大反轉！吉利德對抗FDA，“人民的希望”拒絕孤兒身份_風聞

作者：Chriss

來源：健識局（jianshiju01）

全文2505字，閲讀需7分鐘

隨着全球抗疫升級，多家跨國藥企卻放棄了旗下藥物的市場權益。

3月25日，吉利德官網發佈聲明稱，已經向FDA提交申請，要求取消其授予新型冠狀病毒肺炎的在研抗病毒藥物瑞德西韋的孤兒藥資格，同時放棄與該資格認定相關的所有權益。

就在兩天前，吉利德剛剛向健識局證實，瑞德西韋獲FDA孤兒藥認定的消息（詳情請見>>《賽點到了？瑞德西韋獲FDA孤兒藥認定，國內仿製藥企被批評》)。按照《孤兒藥法案》規定，獲得認定後，孤兒藥可以簡化上市審評手續，加快審批，上市後還可獨享市場7年。

此前，據外媒消息，艾伯維也表示將放棄克力芝的專利權。在中國抗擊疫情的過程中，克力芝很早就被推薦使用，臨牀救治和試驗中都很常見。正因如此，消息一出，艾伯維被稱作首個放棄在新冠全球大流行中獲利的製藥企業。

是什麼讓以逐利為本的企業主動放手權益？有業界人士認為是迫於輿論壓力，也有專家認為，相關決定一定涉及企業其它利益。

截至北京時間3月26日19時，全球累計確診新冠感染48.7萬例。在疫情全球蔓延的當下，藥企放棄潛在有效藥物市場權益，無疑對抗擊疫情有提振作用。這種行為也將對其他企業形成壓力，或將影響新冠用藥研發的走向。

劇情大反轉

特朗普團隊有吉利德前高管？

在新冠用藥研發賽道上，儘管有“人民的希望”之稱，但由於試驗週期長，目前，瑞德西韋進度已經落後於人。

因此，幾天前的孤兒藥認定被業界視為一次提速，縮小了與法匹拉韋、氯喹類研發進展的距離。如今，吉利德忽然主動放棄了權益，為什麼?

事實上，瑞德西韋的孤兒藥認定在美國引起了軒然大波。

3月23日，吉利德宣佈瑞德西韋獲得孤兒藥資格以後，美國患者權益倡導組織就很快做出反應，予以譴責。

該組織指出，孤兒藥只適用於治療罕見病的藥物，根據《孤兒藥法案》相關規定，其患病人羣要少於20萬人。而從目前發展趨勢看，新冠疫情全球確診人數已近50萬，其中美國確診超過6.8萬，且正處於日增上萬例的快速爆發期。

當前，新冠病毒正大面積傳播，該組織認為可能會有大量人因此死亡。瑞德西韋認定孤兒藥後，7年內都不能有價格較低的仿製藥獲批。

另有報道稱，吉利德一位前高管是特朗普政府指派的COVID-19行動組成員之一，他將新冠認定為罕見疾病的行為，也被一併指責。

這些輿論壓力是不是放棄孤兒藥認定的原因？對此，吉利德方面未給出回應。

圖/ 視覺中國

根據吉利德聲明，放棄的權益裏還有一條：免除在提交新藥申請之前提供兒科研究計劃的要求——該過程的審評時間可能長達210天。也就是説，原本，孤兒藥的身份能為瑞德西韋節約7個月的時間！

不過，吉利德表示，公司與監管機構最近的溝通互動表明，瑞德西韋治療新冠的相關材料提交和審評已在加速，這或許是吉利德主動申請取消利好的底氣。

業內人士認為，一方面，在最終臨牀結果出爐前，新冠市場沒有非常強的確定性；另一方面，申報孤兒藥一般也只是為了加速導入。如果審評速度已經加快，就沒有必要冒天下之大不韙。

聲明中，除了申請取消認定，吉利德也表示，即使沒有孤兒藥資格，也有信心快速推進瑞德西韋的監管審評。

同時，吉利德明確，認識到了新冠病毒大流行造成的緊急公共衞生需求，正在盡全力推進瑞德西韋的快速開發，並將及時提供情況更新。

此前，國內也曾掀起瑞德西韋仿製熱潮，經過此次劇情反轉，這些仿製企業有望保住險些失去的利好。

急轉彎，收益減少

恐影響疫情用藥研發熱情

中國社科院公共政策研究中心特約研究員賀濱告訴健識局，企業從自身利益出發做出的決定，也可能達到對全人類有益的結果。

賀濱對健識局解釋，吉利德的決定很可能是基於自身利益做出。一方面，對於公共健康事件，專利強制許可很可能在各國成為趨勢，到時候企業想不放棄也不行，現在主動放棄還有利於提高聲譽；另一方面，降低疫情影響，可有效避免全球經濟崩潰，作為浪潮中的一份子，跨國藥企也能減少損失，甚至獲得更大收益。

在此期間，放棄權益的不止吉利德。

3月23日，英國《金融時報》消息稱，跨國製藥巨頭艾伯維將放棄克力芝的專利權，以應對可能威脅全球的藥品供應鏈短缺問題。

克力芝是HIV組合藥物，由洛匹那韋和低劑量的利托那韋兩種抗病毒藥物以固定劑量組合而成。該藥在中國的抗擊新冠肺炎疫情中，很早就受到了官方推薦。

此次放棄專利，是否包括所有劑型，是否在全球範圍內放棄？對此，艾伯維沒有明確説明。

據《新英格蘭醫學》刊發的一項199例入組患者的臨牀試驗結論，克力芝對重症患者的臨牀症狀改善、壽命延長等方面均不是最高標準方案，對疾病的進展也沒有影響；建議與其他抗病毒藥物聯合使用可能會更好。

對上述結果，哈佛醫學院BWH醫院的Lindsey Baden提出質疑，他認為入組的重症病人病情危重，個體差異大，而且很多患者接受了複雜的治療，難以進行均一化比較。因此，克力芝對新冠的安全有效性還需進一步評價，仍屬於“潛力股”。

也就是説，艾伯維放棄的仍然可能是一個重要的利潤來源。

圖/ 視覺中國

自2020年1月，新冠疫情蔓延以來，從科學家到企業，都沒有停止尋找有效藥的腳步。

在中國，已經有克力芝、阿比多爾、磷酸氯喹、利巴韋林等抗病毒藥物獲得國家衞健委推薦，在臨牀擴大試用範圍。法匹拉韋、羥氯喹等基於初步試驗結果，也受到了研究者、權威機構的推薦。

費用方面，據健識局粗略統計，已有大批仿製藥的磷酸氯喹一療程的費用大約為56元，國內只有海正有批文的法匹拉韋一療程費用約為1600元。而克力芝用於HIV的治療費用為4800美元/年。相比競品眾多的老藥，獨家創新藥無疑有更好的定價空間。

從市場規律來講，收益是對創新最好的鼓勵，這也是美國《孤兒藥法案》的初衷。新藥研發成本極高，如果收益得不到保障，無疑會影響研發的熱情，特別是對失敗率極高的創新藥的研發熱情。

只是，在危害全球公共安全的疾病面前，這一思維是否也通用？在先行者的示範作用下，會不會有更多藥企迫於壓力放棄權益？這些會否影響新冠用藥的研發？疫情仍處進行時，一切都有待時間和實踐的不斷檢驗。