“國外280,國內70萬”:營銷號不會告訴你的罕見病負擔真相_風聞
返朴-返朴官方账号-关注返朴(ID:fanpu2019),阅读更多!2020-08-09 12:52
撰文 | 端端醬
來源:端端醬
做記者的時候有好幾年的時間我都在來來回回地關注不同罕見病的人羣,關注他們的救治情況,關注藥物的研發及上市進展。最近一則“國外280,國內70萬”的罕見病SMA治療藥物在不同地區的價格差引起了社會熱議,一時間羣情激憤,斥責黑心的藥企和不作為的政府部門。
坦白來説,這樣的指責既不符合實際也沒有罵到點子上,還有可能嚇退好不容易或想要進入中國市場的孤兒藥廠商們。
沸沸揚揚之下,生產這款藥物的原研公司發出聲明,似乎給了天價藥差一個完美的解釋。
“藥品價格和藥品報銷後患者自付費用,是兩個完全不同的概念。據澳大利亞藥品福利計劃(The Pharmaceutical Benefit Scheme - PBS)網站的公開信息,諾西那生鈉注射液已被納入藥品福利計劃,藥品的政府採購單支價格為11萬澳元,患者自付費用為41澳元。41澳元不是諾西那生鈉注射液在澳大利亞的藥品價格。根據中國相關規定,參加2019年國家醫保談判的藥品必須是2018年12月31日前獲得批准的藥品。諾西那生鈉注射液於2019年2月獲批,不符合參加2019年國家醫保談判的條件,因此並未參加2019年國家醫保談判。”
簡單來説就是,這個藥就是很貴,在哪裏都很貴,國外患者付錢少是因為其他國家都進入了醫保,但中國沒進醫保。
真相就是這麼簡單嗎?
雖説最先傳播這條新聞的作者有點罔顧事實、譁眾取寵的意思,但若能就此推動罕見病高價藥可負擔性的解決,於國於民善莫大焉。可如果只是簡單地把天價問題拋給了國家醫保,只能是既脱離實際又把問題推向了無法解決的死衚衕了。
想理解問題產生的原因,要從下面幾個部分入手:
1、罕見病藥物為什麼這麼貴?
2、罕見病藥物為什麼不都進醫保?
3、如何能真正解決罕見病藥物負擔性難題?
1 罕見病藥物為什麼那麼貴?
有人説,孤兒藥是挽救生命與維持利潤的平衡藝術。
眾所周知,新藥研發需要鉅額的資金投入,且是一個投資和回報率懸殊極大的行業。新藥的誕生在業內有“跨越死亡谷”之稱:經過基礎研究,從成千上萬的新藥分子中篩選,到進行動物試驗確保安全性,到開始人體的一期、二期、三期臨牀試驗,能走到最後的不過只有2%,餘下的98%的項目往往是血本無歸。
業界共識是,一種新藥從研發到上市,需要10年10億美元,簡稱“雙十”。近年來,這一數據還在不斷刷新。有數據統計,諾華製藥1997~2011年間的總研發費用為836億美元,最終被批准上市的新藥有21種,平均每個新藥的研發費用約為40億美元,而且並不是每一個新藥都能賣到40億美元。
對於孤兒藥的研發來説,研發週期更長,再加上患者人數少,項目的失敗率也更高。生產龐貝病治療藥物的賽諾菲公司曾透露,一項新藥研發的背後往往需要長期的投入和付出,以注射用阿糖苷酶α為例,公司僅在2000年至2010年間共投入研發費用超過13億美元。
試想一下,由於罕見病藥物本身需求太小,如果一家藥企堅持數十年,投入幾十億美金,好不容易研發出來,卻沒有合理的市場價格,可能根本走不到上市這一步,在臨牀試驗期間便走向破產了吧?
