守護“玻璃人”，易起同行，易生守護甲型血友病患者援助項目啓動_風聞

今日，由諾和諾德研發生產的注射用重組人凝血因子Ⅷ諾易®在中國正式上市，用於治療成人和兒童甲型血友病。當天，“易生守護甲型血友病患者援助項目”同步啓動，旨在為接受諾易®治療並符合相關條件的血友病患者提供資金援助，支持患者接受規範、可持續的治療，健康回歸社會。該援助項目由中國初級衞生保健基金會與北京全民健康醫學研究院發起並運行，同時得到了諾和諾德的公益支持。

血友病是一種X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，可分為甲型血友病和乙型血友病，一旦發病就會伴隨終身。“受傷之後血流不止，不能磕碰的‘玻璃人’”……大眾對血友病的認知只是冰山一角，除外傷出血外，重型血友病患者自幼可有自發性出血[1]。根據中國1986至1989年24省調查顯示，我國血友病患病率約為2.73/十萬人口[1]，臨牀主要表現為關節、肌肉和深部組織出血[1]，如不及時治療，會導致殘疾，嚴重時甚至危及生命。

《血友病治療中國指南（2020年版）》指出，甲型血友病的替代治療首選基因重組FⅧ製劑或病毒滅活的血源性FⅧ製劑[1]。中國醫學科學院血液病醫院（血液學研究所）血栓與止血診療中心主任、全國血友病協作組組長楊仁池教授介紹：“凝血因子替代治療是目前治療血友病最主要的手段，預防治療即定期輸注凝血因子預防出血，最大限度避免殘疾發生。”然而，規範化的預防治療在我國尚未得到普及，血友病患者仍面臨診斷率低、治療依從性差、致殘率高等難題。“易生守護甲型血友病患者援助項目”為患者提供了一站式的便捷申請，可以通過合作醫院、藥店或者相關應用程序申請援助項目，幫助血友病患者減輕資金負擔，積極規範治療。

在治療過程中，抑制物風險是困擾血友病患者的治療難點之一。近年來，血友病患者合併抑制物有增多的趨勢[2]，增加了治療難度，同時也增加了患者的致殘率和死亡率[2]。第三代重組人凝血因子VIII諾易®通過基因重組技術，利用中國倉鼠卵巢細胞生產。該產品是B結構域刪減重組人凝血因子VIII，其活化形式與內源性凝血因子VIII相似，能夠保證促凝活性。值得一提的是，諾易®採用五步純化工藝，提高產品純度，降低病原體傳播風險。多個Guardian臨牀試驗結果顯示，既往經治療患者（PTP）抑制物發生率為0[2]。

楊仁池教授表示：“諾易®在全球積累了豐富的預防和治療出血的療效和安全性數據。在中國上市的諾易®，為成人和兒童甲型血友病患者提供了新的治療選擇。在中國進行的三期臨牀研究Guardian 7[2]是中國首個前瞻性評估rFVIII用於中國所有年齡組血友病患者預防治療有效性的研究[2]，諾易®用於術中及術後止血有效率100%[3]，既往經治療患者無抑制物形成，安全性好，能夠幫助患者獲得更好的治療效果。”

諾易®是諾和諾德研發的第二款血友病藥物，第一款血友病藥物諾其®（注射用重組人凝血因子VIIa）於1996年全球上市，使用達540萬劑量[2]。諾和諾德改變血友病的旅程始於1985年——支持Ulla Hedner博士最新的血友病藥物研究，全力向當時的全球3500位血友病患者伸出援手。在過去的三十餘年中，諾和諾德始終以患者為中心，持續創新研發安全有效的產品，並不斷擴大可及性，幫助患者回歸健康生活。

近年來，隨着醫保政策的不斷改善，我國的血友病治療保障事業有了很大進步。北京血友之家罕見病關愛中心理事長關濤先生表示：“非常感謝國家政策、社會慈善與企業創新為血友病患者提供的支持和幫助，血友病患者的治療情況基本實現了‘不疼’，未來希望能有更多血友病患者獲得規範化預防治療，迴歸正常生活！”

日前，諾易®國內首張處方正式落地上海，期待其為我國甲型血友病患者帶來更多臨牀獲益。

參考資料：

[1]中華醫學會血液學分會血栓與止血學組, 中國血友病協作組. 中華血液學雜誌, 2017, 38(5):364-370.

[2]中華醫學會血液學分會血栓與止血學組, 中國血友病協作組. 中華血液學雜誌, 2018, 39(10) : 793-799.

[3]王詩軒, 楊仁池. 血友病A抑制物研究進展 [J] . 中華血液學雜誌,2017,38 (5): 444-448.

[4]注射用重組人凝血因子VIII説明書(2020年12月29日版)

Thim L, et al. Haemophilia 2010;16:349–59.

Christiansen MLS, et al. Haemophilia 2010;16:878–87.

Ellgaard T W, et al. Protein Expression and Purification, 2016, 129.

Lentz SR et al. Haemophilia 2018; 24:e391–e394.

Wu R, et al. Ther Clin Risk Manag. 2020;16:567-578.

CarmenEscuriola-Ettingshausen, et al. 2021 EAHAD,Abstract ABS210

[5]Wu R, et al. TherClin Risk Manag. 2020;16:567-578.

[6]在開展研究時，本研究是中國首個前瞻性評估rFVIII用於中國所有年齡組所有並患者預防治療有效性的研究，其設計符合歐洲藥品管理局FVIII產品臨牀研發指南。

[7] 8例手術有治療療效記錄

[8]自1996年1月1日至2016年12月31日所有獲批適應症中rFVIIa的整體暴露情況。總暴露情況基於標準劑量的數量——定義為90μg/kg，平均個體體重40kg計算 參考文獻：Neufeld EJ et al. Haemophilia 2018;24:e275–e277.