賽點到了？瑞德西韋獲FDA孤兒藥認定，國內仿製藥企被批評_風聞

作者：冷婧

來源：健識局（jianshiju01）

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新冠藥物研發爭霸賽愈演愈烈。

3月23日，有媒體報道FDA認定吉利德的瑞德西韋為“孤兒藥”，適應症為治療新冠病毒引起的疾病。

吉利德相關負責人向健識局確認了這一消息，表示瑞德西韋確實獲得了孤兒藥認證，作為新型冠狀病毒肺炎的一種潛在治療方案。

吉利德方面稱，目前，該藥對於中、重症新冠患者的研究正在進行中。儘管面臨很大風險，吉利德一直在進行重大投資以開發和生產瑞德西韋，以應對這一全球性的衞生突發事件。

按照美國相關法律法規，獲得孤兒藥認定後，瑞德西韋的上市審批也將加快，上市後還會享有獨佔美國市場7年、税收優惠等利好。

隨着這一認定出爐，圍繞當下疫情展開的藥物研發競爭和衝突初露端倪。

一方面，作為在研藥物，瑞德西韋在坊間一直有較高呼聲，甚至因諧音被冠以“人民的希望”（瑞德西韋英文名Remdesivir）外號。但是，在中國的較大規模臨牀試驗結果要到4月底才能揭盲，還有海外小樣本研究認為其療效不如預期。

另一方面，法匹拉韋、羥氯喹等喜訊頻傳。（詳情請見>>《新冠最新成果：法匹拉韋可首選、羥氯喹聯合療法100%有效》）

不止如此，目前，瑞德西韋仍未上市，仿製藥和專利權等問題卻已經出現。

揭盲日期的日趨臨近，加上FDA孤兒藥認證的臨門一腳，這場新冠用藥研發競賽，可能已到賽點階段！

獲孤兒藥認定

瑞德西韋踩油門加速上市？

可以看到，新冠用藥研發這條賽道已經越來越擁擠。隨着試驗數據的陸續公開，磷酸氯喹、阿比多爾、法匹拉韋、羥氯喹聯合療法等都成了明星藥。它們治療新冠肺炎適應症沒有正式獲批，卻相繼獲得官方診療方案認可，廣泛用於臨牀。

反觀瑞德西韋，在中國，從國家診療方案第1版，到最新的第7版，一直未能入列。2月，瑞德西韋在武漢啓動計劃700餘人入組的臨牀試驗，預計揭盲時間最早也要4月27日。此後，由於新冠用藥臨牀試驗扎堆，病人不夠用，還曾有患者不足影響瑞德西韋試驗進程的新聞報出。

2月26日，吉利德宣佈在美國發起兩項針對新冠肺炎的臨牀試驗，計劃約1000人入組，揭盲時間無疑又將延後。

此番獲得孤兒藥認定，可能為瑞德西韋扳回一城。

孤兒藥認定的本質，是一種獎勵。根據美國《孤兒藥法案》定義，孤兒藥是針對罕見疾病，也就是全美患者不超過20萬人的疾病開發的藥物。

被認定為孤兒藥的藥物上市後，可獲美國市場7年獨佔權、免除申報費（約200萬美元），並享受部分税收優惠。

對於創新藥，臨牀試驗完成之前，孤兒藥認定就可以給出。批准上市的臨牀要求也更低，比如入組病例數可以大幅減少至幾十個。

在《孤兒藥法案》的支持下，美國罕見病用藥和適應症數量逐年遞增。根據OOPD數據庫，僅2019年，FDA就認定了336個孤兒藥、批准了75個孤兒藥適應症。

審批速度也在一路飆車。從1983年至2017年，孤兒藥從被認定到批准，平均用時約4.4年。在最初的六年最快，平均用時約1.7年。而2019年，一款治療囊性纖維化的孤兒藥從認定到獲批僅用了3個月時間。

因此，瑞德西韋有可能憑藉此番認證，加速審批進程，還有望實現趕超，在這一賽道率先衝線，獲得正式審批。

不過，獲得孤兒藥認證只是第一步，不意味着百分百的加速獲批。

健識局查詢FDA的數據庫看到，2015年9月18日，瑞德西韋就曾拿到埃博拉病毒適應症的孤兒藥資格。然而，5年過去了，這一適應症至今沒有獲批。

仿製熱潮

中國至少兩家知名藥企成功

在中國，瑞德西韋前途未卜。1月21日，中國科學院武漢病毒所申報了瑞德西韋治療新冠肺炎的專利。根據《法制日報》報道，多位知識產權法專家表示，這是一種用途專利，不同於吉利德已獲授權的產品專利權，並且，武漢病毒所這項申報最終獲批的可能性不大。

但國內藥企已經你追我趕地掀起了仿製潮。

2月12日，博瑞醫藥宣佈已完成對瑞德西韋原料藥及製劑的研發，並已經批量生產。

該公司還表態不發國難財。疫情期間，主要優先提供給國家醫療機構治病救人，對新冠肺炎患者的供應也是通過捐贈等方式。（詳情請見>>《博瑞醫藥仿製瑞德西韋，原料藥已量產，疫情期間將捐贈給病人救命》）

緊隨其後，2月15日，海南海藥也宣佈完成了瑞德西韋原料藥及製劑工藝研發，已經進行中試生產，可批量生產50mg、100mg兩種劑型，並已具備年產350萬支的規模化生產能力。

幾乎同時，物產中大也在互動平台上透露，其控股子公司江蘇科本藥業有限公司的“抗新型冠狀病毒肺炎特效藥瑞德西韋10T/製劑1000萬支”項目，已於2020年2月6日獲得江蘇省啓東市北新鎮人民政府備案通過。

可以看到，企業的行動都很快。有報道稱，博瑞醫藥的瑞德西韋製劑，從研發到量產大約只用了一週時間。有相關企業內部人員表示，直到發公告才知道公司研發了瑞德西韋。

黑色幽默的是，前不久，上述三家企業和董秘都因違規披露等問題，遭到了證監部門的通報批評或收到警示函。

業內人士認為，這種蹭熱點的本質，是源於對國家專利強制許可的期待。

專利強制許可，是當與公共健康相關的重大災難發生的時候，藥品生產企業可以申請免除專利限制，由國家授權仿製。

2005年、2006年，羅氏就迫於強制生產許可的壓力，將旗下抗病毒藥物達菲（奧司他韋）的生產銷售授權給上海醫藥和東陽光藥。一舉成就了可威（磷酸奧司他韋）年銷20億元的市場。

雖然此次瑞德西韋獲得孤兒藥認定是在美國，面對公共健康事件也有強制許可的潛在可能，但是畢竟臨牀試驗還在推進中，一切還都是未知數，背後的風險也充滿未知。

獲得孤兒藥認定後，吉利德方面是否會採取措施維權，國內企業又將作何反應？對此，吉利德沒有給予健識局正面回應。

3月23日，世衞組織總幹事譚德賽在記者會上表示，當前，全球確診病例從20萬到30萬，只用了4天，這意味着，新冠疫情的全球大流行仍在加速，並將持續相當長時間。新冠用藥研發競賽冠軍花落誰家，誰就將改寫這一段人類歷史。