目前,世界上只有不到5%的罕見病有藥可醫。所以和普羅大眾的認知相反,為了不讓藥企放棄孤兒藥的研發,世界各國都在通過各種方式鼓勵企業研發孤兒藥,並在一定程度上認可了“天價”策略。
美國是最典型的案例,其1983年出台的《孤兒藥法案》(Orphan Drug Act,ODA) 後,孤兒藥上市數量從10種迅速增至近500種。該法案確定的罕用藥研發的税費減免、自主定價、快速審批和上市後的7年市場獨佔期等激勵政策,本質上就是給了藥企足夠動力去開發孤兒藥。
具體來説,在申請上市期間,孤兒藥項目往往會拿到優先審批券,快速完成審批流程。在獲批後,孤兒藥不僅和其他創新藥物一樣享有20年的專利權外,還享有7年的市場獨佔期,即在該孤兒藥獨佔期間,美國FDA不會批准第二個相同產品相同適應症的申請,為的是保障這一藥物的市場空間。
端端醬曾整理過相關制度概要如下:
撇除道義上的因素,患者的需求和藥企的商業獲益本質上是相輔相成的關係,也是推動醫藥領域發展的動力根源。
因而有評論表示:在高風險、高投入的前提下,如果回報得不到保證,藥企就不會去研發孤兒藥,治療罕見病的孤兒藥也就不存在。對於單個藥企而言,只有壟斷下的超額回報,商業本質才會刺激藥企源源不斷地投入鉅額資金去研發新藥,才能讓多種罕見病被攻克,讓罕見病患者有藥可用。
聽上去有些殘酷,但事實的確如此。
新藥的定價從來既要保證醫藥行業處於一個良性的合理回報水平,同時又能刺激藥企源源不斷去研發新藥的動力。因而專利藥物在剛上市時價格必然高昂,等到專利期過去,仿製藥越來越多,價格自然回落到大眾都能承受的水平了。
在全球,最貴的藥物都是孤兒藥。上面提到的SMA藥物在澳洲也是11萬澳元一支。美國基因療法公司Spark有一款治療罕見病遺傳性視網膜營養不良的基因療法治療藥物Luxturna,年治療費用約為85萬美元。治療陣發性夜間血紅蛋白尿(PNH)和非典型溶血性尿毒症綜合徵(aHUS)的藥物Soliris每年的治療費用超過50萬美元,而目前最貴的孤兒藥可能要數Glybera——用於治療家族性脂蛋白脂肪酶缺乏症,年治療費用超過120萬美元。
一般來説,孤兒藥主要根據發病人羣比例調整定價,每一個節點對應不同的發病人羣概率和不同的QALY(QALY是指質量調整生命年,是對比正常療法增加的生命質量的值)定價值,縱座標是每提升一個QALY,就可以增加對應的定價值。下圖紅色、綠色圓點分別代表英國國家健康與護理研究所(NICE)和蘇格蘭醫藥協會 (SMC) 實際批准的孤兒藥價格/QALY,紅色X和綠色X分別代表NICE和SMC實際批准的非孤兒藥價格/QALY,紅色虛線代表NICE正常的非孤兒藥定價模型。
2 罕見病藥物為什麼不都進醫保?
早期中國在解決罕見病困境是存在爭議的,從政府到學者都沒有把罕見病保障體系納入議事日程。端端醬和很多業內的專家及政府官員多次討論過這一問題,甚至曾爭的面紅耳赤。
天價藥對於患者家庭是“災難性支出”。世界衞生組織將醫療支出超過家庭可支配收入的40%定義為“災難性支出”,這意味着,一個有穩定收入的家庭也會因病致貧。但對政府來説,同樣也是千難萬難。
如果沒人負擔會怎麼樣?
以前面提到的注射用阿糖苷酶α為例,一瓶50毫克的藥定價5645,按體重用藥,每公斤20毫克,50公斤的患者,需要一次用20瓶,一次112900,2週一次,一年得260多萬,且屬於終身用藥。因為價格高昂,不少患者望而卻步。造成的結果是,整個2018年,注射用阿糖苷酶α在國內重點城市醫院的銷售額僅為28.225萬元。 這是政府、患者、企業多方共輸的悲慘局面。
如果政府都負擔又會怎麼樣?
幾年前的主流觀點均認為“孤兒藥”不太可能在目前階段進入醫保目錄,因為中國的醫保是以保基本為主,納入“天價”藥物,整個醫保體系兜不住,普通人的保障也將受損。
2014年9月,原人社部醫保司司長姚宏在接受央視記者採訪時,曾以戈謝病為例,講到罕見病進醫保的難處。以目前的縣級統籌醫保報銷來看,一個戈謝病病人就可能把全縣的醫療費用全部花掉。而能否由市級、省級統籌,各部門之間沒有達成統一意見。
另一個無法迴避的問題是:中國還有很多地方包括癌症等大病的特效藥報銷沒有解決,憑什麼讓罕見病先進醫保?
