利用CRISPR-CasRx技術或有望減緩神經性疾病的症狀_風聞

日前，一項刊登在國際雜誌Cell上題為“Glia-to-Neuron Conversion by CRISPR-CasRx Alleviates Symptoms of Neurological Disease in Mice”的研究報告中，來自中科院上海生命科學研究院等機構的科學家們通過研究發現，利用CRISPR-CasRx技術將神經膠質細胞轉換為神經元細胞，或能有效減緩小鼠機體神經性疾病的症狀。

將神經膠質細胞轉化為功能性神經元或能作為一種潛在的治療性手段來幫助修復神經變性疾病和大腦損傷相關的神經元缺失，此前研究人員通過研究發現，轉錄因子的表達或會受到轉換效率較低及體內無法有效產生所需的神經元類型的阻礙。 這項研究中，研究人員指出，利用體內病毒遞送的RNA靶向CRISPR-CasRx技術來下調單一RNA結合蛋白—Ptbp1（多聚嘧啶序列結合蛋白1）或能導致Muller膠質細胞高效轉化為視網膜神經節細胞（RGCs，retinal ganglion cells），從而就能減緩與RGC缺失相關的疾病症狀。 本文研究的主要結果包括：1）敲除Ptbp1或能將Muller膠質細胞轉化為成熟視網膜組織中的視網膜神經節細胞；2）轉化後的視網膜神經節細胞的中央投射或會恢復機體的視覺反應；3）在帕金森小鼠模型中揭示了具有多巴胺能特徵的神經元誘導特性；4）誘導的神經元或能減緩帕金森小鼠機體的運動功能障礙。 研究者表示，這種方法還能誘導大腦紋狀體中產生具有多巴胺能特性的神經元，同時還會減緩帕金森疾病小鼠模型機體中的運動缺陷；因此，基於CRISPR-CasRx技術所介導的Ptbp1基因敲除所引發的膠質細胞向神經元細胞的轉換或能在體內作為一種遺傳性手段來幫助治療因神經元功能缺失所引發的一系列神經性障礙。 原始出處：

Haibo Zhou, Jinlin Su, Xinde Hu, et al. Glia-to-Neuron Conversion by CRISPR-CasRx Alleviates Symptoms of Neurological Disease in Mice, Cell (2020) doi:10.1016/j.cell.2020.03.024