庫欣病研究新進展_風聞

發表在《柳葉刀糖尿病和內分泌學》上的III期研究LINC-3數據表明，Isturia®️可迅速降低庫欣病患者的平均尿遊離皮質醇（mUFC)。

Recordati 公司前不久公佈其Isturisa®️的III期關鍵性研究LINC-3的積極結果已刊登於《柳葉刀糖尿病和內分泌學》雜誌上。Isturisa®️最近被批准用於治療成人內源性庫欣綜合徵（Cushing’s syndrome）。庫欣病是內源性庫欣綜合徵最常見的一種類型，庫欣病患者患共病的風險增加，包括由於皮質醇水平過高而導致的心腦血管疾病。來自大型LINC-3研究數據（共招募137名庫欣病患者）顯示，Isturisa®️可迅速降低mUFC，並在48周內改善共病，臨牀症狀和生活質量的同時維持mUFC的降低。

“公佈的令人振奮的數據強調了Isturia®️在前瞻環境下的有效性和安全性，並意味着在庫欣病（一種嚴重且可能危及生命的罕見疾病）患者管理方面取得重大進展，” 意大利那不勒斯費德里科第二大學內分泌教授Rosario Pivonello説道，“我要感謝所有參與LINC-3研究的患者及其家屬，他們幫助我們將這一新的，受歡迎的治療方案帶給了這個未得到足夠醫療服務的患者羣體。”

LINC-3研究達到了其主要終點，在隨機停藥8周（第34周）後，與安慰劑相比，在劑量沒有增加的情況下更多患者能維持正常mUFC（86%對29%；P<0.0001）。研究人員進一步分析患者的mUFC應答發現：

超過半數（53%）的患者在最初24周接受Isturisa®️治療的開放標籤研究中，達到正常mUFC這一關鍵性次要終點，而在第12周後沒有任何劑量增加的條件。

大多數患者（72%）在第12周時mUFC正常，三分之二（66%）的患者在48周研究結束時mUFC正常。

幾乎所有（96%）的患者在研究期間的某個時間點達到了正常的mUFC。首次完全緩解的中位時間為41天。

在Isturia®️治療期間，mUFC水平降低會伴隨着臨牀症狀和心血管相關危險因素（體重，BMI，血糖，血壓和總膽固醇）的改善。Isturisa®️耐受性良好，在LINC-3研究中最常見的不良反應有噁心（42%），頭痛（34%），疲勞（28%）和腎上腺功能不全（28%）。

“在《柳葉刀糖尿病和內分泌學》上發表的數據證實了Isturisa®️可作為庫欣綜合徵患者的一種新的有效的治療選擇。” Andrea Recordati，公司CEO説道，“隨着Isturia®️最近在美國和歐盟獲批，我們很高興能將Isturia®️帶給所有需要它的患者。”

| 關於庫欣綜合徵

庫欣綜合徵是由不適當的長期暴露於過量的皮質醇引起的。皮質醇過量可能是內源性的，也可以是外源性的（如藥物治療）。當分泌過量促腎上腺皮質激素（ACTH）的垂體腺瘤（即位於大腦中的垂體瘤）觸發皮質醇分泌過多時，患者的病情被定義為庫欣病，約佔庫欣綜合徵病例的70%。這是一種罕見的，嚴重的，難治性疾病，每年一百萬人中約有1到2名新增病例。長期暴露在皮質醇水平升高的環境中會導致病發症和共病的發生，並且伴有相當高的發病率死亡率和生活質量的降低。皮質醇水平的正常化是治療庫欣綜合徵的首要目標。

| 關於LINC-3

LINC-3是一項前瞻性的，多中心的，為期48周的試驗，加上8周的雙盲，隨機停藥期，以評估Isturia®️對庫欣病患者的安全性和有效性。LINC-3試驗的主要終點是在第26周，在8周隨機停藥期結束（第34周），mUFC≤ULN時，隨機分配的Isturisa®️使用組和安慰劑組的患者比例，在此期間劑量沒有增加。其關鍵的次要終點是在使用Isturisa®️開放標籤治療24周後和在12周後沒有任何劑量增加的情況下，mUFC≤ULN的登記患者比例。LINC-3研究了137例持續性或複發性庫欣病患者，或那些不適合手術治療的新發病患者。

來源：罕見病信息網