NMOSD致殘率極高，國內患者用藥窘境亟待改善_風聞

導讀

5月25日，是全球首個“NMOSD患者關愛日”。NMOSD，中文全稱“視神經脊髓炎譜系疾病”，是一種罕見的中樞神經系統自身免疫性疾病，複發率及致殘率非常高，目前國內尚無有效治療藥物。由於疾病的複發性，加之大眾對其認知度較低，極易耽誤病情，造成無法挽回的結果。

上海交通大學醫學院附屬仁濟醫院神經內科主任管陽太教授呼籲：“我們希望能促進社會各界對NMOSD患者的重視，提高公眾對NMOSD認知。此外，改善國內NMOSD患者的用藥窘境，降低患者的複發率與致殘風險，需要更多羣體的支持與關注。”

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NMOSD多發於女性“中堅人羣”

致殘率極高

管陽太教授介紹，NMOSD是一種罕見病，它的發病率相對於常見的心腦血管等疾病要低很多，全球患病率為1～5/10萬人/年①。其中，亞洲人羣發病率遠遠高於白種人羣②，且女性比較多見，好發在中青年時期，她們是家裏的頂樑柱，同時也是社會中承上啓下的非常重要的中堅人羣。

NMOSD患者常會經歷疾病的反覆發作，而每一次復發都可能導致神經功能損害和殘疾逐步累積，從而造成失明和癱瘓等嚴重殘障後果。同時，長時間的病痛與價值感的缺失，也極易引起患者出現消極情緒等心理問題。為此，降低患者的復發風險成為NMOSD治療的重中之重。

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缺少預防復發藥物

是國內NMOSD患者的最大痛點

NMOSD在急性期過後，複發率特別高。有數據表明，NMOSD一年複發率高達60%，五年複發率高達90%。因此，尋找降低緩解期NMOSD複發率的藥物至關重要。然而目前中國尚無針對NMOSD復發的藥物，患者仍面臨着缺藥少藥的局面。

管陽太教授介紹，目前國際上有很多新興治療方法可以幫助降低復發風險，其中，IL-6被認為在NMOSD的炎症中起重要作用，通過靶向IL-6受體抑制IL-6信號通路，能夠顯著降低復發風險。管教授説：“儘管前幾十年，罕見病藥物的研發速度比較慢，但現在步伐已經明顯加快了，尤其是現階段，在我們國家相關政策的大力支持下，很多的新藥都能夠在很短的時間與國際同步，在國內得到批准上市或者應用，我們也期待可以有效降低復發風險的藥物能儘早在中國上市，為國內患者帶來治療希望。“

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多方助力改善

我國NMOSD患者用藥窘境

近年來，罕見病從無人知曉到漸入大眾視野，日益得到社會的廣泛關注。隨着一系列罕見病相關國家政策的出台，以及精準醫療和個體化治療的發展，整個社會對罕見病的關注達到了前所未有的高度。為了提高大眾對NMOSD的疾病認知，幫助NMOSD患者擺脱當前面臨的治療困境及和窘迫的生存現狀，北京病痛挑戰基金會聯合NMO之家、NMO上海之家、北京白求恩公益基金會NMO關愛家園，在羅氏支持下發起了全球首個“NMOSD患者關愛日”，將每年的NMOSD患者關愛日時間定為5月25日。

管陽太教授也表示，“

‘NMOSD患者關愛日’的建立是非常重要的，因為疾病的罕見性，過往許多患者輾轉多家醫院才被確診；因為它的高致殘率，許多患者將失去光明，或是終身癱瘓在牀，無法站立；因為它的高複發率，許多患者經歷一次又一次病痛折磨。通過‘5·25

NMOSD患者關愛日’的建立，能讓更多人知曉並關注這一罕見的疾病。同時，也希望未來會有更多相關治療藥物進入國內，以期改善NMOSD患者的生存及治療現狀。我相信在各方的共同努力之下，不久的將來‘罕見病藥物比罕見病更罕見’的現象一定可以改善，NMOSD患者也能同常人一樣，共同行走在湛藍的天空之下。”

①中國免疫學會神經免疫學分會. 中國視神經脊髓炎譜系疾病診斷與治療指南[J]. 中國神經免疫學和神經病學雜誌, 2016, 23(3):155-166.

②戚曉昆, 王志偉. 專家述評：重視視神經脊髓炎譜系疾病的臨牀診治.中華醫學雜誌, 2018, 98(21):1636-1639.