理論上醫保應該全覆蓋,但醫療衞生的需求是無限的。在經濟約束的條件下,只能優先考慮投入產出高的。從全社會來看,社會醫保保障程度是和國家經濟發展程度密切相關。如果盲目放開,會造成醫保基金的吃緊,並影響常見病、多發病的保障。目前各地醫保資金已經虧空嚴重,一些大城市每年虧空可達3億至5億元。
很多人拿國外孤兒藥都能進醫保的例子來抨擊中國政府不負擔孤兒藥。事實上,即便在發達國家,哪些孤兒藥會進醫保,醫保負擔多少,也是長期備受爭議的話題。比如罕見病藥物Glybera在歐洲上市後,只有德國1位患者接受了治療,但其實歐洲有1200名患者,因為即便是保險公司負擔了90萬美元,剩下的30萬美元對普通人來説也是無法承受的。
國家衞計委曾在2017年2月就目前中國罕見病用藥和管理情況公開表示,我國罕見病診治及用藥受到經濟、人口、社會保障水平等條件制約,還處於起步階段,面臨諸多困難。當下國內“孤兒藥”仍存在較大供需缺口,接下來衞計委將進一步支持罕見病用藥研發工作,探索建立由醫保、財政專項、民政專項資金及社會捐助等組成的罕見病用藥籌資保障渠道,提高罕見病用藥可及性。
儘管困難重重,但被營銷號節奏帶跑的人們可能很難想象過去五年幾乎是中國罕見病領域最好的五年。除加快引起國際先進藥物,孤兒藥也不再被排除在醫保目錄之外。
從政府層面來看,2015年起,《關於改革藥品醫療器械審評審批制度的意見》、《關於徵求境外已上市臨牀急需新藥名單意見的通知》等文件陸續出台,從審評審批角度促進了罕見病用藥的研發與引進。
2017年7月19日,國家通過藥品談判將36種藥物納入了醫保目錄,其中就有兩種“孤兒藥”,這釋放出了國家對高價“孤兒藥”的關注。“通過談判機制把一些昂貴的藥品納入醫保目錄,如‘孤兒藥’,體現了公平。”中山大學醫藥經濟研究所研究員陶立波評價道。
2018年,國家版《第一批罕見病目錄》公佈,以此方式界定了121種罕見病,打破了我國長久以來沒有罕見病定義的僵局。
2019年的國家醫保目錄更新中涉及了12種罕見病藥物的新增與續簽,加上以往談判准入的藥品,目前國家醫保目錄內共有38種罕見病藥物,涉及21種罕見病,在解決罕見病的用藥保障上邁出了積極的步伐。國家藥監局在孤兒藥的審評審批上也不斷加速,以2019年孤兒藥Spinraza的上市為例,審評歷時僅用了173天。
3 如何能真正解決罕見病負擔難題?
中國正在探索多方助力解決罕見病治療及用藥難題的更多方法。
首先是企業開展患者援助項目,這也是高值藥物的普遍操作路徑。
以這一輪引發爭論的SMA藥物來説,目前該藥在多個省市開展了援助項目,共有八十餘位患者通過援助項目獲得了治療。患者自付第一針的價格後,中國初級衞生保健基金會贈送後三針,這四針需要在兩個月之內打完。從第5針起變為“買一贈一”,每隔4個月打一針。但對患者而言,即便是加入了援助計劃,需要負擔的仍是鉅額:第一年140萬元,第二年開始平均每年105萬元。
其次是“社會共擔”。蔻德罕見病中心發起人黃如方將其稱為“1+N”模式——當一個藥物每年的支付超過一定上限,由企業或其他利益方共同支付超出的部分,以此減輕政府支付的風險和壓力,最大化的幫助患者。
在地方政府層面,一些孤兒藥已經通過增補目錄進入到省級醫保目錄,還有一些地方以談判的方式將部分藥物納入現有的大病保險,還有部分城市探索了“申報制”和“政策補充型”的保障模式。
2020年5月30日,由蔻德罕見病中心聯合艾昆緯(IQVIA)管理諮詢團隊發佈了一份《中國罕見病醫療保障城市報告2020》(以下簡稱報告)。報告以70個城市為基本評估單元,通過案頭研究、近兩千名患者的問卷調研和專家訪談,展示了各地罕見病醫療保障的現狀和患者需求。
