科普：重寫生命密碼的工具——解讀2020年諾貝爾化學獎成果

新華社北京10月7日電（記者張曉茹）2020年諾貝爾化學獎7日授予兩名女科學家，以表彰她們在基因組編輯方法研究領域作出的貢獻。這裏的基因組編輯方法，指的正是當下熱門的CRISPR/Cas9基因編輯技術。

脱氧核糖核酸（DNA）是重要遺傳物質，它呈螺旋互繞的雙鏈結構，在DNA鏈條上含有遺傳信息、具有某種功能的DNA片段就是基因。基因編輯技術可以斷開DNA鏈條，對其進行改動，然後重新連接，就像人們寫作時編輯文字那樣。由於對DNA鏈條有剪斷操作，因此該技術被形象地稱為“基因剪刀”。

基因編輯技術早在20世紀90年代就已出現，但曾經非常耗時，甚至難以完成。利用CRISPR/Cas9基因編輯技術，可在幾周時間內改變生命的密碼——DNA。

CRISPR全名為“成簇的、規律間隔的短迴文重複序列”，是細菌防禦病毒侵入的一種機制。2012年法國科學家埃瑪紐埃勒·沙爾龐捷和美國科學家珍妮弗·道德納發表研究指出，她們開發出CRISPR/Cas9基因編輯技術。這項技術隨後成為生物醫學史上第一種可高效、精確、程序化修改細胞基因組包括人類基因組的工具。這種技術就是以核糖核酸（RNA）做嚮導，把Cas9酶帶到相應的位置，然後用這種酶切割病毒DNA。

相比此前的技術，CRISPR/Cas9技術具有成本低、易上手、效率高等優勢，使得對基因的修剪改造“普通化”，因此風靡整個生物學界。科學界普遍認為，這是21世紀以來生物技術方面最重要的突破。這一技術曾三度入圍美國《科學》雜誌年度十大突破，並且在2015年被該雜誌評為年度頭號突破。

就像在科學領域時常發生的“偶然”那樣，“基因剪刀”的發現過程也出乎意料。沙爾龐捷在研究化膿性鏈球菌時，發現了一種未知分子——tracrRNA。她的研究顯示，tracrRNA是細菌的古老免疫系統“CRISPR/Cas”的一部分，能夠通過切割病毒的DNA來使病毒“繳械”，從而消除其危害。

沙爾龐捷2011年發表了上述研究成果。同年，她與道德納開始合作研究。在一次具有劃時代意義的實驗中，她們對“基因剪刀”進行改造。在天然形式下，這種“剪刀”能夠識別出病毒中的DNA。但是沙爾龐捷和道德納發現能對“剪刀”施加控制，這樣一來就能在任何預先設定的位置切割任何DNA分子。一旦DNA被切割，那麼重寫生命的密碼就變得簡單了。

此後，“基因剪刀”技術的利用次數呈爆炸性增長。在基礎科研領域，隨着這一技術的應用，湧現出很多重大成果。例如植物研究者開發出能夠耐黴菌、害蟲和乾旱的作物；在醫學領域，與該技術相關的癌症新療法臨牀試驗正在開展，治癒遺傳性疾病有望成為現實。

總的來説，“基因剪刀”技術為生命科學研究開啓了一個新時代，並從很多方面造福人類。諾貝爾化學獎評選委員會7日在新聞公報中説：“這個基因編輯工具擁有巨大能量，會影響到我們每個人。它不僅在基礎科學領域引發了變革，還產生了很多創新性成果，並將帶來具有獨創性的新治療方法。”