新基因療法可用於治療顳葉癲癇

科技日報訊 （記者顧鋼）德國柏林夏裏特大學醫院和奧地利因斯布魯克醫科大學合作，開發了一種新方法來治療顳葉癲癇，這種靶向基因療法針對癲癇發作時的位置進行給藥，抑制癲癇發作症狀。

在整個歐洲，約有500萬人患有癲癇病，其特徵是神經細胞反覆同步放電，導致正常腦功能中斷，並表現為癲癇發作。最常見的形式是顳葉癲癇（TLE），這種癲癇發作起源於顳葉。該病的長期後果可能是記憶功能、學習能力和情緒控制失調。此外，工作、出行和體育活動也受影響。

藥物在顳葉癲癇患者中通常無效，並且經常伴有嚴重的副作用。對於這類患者，手術切除顳葉病變區域通常是唯一的替代治療選擇。但是這樣的手術會導致認知功能喪失，並且不能保證癲癇不再發作。

柏林夏裏特大學醫院病毒學研究所所長海爾布隆教授與因斯布魯克醫科大學藥理研究所克里斯多夫⋅施瓦茨教授合作，開發了一種基於靶向基因的新療法，可選擇性地將特定基因引入負責癲癇發作的大腦區域神經細胞，該基因可作為強啡肽存儲和定向給藥的途徑。

強啡肽是一種內源性物質，可以防止過度的神經元喚醒。一旦神經元吸收並存儲了特定基因，它們就會永久性地產生藥物儲備。“在癲癇發作開始時，將強啡肽通過靶向基因定向給藥，會使高頻信息刺激神經元活動的強度減弱，癲癇發作得到抑制。”施瓦茨教授解釋説，“由於該藥物僅在需要時才從細胞中釋放出來，因此我們稱之為‘按需藥物’基因療法。”

該研究小組現已在動物模型中證明，基因治療可抑制癲癇發作數月，癲癇發作對學習和記憶的負面影響也消失了。這種基因療法的副作用還沒有觀察到，按需釋放藥物沒有檢測到任何習慣性影響。此外，研究小組還對癲癇患者的組織樣品進行了治療原理測試，證明強啡肽能夠顯著降低組織中同步神經元活動的強度和頻率。

海爾布隆教授説：“研究結果使我們充滿信心，這種新的治療方法也可以在人類中獲得成功。”他們現在希望將這種新的基因療法儘快用於臨牀。