科普：從新冠肺炎疫情看“同情用藥”原則_風聞

　　日前，美國研究人員出於“同情用藥”原則對一名新冠肺炎患者使用了尚未獲批上市的在研藥物瑞德西韋（remdesivir），患者用藥一兩天後臨牀症狀得到改善。在我國，也有類似的用藥規定。究竟什麼是“同情用藥”？它又有什麼相關規定呢？

　　一款原創新藥從研發到上市，可能有超過十年的漫長曆程。新藥上市前一般需經歷三個階段。第一階段是藥物臨牀前研究，包括確定藥物靶點和化合物、明確藥理作用以及製劑的初步開發等，平均需2至4年。第二階段是臨牀試驗，這是驗證藥物在人體內安全性和有效性的唯一方法，也是新藥研發過程中資金和時間投入最多的環節，共三期的臨牀試驗從啓動到完成平均需4至6年。第三階段是通過臨牀試驗後註冊上市及上市後的監測，平均需要1至2年。

　　不過，一些重症患者等不及藥物通過長期試驗後獲批上市，他們在嘗試多種現有藥物無效後，希望使用可能對他們有效的在研新藥。“同情用藥”正是在這樣的情況下“適時而生”。

　　據美國食品和藥物管理局（下稱“藥管局”）官方網站介紹，“同情用藥”的原則是：對於當下處於危及生命的情況或病情嚴重的患者，如果無其他有效療法選擇（且患者無法註冊參與臨牀試驗），可在不參加臨牀試驗的情況下使用尚未獲批上市的在研藥物。藥管局同時警告説，使用在研藥物可能對治療有效，也可能導致無法預期的嚴重副作用。因此，“同情用藥”目前在美國的使用案例多是針對小規模個案病人，並未用於大規模病人羣體。

　　“同情用藥”原則也在應對傳染病疫情中發揮過作用。據世界衞生組織網站介紹，為應對埃博拉疫情，剛果（金）的倫理委員會2018年6月就在“同情用藥”框架下，批准對該國埃博拉出血熱患者使用5種在研藥物。當年10月，有66名患者使用了其中一種在研藥物。不過世衞組織的指導原則也要求“同情用藥”僅適用於臨牀試驗無法立刻展開的情況。

　　我國也有類似“同情用藥”的規定。2019年8月新修訂的《中華人民共和國藥品管理法》第二十三條規定：“對正在開展臨牀試驗的用於治療嚴重危及生命且尚無有效治療手段的疾病的藥物，經醫學觀察可能獲益，並且符合倫理原則的，經審查、知情同意後可以在開展臨牀試驗的機構內用於其他病情相同的患者。”

　　相關專家指出，需要注意的是，我國規定該準則僅適用於“在開展臨牀試驗的機構內”使用，而並非全國所有醫療機構均可推而廣之，相對較為慎重。

　　此次獲批在我國開展臨牀試驗的瑞德西韋是美國吉利德科技公司的在研藥物，主要用於治療埃博拉出血熱和中東呼吸綜合徵等疾病，尚未在全球任何國家獲批上市。美國研究人員此前在《新英格蘭醫學雜誌》報告了一名新冠肺炎患者在使用該藥後臨牀症狀得到改善。研究人員也指出，需進一步臨牀試驗以確定這種抗病毒藥物的安全性和有效性。

　　由於“同情用藥”多適用於無法參與臨牀試驗的個案，面對大規模人羣，先開展臨牀隨機對照雙盲試驗是更為穩妥的方法。在科技部、國家衞健委、國家藥監局等多部門支持下，瑞德西韋已完成臨牀試驗的註冊審批工作，參與臨牀試驗的首批新冠肺炎重症患者6日開始接受用藥。美國國家醫學圖書館辦的臨牀試驗登記查詢網站ClinicialTrails顯示，該臨牀試驗預計4月27日結束。

　　相關專家認為，此次瑞德西韋快速在我國獲批開展臨牀試驗，屬於“特事特辦”，走了快速審批通道，力度並不比“同情用藥”小。

來源：新華網