一劑210萬美元 諾華堅稱天價基因藥不算貴

瑞士創新藥公司諾華製藥的基因藥物——Zolgensma，近日獲美國食品藥品管理局（FDA）批准上市。它一劑210萬美元（約合人民幣1448萬元）的“天價”，也創下紀錄。據報道，該藥物預計今年晚些時候，將在日本和歐盟獲得批准上市。

據澎湃新聞5月30日消息，Zolgensma是一種用於治療2歲以下患兒罕見遺傳性疾病——脊髓性肌肉萎縮症（SMA）的單基因藥物。脊髓性肌肉萎縮症是最常見的致死性神經肌肉疾病之一，可導致癱瘓、呼吸困難和死亡，是嬰兒死亡的主要遺傳原因。脊髓性肌肉萎縮症由單基因運動神經元存活基因SMN1缺陷引起。每10000名新生兒中就有1人受此影響，其中90%的患病嬰兒活不過2歲。

在此之前，脊髓性肌肉萎縮症尚無有效的藥物可以治療。諾華基因療法使用工程病毒將健康的遺傳物質攜帶到人體細胞中，以替代導致疾病或病症的有缺陷或突變的基因。

美國的一位出生27天的男嬰，是首批試用Zolgensma獲得新生的患兒之一。他還在還在媽媽肚子裏5個月的時候，就被診斷出患有脊髓性肌肉萎縮症疾病。他加入了諾華的臨牀試驗，在出生27天后，醫生給他注射一次實驗性的治療藥物，以修復他受損的基因。如今男孩已經4歲多了，身體靈活自如，沒有出現肌肉萎縮的跡象。

不過，諾華這款藥高達210萬美元的定價，引來了不少爭議。有評論稱，諾華的這一做法無異於以天價“要挾”患兒的家長。

彭博社在5月30日的一篇報道中指出，Zolgensma在美國引發了兩種截然不同的反應：批評人士認為，這是一種定價失控的行為；而另一邊，也有支持者説，諾華找到了治癒這種罕見疾病的方法，可以拯救絕望的家庭。

對於社會和輿論的質疑，諾華公司首席執行官（CEO） Vas Narasimhan 認為：“那些批評者並沒有真正思考我們的醫療系統怎麼運作的。我們給病人做移植手術，每個病人要花300萬到500萬美元，但效果遠不如這些藥物。” Narasimhan 還表示，如果這種療法只需進行一次，費用比目前的療法都要便宜。

諾華公司認為，這種基因療法的成本約為長期治療費用的一半，患兒若存活5年，相當於每年平均花費42.5萬美元，而現有的該疾病療法，第一年費用就需75萬美元。據瞭解，在美國這支天價藥品在醫保範圍內。患兒家庭還可以選擇分期付款。

“就像貸款一樣，保險公司會在5年內分期付款。” Narasimhan 指出，這意味着，患兒家庭5年內每年支付42.5萬美元。

彭博社的分析指出，基因療法價格的上漲，可能會阻礙人們獲得治療，或者使得創新藥物的覆蓋範圍因為患者經濟條件而受到限制。業界的擔憂在於，問題不僅僅在於Zolgensma，未來其他幾十種正在研發中的基因療法也將以這個價格為參照。

但也有一種觀點認為，基因療法的定價應該更高。它們可以一次性取代一生中昂貴的替代療法。Zolgensma五年的年化成本為42.5萬美元，這相對於目前的長期使用非治療性醫療標準來説是一個折扣。這種論調認為，藥品價格飛漲，尤其在許多基因療法針對的罕見病症領域，把已經虛高的價格提高几倍並不是什麼大不了的事。

然而商業保險公司恐怕不認可這一説法，他們通常關注的是年度預算並以季度收益來計算利潤，並且美國人習慣於頻繁地更換保險。所以對商業保險公司來説，他們可能永遠不會看到藥物廠商承諾的長期質量費用的下降。

除了保險公司的支付意願是一個現實問題之外，這一類基因療法還沒有完全證明自己是一勞永逸的治療手段。

5月28日，bioarin Therapeutics公司公佈了血友病基因藥物Valrox的最新數據，其價格可能與Zolgensma相當，甚至更高。這種藥物可以消除許多病人出血的症狀，但有人擔心效果不會持久。為一項在很多方面都不確定的福利支付高昂的預付款並不具有極大的吸引力。