國內首個！注射用阿加糖酶β獲批 這種罕見病有藥了

近日，國家藥品監督管理局批准Genzyme Europe B.V.的注射用阿加糖酶β（商品名：法布贊）進口註冊申請，該藥是國內獲批的首個用於治療法佈雷病的藥物，適用於8歲以上的兒童和青少年及成人。

法佈雷病是由X連鎖基因缺陷造成的一種先天性代謝疾病，表現為患者體內α-半乳糖苷酶A活性明顯降低或缺失，導致鞘糖脂在多種組織細胞的溶酶體中病理性蓄積。該病始發於胎兒並伴隨患者終身逐步惡化，引起心、腎等重要器官的衰竭。2018年該病被收錄於國家第一批罕見病目錄，屬嚴重危及生命且國內尚無有效治療手段的疾病。

此次獲批的注射用阿加糖酶β是賽諾菲（中國）投資有限公司代理Genzyme Europe B.V.進行申報，並被列入國家第二批臨牀急需新藥名單。國家藥監局按照《關於優化藥品註冊審評審批有關事宜的公告》有關規定，將其納入優先審評品種，依據境外臨牀試驗數據，結合本品的有效性和安全性特徵，批准其進口註冊申請。本品的獲批上市將為國內法佈雷病患者治療帶來福音。