120萬一針的CAR-T療法進醫保，還有多少路要走？_風聞

　　我們希望看到未來CAR-T治療的費用逐漸能像PD-1/PD-L1單抗一樣從“金價”走向“白菜價”，甚至“白菜梆子價”，讓更多有需求的患者能夠負擔得起這些療效好、安全性高藥物。

　　撰文 | 唐穎

　　2021年新一輪醫保談判已於11月11日結束。其中，備受大眾關注的便是此前“120萬一針”的CAR-T產品阿基侖賽注射液。

　　微博截圖 

　　但早有消息爆出，復興凱特藥企代表並未出席本次醫保談判。

　　CAR-T細胞療法在獲批上市時，被一些大眾媒體宣傳為“可治癒癌症”，加上120萬的價格，一時引起轟動。CAR-T進入醫保初審名單後，其降價幅度也引得人們紛紛猜測。最後的結果雖然不盡人意，但也在情理之中。

　　120萬一針的藥，想要進醫保並非一路坦途。

　　抗腫瘤藥物進醫保，牽一髮而動全身

　　抗腫瘤藥物進醫保無疑是好事。但不贊同的聲音也存在。

　　曾經有微博大V公開表示不支持價格高昂的抗腫瘤藥物進入醫保。因為：“靶向藥進入醫保就是少部分人獲益，大部分人不獲益的事情。”

　　圖片來源 ：微博

　　哪些藥物進入醫保？醫保基金能否承擔？藥企成本能否覆蓋？進入醫保目錄後如何落實到患者？各個環節都存在一定問題。

　　■****“少數人”與“多數人”

　　藥物進入醫保目錄並不意味着任何人都可以報銷。相關適應證的患者才會有這個機會。

　　例如，CAR-T細胞療法目前在中國獲批用於治療二線或以上系統性治療後復發或難治性的大B細胞淋巴瘤成人患者。如果進入醫保，對於復發或難治性的大B細胞淋巴瘤患者無疑是福音。

　　而其他血液腫瘤，如白血病、多發性骨髓瘤患者甚至是初治的大B細胞淋巴瘤患者，則無法享受報銷政策。擴大到各個癌種的腫瘤患者，獲批進入醫保目錄的藥物畢竟只是少數，不少療效好的新藥價格還是令普通家庭仰望。

　　哪類藥物哪個適應證先一步進醫保，似乎是一個涉及公平、生命的問題。

　　**■**醫保基金能否承擔鉅額費用？

　　根據國家醫保局發佈的文件[1]，2020年全國基本醫保參保人數達13.61億人，基金收入2.48萬億元，支出2.10萬億元，總體而言尚有結餘。

　　然而，老年人患腫瘤風險上升，社會老齡化導致老年人羣的增加以及不可忽視的腫瘤年輕化趨勢均可能擴大腫瘤患病人數，進一步加重抗腫瘤治療的經濟負擔，這將給醫保未來的支付能力提出不小的挑戰。

　　如果進入醫保目錄的藥品耗費大量醫保資金，是否會導致所謂的“醫保基金缺口”？提高個人基本醫療繳費額度是否可行？

　　為減輕醫保基金的壓力，各地政府聯合商業保險公司紛紛推出“惠民保”。根據不同地區政府的政策，將CAR-T療法納入了“惠民保”這類城市定製醫療保險之中。如“蘇惠保”對於CAR-T療法最高保險金額可達100萬，長沙“惠民保”也將CAR-T療法納入報銷範圍，最高可報銷50萬。

　　蘇惠康報銷內容

　　長沙惠民保報銷內容

　　■ 直降“白菜價”，誰來負擔藥企成本？

　　抗腫瘤藥物降價無疑是醫保、腫瘤患者翹首以盼、拍手稱快的事。而對於藥企卻是艱難無比。

　　以CAR-T療法為例，前期數億美元的研發成本需要回收，CAR-T療法屬於高度個性化的藥物，無法量產回收成本。正因這一特性，後期使用成本也較其餘抗腫瘤藥物高。患者篩選評估、細胞單採、運輸、回輸以及對患者的處理和監測，治療後長期隨訪均增加了其人力、物力成本[2]。

　　而目前CAR-T療法適應證針對患者羣體基數小，市場需求較小，成本回收任重而道遠。如果常年虧損，藥企或將無法進一步開展臨牀試驗探索適應證或者關停相關藥物的研發。

　　■ 進入醫保目錄後，推進落地仍需要

　　進入醫保目錄後，要落實到每個患者身上，還需要足夠的醫保額度支持。此前，《健康時報》就報道過一則抗腫瘤藥物進入醫保後，患者仍需自費購買的新聞[3]。

　　圖片來源：健康時報

　　此外，既往曾有抗腫瘤藥物進入醫保目錄後，“斷貨”甚至“消失”。

　　2017年7月，曲妥珠單抗被納入國家醫保目錄乙類範圍後，有使用需求的患者蜂擁而至，一時間全國各地曲妥珠單抗都斷貨，許多患者陷入“一藥難求”甚至延緩治療的境地。而另一個靶向藥克唑替尼進入醫保目錄後，直接“消失”了。

　　進醫保目錄令人欣喜，但後續如何保證醫保報銷政策落實到每一個可以使用的患者還需要很長的路要走。

　　抗腫瘤藥物進醫保平均降價幅度近50%，

　　CAR-T降價仍具想象空間

　　即便抗腫瘤藥物進醫保存在各方利益糾葛，抗腫瘤藥物進醫保仍是造福患者的事。上海市胸科醫院的韓寶惠教授表示：“讓過去用不起藥的患者可以用上藥，讓過去用上藥的患者可以接受最新最優的治療選擇，同時還能減輕患者的負擔，治療藥物進入醫保是腫瘤患者及家屬最期盼的消息。”

