還有人替賀建奎鳴冤？ 編輯嬰兒“論文手稿”佐證該研究失敗_風聞

寫在轉載之前：在技術研究不成熟、不可靠的情況下就貿然開展人體實驗，製造無法預計和控制的健康和社會風險，在任何領域都是無法容忍的犯罪行為。

2019年12月3日，《麻省理工科技評論》（MIT Technology Review）公開了一份未經出版的手稿摘錄，據稱，手稿正是由主導該實驗的原南方科技大學副教授賀建奎撰寫。

去年11月26日，賀建奎聲稱，一對名為露露和娜娜的基因編輯嬰兒已在中國健康誕生。這對雙胞胎的一個基因經過修改，使她們出生後即可天然抵抗艾滋病。

被曝光手稿標題正是《基因編輯 HIV 抗性雙胞胎》（Birth of Twins After Genome Editing for HIV Resistance），此外還有第二份手稿，討論人類和動物胚胎的實驗室研究。

在手稿的摘要部分，稱研究小組成功複製了一種名為 CCR5 的基因突變，天生攜帶這種變異基因的少數人羣對艾滋病毒（HIV）具有免疫能力。

然而，加州大學伯克利分校創新基因組學研究所基因組編輯科學家Fyodor Urnov在看完手稿後評論，手稿中沒有任何證據支持經過編輯的 CCR5 基因，能夠保護細胞避免 HIV 感染。

《麻省理工評論》將這份賀建奎“手稿”原稿發給4位專家，包括 Hank Greely在內，分別是一位法律專家、一位體外授精專業醫生、一位胚胎學家和一位基因編輯專家，4人看完反饋全部是負面的。

總的來説，沒有獨立的證據能夠證明這份報告的真實性。這一實驗的研究人員在尚未完全清楚基因編輯可能造成的影響之前，就已經開始進行胚胎編輯；賀建奎和他的研究團隊提出的關鍵聲明，並沒有得到數據支持。而且，這項實驗帶來的所謂“醫學上的獲益”，是可疑的。

斯坦福大學法學教授 Hank Greely評論，“鑑於這些情況，我不認為賀建奎會是個誠實的人”。

這項實驗的方法是，以CRISPR-Cas9基因編輯技術，敲除體外受精卵中的CCR5基因，從而使嬰兒自然免疫HIV。

賀建奎的這項實驗到底有沒有起到免疫HIV的作用，是一年以來的焦點。

曝光的手稿，“再次確證該基因編輯試驗缺乏必要性”。獨立智庫公共衞生治理項目執行主任、美國得克薩斯州聖瑪麗大學法學院兼任教授賈平告訴《財經》記者，因為父母感染一方可以通過服用艾滋病母嬰阻斷藥物，接近百分之百地阻斷生產時的母嬰傳播現象。

已有國際研究證實，HIV依然可以通過被敲掉的CCR5基因片段以外的其它途徑感染嬰兒，因此，賀建奎試驗中的雙胞胎嬰兒並沒能真正免疫艾滋病。

這篇“手稿”中寫到，研究團隊成功地複製了 CCR5 的基因突變。天生攜帶這種變異基因的少數人羣對 HIV 具有免疫能力。但是文中的數據卻遠遠不足，具體而言，研究團隊實際上並沒有複製已知的突變，而是創造了新的突變，而新突變不一定能對 HIV 產生抵抗力。根據文中的説法，他們也從來沒有檢查過這點。

“手稿”中描述，研究人員從試管受精胚胎中取出一些細胞觀察DNA，發現敲除 CCR5 的基因編輯確實已經佔據了主導地位。

儘管科學家“期望”通過編輯使基因失活從而獲得 HIV 抗性，但他們沒法確定這一目標是否達成。因為基因編輯雖然和天生攜帶的 CCR5 基因突變相似，但並不完全相同。此外，只有一個胚胎編輯了 CCR5 基因的兩個拷貝（分別來自父母）; 另一個只編輯了一個拷貝，充其量只有部分 HIV 抗性。

“手稿客觀上證實，該基因編輯實際是失敗的，所謂的成功並不存在。”賈平分析，如果此手稿為真，所謂披露的數據顯示，賀的團隊甚至沒有弄清楚這項HIV免疫技術是否有效，也沒有在實驗室先行進行相同的編輯測試。另外，該基因編輯中的一個胚胎只編輯了一個拷貝，只具備部分HIV抗性，因此不可能讓嬰兒免疫艾滋病。

在進行基因編輯時，存在脱靶現象。一年前，當基因編輯嬰兒誕生的消息傳出時，科研人員就已經在擔憂“脱靶”問題，普遍認為“技術上的安全性問題還沒有充分解決”，中國科學院幹細胞與生殖生物學國家重點實驗室研究員王宇對《財經》記者分析，有可能會打偏，干擾到其他基因，而這會帶來無法確定的後果。

如今，賀建奎“手稿”的結論公佈，令研究人員的擔憂成真。Fyodor Urnov評論説，這種歪曲實際數據的行為“簡直是赤裸裸的謊言”。從技術上來講，如果不對每個細胞進行檢查，就不能確定一個經過編輯的胚胎是否存在脱靶情況。這是整個胚胎編輯領域的關鍵問題，然而作者們把它掩蓋了。