北京、上海、廣州這三個超一線城市被劃分在“高保障能力低保障水平”的梯隊中。
而在“高保障能力高保障水平”梯隊的18個城市包括,青島、深圳、長沙、天津、濟南、蘇州等地。在這些城市,罕見病保障涵蓋了較多的疾病和藥物,實際報銷力度高,患者自費負擔小,在門診和藥店等都容易獲得報銷藥物。
浙江省是目前全國唯一落地罕見病專項基金保障模式的地區。每位基本醫療保險參保人每年繳費2元,由此形成1億元左右的專項基金,目前已將戈謝病和苯丙酮尿症的治療藥物納入了保障範圍,每年支出穩定,尚有結餘。(參考浙江省自2015年開始實施的大病醫保對這兩個疾病的保障經驗,治療戈謝病的伊米苷酶,使用的患者有22人,大病醫保年支出不到3000萬元,治療苯丙酮尿症的沙丙蝶呤,使用者19人,年支出190萬元,可見目前1億元的專項基金還有較大的空間可以用於保障其它罕見病)
青島市是地方財政出資模式的典型。自2012年起,青島市政府每年拿出3億元,用於特藥特材救助、醫保外大額醫療救助及低收入家庭特殊救助,許多罕見病藥物就是通過特藥特材談判的形式進入救助目錄的。青島模式已運行近10年,每年在罕見病藥物上的支出已穩定在千萬級別。
在2020年的全國兩會上,多位政協委員提交了《關於建立中國罕見病醫療保障“1+4”多方支付機制的建議》提案。其中,“1”是指將《第一批罕見病目錄》的相關藥物逐步納入醫療保障,進入國家基本醫保用藥目錄,或在政策容許的情況下,進入省級統籌範疇。“4”是指建立專項救助、整合社會資源、引進商業保險以及患者個人支付。
前述城市調研報告還指出,政府先行和主導可以體現在兩個方面:出資源或出政策。通過財政投入或調動基本醫療保險基金、大病保險基金或醫療救助資金等參與解決罕見病保障問題;或是通過政策設計,引導社會資源解決罕見病醫療保障。
深圳的“政策型商業保險模式”就是一個實踐。由深圳市政府公開採購,中標商業保險公司承辦運營,保費標準執行中標商業保險公司的投標競價,醫療費用的理賠也由中標的商業保險公司支付。截至2020年5月18日,已被納入深圳重疾補充保險的罕見病藥物,包括治療骨髓纖維化的蘆可替尼,治療克羅恩病的英夫利昔單抗,治療肢端肥大症的醋酸蘭瑞肽和治療肺動脈高壓的波生坦。
一位業內人士之前和端端醬探討時,提出建立國家罕見病基金的建議。“如果我們國家有一個一百億左右規模的罕見病救治專項基金,再結合多方的公平談判機制,至少可以解決未納入醫保的罕見病藥物的費用問題……印度就在醖釀設立罕見病國家基金並取得積極進展,我國怎麼就不能有呢?”
對於資金來源,他有兩個建議,“假設我國有一億人繳納醫保,如果每個人每年拿出100元,這個基金就夠了。基因突變的幾率對每個人都是均等的,罕見病人分擔了我們得罕見病的風險。從這個意義上説,讓全體社會成員承擔罕見病帶來的後果,是公平合理的。”另一個籌資可能性是,政府通過税收(例如煙草、酒類、奢侈品消費税)調劑也能完成款項募集,當然,這需要多部門協調,也更體現出頂層設計的重要性。
此外,值得注意的是,類似龐貝病等一些罕見病已有明確的基因位點可供檢出。對於醫護人員而言,應當加強對於龐貝病的防治意識;而攜帶有龐貝病基因的患者,在生育時,更應及時篩查,阻斷龐貝病患兒的出生。
種種討論和實踐都已在路上。
這麼看來,中國的罕見病保障不夠好,但也沒那麼糟,別因營銷號的推送,磨滅了這一領域好不容易積攢起來的成績,就太不值得了。
本文經授權轉載自微信公眾號“端端醬”。