　　2016年，The Lancet曾發表了一項關於中國癌症患者財政負擔的文章[4]。研究顯示：中國癌症患者每年的平均支出高達6.4萬人民幣，但平均每個家庭的年收入僅為5.6萬人民幣。對於普通家庭來説，抗腫瘤藥物的支出無疑是巨大的負擔。

　　通俗來講，醫保談判就是為民砍價。許多抗腫瘤藥物在經醫保談判後，價格降幅高達70%。據統計，2016年-2020年，經醫保談判後藥物降幅接近50%。

　　而個別藥品降幅更為顯著。哈爾濱血液病腫瘤研究所的馬軍教授就PD-1/PD-L1抑制劑降價舉例：“過去，使用PD-1/PD-L1藥物一年可能要花費百萬元，而現在一年只需要5-6萬元。真正做到了造福於民！”

　　平均價格降幅

　　既往抗腫瘤藥物的降價幅度，也給CAR-T細胞療法進醫保帶來了更大的想象空間。降價意味着更多的患者能夠享受到CAR-T療法的健康收益。

　　相比傳統療法7%-9%的完全緩解率和5.9-6.3個月的中位總生存期（OS）[5,6]，近半數復發/難治大B細胞淋巴瘤患者通過CAR-T治療獲得治癒/長期生存機會[7]。於復發/難治大B細胞淋巴瘤患者而言，使用CAR-T療法的健康收益是巨大的。

　　許多患者為了求得治療效果更好或者更便宜的藥物，會選擇去海外就診治療，或者拜託海外的親戚朋友幫忙買藥。然而，對於身體基礎情況較差的腫瘤患者，去海外就診幾乎是不可能的事。託人買藥也意味着其中的時間成本成倍增加，可能最後“藥到手也來不及了”。

　　從藥企角度而言，“以價換量”也是有利可圖。抗腫瘤治療的賽道從來不是一枝獨秀。目前國內已獲批上市的CAR-T細胞療法就有2家，而在CAR-T療法賽道競爭的藥企也有10餘家，誰能先一步獲批上市、進入醫保目錄，誰就能更早、更多地應用於臨牀。

　　加速抗腫瘤藥物進醫保，

　　扶持創新藥物已成大趨勢

　　根據世界衞生組織國際癌症研究機構（IARC）數據顯示，2020年中國新發癌症457萬例，居全球第一[8]。龐大的腫瘤患者人數意味着巨大的需求。而“督促抗癌藥加快降價”決策無疑是對現在及未來腫瘤患者的經濟、醫療保障。

　　2018年，《國家醫保局加快推進抗癌藥降價工作》的公告發布[9]，文件指出國家醫保局推進抗腫瘤藥物集中採購、降低進口藥税率、談判降價、納入醫保目錄的相關舉措。

　　其中，明確指出“對前期國家談判的抗癌藥，協調相關企業根據税收政策調整情況，重新確定藥品價格；對目錄外的獨家抗癌藥展開醫保準入專項談判，將療效明確、臨牀必須的新藥、好藥，以合理價格及時納入醫保目錄範圍。”

　　推進抗腫瘤藥物降價、進醫保的工作初見成效。此前我國新藥獲批上市、進入醫保目錄的週期較長。2019年、2020年談判藥品的准入週期中位數分別為3.0年、1.8年。而2021年，CAR-T細胞療法在獲批不到半年的時間裏就進入了醫保藥品初審名單。

　　然而，抗腫瘤藥物納入需要考慮多方面因素。韓寶惠教授表示：未來醫保談判常態化已經是不可逆的趨勢。從最開始的注重價格，到現在更多地關注有效性、安全性、創新性、公平性等不同維度，中國醫保談判經歷了從量到質的改變。

　　對於120萬的CAR-T療法降價、進醫保，馬軍教授表示：“對於醫生來説，我們認同‘生命至上’‘生命高於一切’的理念，我們希望看到未來CAR-T治療的費用逐漸能像PD-1/PD-L1單抗一樣從‘金價’走向‘白菜價’，甚至‘白菜梆子價’，讓更多有需求的患者能夠負擔得起這些療效好、安全性高藥物。”

　　參考文獻：

　　[1] http://www.nhsa.gov.cn/art/2021/8/9/art_26_5765.html

　　[2]美國定價300萬，日本定價200萬，CAR-T細胞療法為何定價高？ (qq.com)

　　[3] https://baijiahao.baidu.com/s?id=1667534820646980361&wfr=spider&for=pc

　　[4] Huang HY, Shi JF, Guo LW, Bai YN, Liao XZ, Liu GX, Mao AY, Ren JS, Sun XJ, Zhu XY, Wang L, Song BB, Du LB, Zhu L, Gong JY, Zhou Q, Liu YQ, Cao R, Mai L, Lan L, Sun XH, Ren Y, Zhou JY, Wang YZ, Qi X, Lou PA, Shi D, Li N, Zhang K, He J, Dai M. Expenditure and financial burden for the diagnosis and treatment of colorectal cancer in China: a hospital-based, multicenter, cross-sectional survey. Chin J Cancer. 2017 Apr 28;36(1):41. doi: 10.1186/s40880-017-0209-4. PMID: 28454595; PMCID: PMC5410077.

　　[5]Sarkozy Clémentine,Sehn LH,et al.Ann Lymphoma 2019;3:10.

　　[6]Crump M,et al.Blood.2017;130(16):1800-1808.

　　[7]https://www.yescartahcp.com/large-b-cell-lymphoma/effiffifficacy.

　　[8] 數據來源：https://www.iarc.fr/faq/latest-global-cancer-data-2020-qa/

　　[9]http://www.nhsa.gov.cn/art/2018/6/20/art_19_283.html