陳根：充滿未來感的基因治療，如何走進常見眼病？_風聞

文/陳根

基因療法作為一個充滿未來感的詞，卻已在越來越多的研究和報道下逐漸走進了人們的生活。作為一種可以實現治療性蛋白的長期表達和組織特異性表達的治療方法，基因療法對於實現治療傳統藥物不能治療的疾病，或大幅改善治療疾病的方式具有巨大潛力。

**現在，一家名為Nanoscope的公司的研究人員就利用基因療法在在某些形式的失明中（眼睛的某些部分仍然可以工作）**繞過受損細胞，使完全失明的小鼠恢復一定程度的視力。

光感受器是視網膜中的視錐和視杆細胞，這些細胞是實現視覺的鏈條中的第一步。當光感受器被光激活時，它們會向其他視網膜神經元發出化學信號，包括所謂的雙極細胞，這些細胞再將信號發送到視神經和大腦進行處理。

然而**，這些光感受器在許多眼疾中都會受損，例如與年齡有關的黃斑變性和視網膜色素變性。即使電路的其他部分仍然是功能性的，這也會損害視力**。

基於此，在新研究中，研究人員試圖繞過光感受器細胞，直接激活雙極細胞。為此，他們瞄準了一種名為MCO1的基因，該基因在感光細胞和雙極細胞中表達稱為opsins的信號蛋白。

具體來説，研究人員將腺相關病毒（AAV2）中攜帶的MCO1卵磷脂一次性注射到眼睛中。並****在視網膜退化的小鼠身上測試了該技術，經過治療的小鼠似乎恢復了對光的敏感性和視網膜功能，因為它們在導航迷宮和對運動變化做出反應等視覺測試中表現得明顯更快。

同時，研究人員沒有發現有關治療小鼠的安全性問題。對血液和組織的檢查未發現由於治療引起的炎症跡象，並且該治療沒有脱靶效應——僅雙極細胞表達MCO1視蛋白。研究人員認為，在最佳情況下，該療法可以幫助患者實現20/60視力。當然這還有待證實。

研究人員表示，該策略可以克服其他視網膜再生方法所困擾的挑戰。Nanoscope的療法需要一次性注入眼睛，無需任何硬件。同時MCO1對環境光敏感，因此不需要將強光照射到眼睛中。而由於不需要光感受器存活，因此用MCO1進行治療可以治療更廣泛的視網膜變性疾病。

其研究結果已在《自然基因療法》（Nature Gene Therapy）上發表。