中國首個自主研發抗癌新藥獲FDA批准上市

據第一財經·一財網11月15日報道，今日早間，百濟神州（BGNE.NS，06160.HK）方面宣佈，公司自主研發的 BTK 抑制劑澤布替尼（英文商品名：BRUKINSA™，英文通用名 zanubrutinib）通過美國FDA加速批准，用於治療既往接受過至少一項療法的套細胞淋巴瘤（MCL）患者。

這標誌着，澤布替尼成為迄今為止第一款完全由中國企業自主研發、在FDA獲准上市的抗癌新藥，實現中國原研新藥出海“零的突破”。這也是百濟神州首款獲批的自主研發產品。

加速批准途徑，是FDA用於加快針對嚴重或危及生命疾病的藥物的幾種方法之一。在此途徑下，考慮到病情的嚴重性，罕見病或者流行程度，以及替代療法的缺乏性，FDA可以使用可能預測臨牀受益的替代終點的臨牀數據批准在研療法的監管申請。根據規定，通過加速批准上市的藥物需要進行上市後研究證明臨牀受益。

澤布替尼與BTK蛋白複合物晶體結構示意圖丨人民日報客户端

淋巴瘤是一組起源於淋巴造血系統的惡性腫瘤的統稱，是全球範圍內發病率增速最快的惡性腫瘤之一，據《柳葉刀》2018 調查數據顯示，2012年淋巴系統惡性腫瘤全球發病人數約為45萬。在目前已知的淋巴瘤70多個亞型中，套細胞淋巴瘤（MCL）侵襲性較強，中位生存期僅為三至四年。多數患者在確診時已處於疾病晚期，面臨着治療手段有限、預後不良的困境。

澤布替尼是一款新型強效 BTK 抑制劑，目前正作為單藥或與其他療法聯合用藥，在多種淋巴瘤治療中開展臨牀試驗。數據顯示，在針對套細胞淋巴瘤的臨牀試驗中，84%以上接受澤布替尼治療的患者達到了總體緩解。

澤布替尼的研發，歷時7年。2012年，百濟神州研究團隊在北京開始立項。2014 年，澤布替尼在澳大利亞正式進入臨牀階段，同年 8月，完成了全球第一例患者給藥。此次獲批上市前，今年1 月，澤布替尼曾獲 FDA

授予的“突破性療法認定”，成為首個獲得該認定的中國本土研發抗癌新藥。緊接着，8 月，FDA正式受理了澤布替尼的新藥上市申請，並授予其優先審評資格。

百濟神州方面表示，目前正在全球範圍對澤布替尼開展 16 項臨牀研究，包括 9項註冊性或有望實現註冊的臨牀試驗。同時，澤布替尼正在針對華氏巨球蛋白血癥、慢性淋巴細胞白血病進行 2 項對比伊布替尼的全球臨牀 3

期頭對頭研究，這也是我國首個與外資藥企研發產品開展直接頭對頭研究的本土新藥。

據介紹，上述新藥預計在未來幾周內在美國進行銷售。