在全球，每3秒鐘，就有一位老年痴呆患者產生。而在中國，大約有1000萬老人正經受着這種疾病折磨。

和風90歲的奶奶，就是其中一員。兩年前一場大病後，“她開始經常性的忘記事情，不記得自己是誰，在哪裏。”

這種病，就像患者腦中的一塊橡皮擦，殘忍地抹去“爺爺奶奶們”往昔的記憶，也讓他們的親人承受着難以想象的痛苦。

然而，在科技發達的現代社會，人類雖然已經戰勝了很多古人難以想象的不治之症，卻一直拿這種病沒辦法。

因為它——無法治癒、難以預防、甚至很難減慢發病的腳步。

腦海中的橡皮擦——詳解阿爾茨海默病

阿爾茨海默症聽起來既然如此可怕，那它在醫學界，到底是怎麼的一種存在？具體的病症又是怎樣的？ 

活體小鼠雙光子顯微鏡發現阿爾茨海默病引起大腦毛細血管β澱粉樣蛋白的大量沉積，表明血管因素在阿爾茨海默病病理進程中的重要作用。復旦大學供圖

阿爾茨海默病，醫學上是指一種起病隱匿的進行性發展的神經系統退行性疾病。

患有阿爾茨海默病的人，會出現漸進性記憶障礙、認知功能障礙、人格改變及語言障礙等神經精神症狀，從而嚴重地影響患者的社交、工作與生活能力，危害極大。

阿爾茨海默病主要分為三個階段。

——患病1至2年的，為輕度痴呆期；

——患病2至10年的，為中度痴呆期階段；

——患病8至12年的，為重度痴呆期階段。

其中，重度痴呆期的患者，會出現失語、無法自理、大小便失禁、身體僵直等症狀，不僅患者本人要承受巨大的痛苦，負責照顧病人的治療、看護人員也面臨着嚴峻考驗。

需要注意的是，阿爾茨海默綜合症之所以在初期容易被忽視，主要是因為人們常把它的早期症狀與正常的老年健忘相混淆。實際上，兩者在遺忘程度、認知能力、生活能力、情緒變化、反應速度等方面都有明顯區別。

燒錢的無底洞，曾經100%的失敗率

資料圖：比爾·蓋茨。

比爾蓋茨曾説，“我對未來最大的恐懼是思維惡化、無法思考。”他僅在2018年，就投入1億美元，用於阿爾茨海默症相關的項目。

然而，研發治癒阿爾茨海默症的藥物，就像是一個燒錢的無底洞。

過去幾十年，美國、日本以及歐洲一些國家投入了大量人力物力，僅美國就有29個專業研究中心，2005年其研究經費高達11.6億美元，歐洲經費投入也達1億歐元。

數據顯示，1998年至2017年期間，全球有146個阿爾茨海默藥物臨牀研發中心遭遇失敗。

——40%夭折於早期臨牀階段；

——39%在中期臨牀階段宣佈失敗；

——18%在後期臨牀階段時折戟。

在首款被證有效的藥物出現前的一百多年裏，阿爾茨海默症以接近100%的失敗率，成為醫學界的未解難題，和最棘手的臨牀醫學研發課題。

為什麼此前所有的臨牀試驗都失敗了？

其中一個原因，可能是研究人員目前還無法確定阿爾茨海默症的發病機制。

近幾十年研究中，學界一直認為，聚集在大腦內部的β澱粉樣蛋白是導致阿爾茨海默症的元兇。但是絕大部分旨在通過減少β澱粉樣蛋白，以延緩病情進程的臨牀試驗，都失敗了。

世界首款“有效藥”能治好老年痴呆嗎？

目前，市面上雖有短期內控制阿爾茨海默病症狀的藥物，但並未研發出根治病因的藥物。正因如此，任何針對該病症的“有效藥”，幾乎都能保證成為世界上最暢銷的藥物之一。

資料圖：百健公司(Biogen)。

當地時間10月22日，美國生物技術公司百健(Biogen)與其日本合作伙伴衞材(Eisai)突然宣佈，他們研發的阿爾茨海默病的藥物aducanumab已經通過臨牀測驗，正待美國食品藥品管理局(FDA)批准，有望量產。

消息一出，百健公司與衞材公司的股票價格一路飛漲。

該公司表示，來自3000多名阿茲海默患者的研究數據證明，此藥物可以改變干擾腦細胞功能的有毒蛋白質β澱粉樣蛋白，能有效延緩早期階段的阿茲海默症患者發病時間，讓他們儘量保有記憶和生活能力。

重燃希望 但別高興太早

然而，多家外媒卻分析稱，儘管百健帶來了好消息，但人們最好別高興得太早。

實際上，就在2019年3月，百健公司曾宣佈初步實驗證明該藥無效，即將結束實驗。

一名老人在照顧自己患有阿爾茨海默症的妻子。

7個月後，該公司卻突然表示，此藥有效降低了阿爾茲海默症患者的臨牀衰退症狀。原來，是該公司擴大了試驗範圍並覆蓋了更大的數據集合後，發現高劑量成分有助改善認知功能。

但這僅僅是製藥企業的一家之言。據《紐約時報》報道，該公司尚未完全公佈最新的分析結果，專家們也對這種藥物的效果、副作用等一無所知。

有醫學界評論員也對這一新的試驗結果表示質疑，認為現在最難的部分就是：處理實際數據。如果該藥能取得明顯的臨牀勝利，事情會容易得多。

一般來説，FDA是否批准申請上市的新藥，主要取決於該藥是否在臨牀上顯示出良好的安全性和有效性，是否滿足了未被滿足的臨牀需求。這個時間可能需要1至2年。

難以承受之痛：中國家庭裏的阿爾茨海默老人

時間不等人。中國老年痴呆症患者的數量，居世界首位。

根據中國疾病預防控制中心的數據，中國目前約有1000萬阿爾茨海默病患者，預計到2050年，該數字超過4000萬，比加拿大的總人口還要多。

一面是逐年增多的阿爾茨海默病患者，另一面是阿爾茨海默病在中國仍面臨“三個低”的現狀——認知程度低、就診率低、接受治療的比例更低。

一位老人給患有阿爾茨海默病的老伴按摩。中新社記者 楊可佳 攝

據研究，若不接受任何醫學治療，阿爾茨海默病的死亡風險率將升高18%左右。因此，專家呼籲，一旦發現家中老人出現了阿爾茨海默病早期症狀，一定要及時到醫院就診，以減緩該疾病的發展速度。

另外，受傳統“孝道”觀念影響，中國阿爾茨海默病患者的看護主要以家庭護理為主。這也帶來了一系列社會問題。

國際阿爾茨海默病協會2019年最新發布報告指出：以家庭為主的養老模式在一定程度上掩蓋了中國國內阿爾茨海默病的嚴重性，而24小時不間斷看護，也讓照料病患的家庭成員長期承受經濟和身心上的巨大壓力。

如果百健研發的這款藥物，真能有效減緩早期阿爾茨海默症，並能獲得FDA審批上市，那麼它將成為世界首款此類藥物。這將是一個歷史性的突破，或將造福大眾。

（完）