高值罕見病藥進醫保背後：一針70萬變3萬，天價怎樣砍下來？
業內一般把年花費超百萬元的藥品稱為高值藥品。儘管已有數十種罕見病用藥納入醫保，但此前從來沒有一款高值罕見病藥進過國家醫保。
12月3日，國家醫保局公佈74種新藥進醫保，廣受關注的“70萬元一針”天價藥諾西那生鈉位列其中，同入醫保的高值罕見病藥阿加糖酶α注射用濃溶液，此前年費用也普遍在百萬元級。這意味着一些罕見病患者將獲得藥品大幅降價和醫保按比例報銷的雙重利好。
而同樣備受關注的“120萬元一針”的抗癌藥阿基侖賽卻沒能進入此次醫保談判環節。關於高值藥品進醫保一事再度引發熱議，頻頻討論的背後是老百姓對“用得起藥”的迫切需求。
為何有的高值藥品進醫保，有的卻被“拒之門外”？醫保目錄在動態更新實現“騰籠換鳥”惠及更多人羣時，舍與得之間算好“民生經濟賬”的標尺在哪？高值藥品進醫保，會否提高醫保基金運行風險？沒進醫保的高值藥品如何提高可及性？新華每日電訊記者就此展開調研。
用於治療脊髓性肌萎縮症（SMA）的諾西那生鈉注射液。
一針70萬元降到“地板價”，“真是一個奇蹟”
首輪報價即降至5萬多元一針，最終經過8輪談判後，全球首個用於治療脊髓性肌萎縮症（SMA）的諾西那生鈉注射液以低於3.3萬元每針的“地板價”進入新版醫保目錄，這對患者來説無疑是一個振奮人心的消息。這一奇蹟背後是國家醫保局與企業約90分鐘你來我往、分釐必爭的談判博弈。
2020年8月，諾西那生鈉注射液曾以“70萬元一針”的天價進入公眾視野，從而引發熱議；今年，諾西那生鈉注射液降至55萬元，再次受到關注。
“這對不少患者來説是一個重要的人生轉折點。”公益組織美兒SMA關愛中心主任邢煥萍説，在已經收集到的2000多名患者數據中，有73%的孩子是6歲以下的幼童，如果不用藥，患有嚴重的1型SMA患兒肌肉萎縮後甚至沒法吃飯、喝水，乃至會危及生命，用藥後可以有效遏制病情惡化。
來自江西的患兒毛毛10個月時被確診為SMA，2歲半病情惡化，家裏決定湊錢給孩子使用諾西那生鈉注射液，半年多的時間注射了5針，孩子在行動方面出現較為明顯的改善。
“兩年的時間，這個藥從國內上市到進醫保，真的是一個奇蹟。”毛毛媽媽説，但是在此次醫保談判結果出來前，毛毛一家已經再次湊錢準備來年的治療費用。“無論能不能進醫保，我都要做好讓孩子能繼續用藥的準備。”
此前，諾西那生鈉注射液申報了2020年醫保談判，然而擁有在SMA領域最大臨牀研究數據的諾西那生鈉由於價格過於昂貴等多種因素，無緣當年國家醫保藥品目錄。
“一直以來，將符合條件的罕見病治療藥品按規定納入醫保支付範圍都是我們努力的方向。”國家醫保局醫藥服務管理司司長黃華波説，此次目錄調整共新增7種罕見病藥品，首次實現高值罕見病藥進醫保，至此2021年版國家醫保藥品目錄已經納入40餘種罕見病用藥。
除了諾西那生鈉注射液，用於治療罕見病法佈雷病、需要患者長期使用的阿加糖酶α注射用濃溶液同樣以“遠低於市場價”進入醫保。而在此前，這種藥的年治療費用超過百萬元。
對此，該藥品生產方武田中國總裁單國洪説，醫保目錄調整納入更多罕見病領域的創新藥物，這在一定程度上顯示，相關部門在醫保目錄調整過程中，支持具有顯著臨牀需求和高價值藥物的導向。
進醫保只是高值藥品邁向普通老百姓的第一步。罕見病用藥入保的執行也是醫保體系落地的“深水區”，它牽涉到各地地方醫保和商保細則的更新落實，在新的醫保目錄落地後，定點醫療機構和定點零售藥店的“雙通道”需要儘快滿足藥品供應保障和臨牀使用，打通患者用藥“最後一公里”。
“120萬元一針”的抗癌藥為何無緣醫保？價格是“唯一標尺”？
中國首款CAR-T藥物阿基侖賽注射液是一種針對復發或難治性大B細胞淋巴瘤的抗癌藥，於今年6月獲批上市。
看似普通的一小袋68毫升液體，因為需要將患者自身的T細胞用於高度複雜的個性化治療中，再加上目前每台機器、每份耗材均是按照國際標準進口，最終使得價格隨着成本“水漲船高”，售價達120萬元。
關於阿基侖賽能否被納入醫保，此前引起了很大的輿論關注，而在通過談判初步審查後，這一創新藥並未進入2021年醫保目錄談判環節。
對此，國家醫保局做出明確回應：由於價格遠超基金承受能力和老百姓負擔水平，其不具備經濟性而未能通過評審，最終未獲得談判資格。
“我們正在儘可能降低產品的定價，但還需要一段時間。”該藥品生產方復星凱特總裁黃海説。
“昂貴的藥品費用給老百姓帶來沉重負擔的同時，也會對基金安全帶來一定風險。”2021年國家醫保談判藥品基金測算專家組組長鄭傑介紹，按照限定的支付範圍，目前國家醫保藥品目錄內所有藥品年治療費用均未超過30萬元。
這一場景似曾相識，2020年諾西那生鈉也是因價格過於昂貴等因素而無緣醫保，但價格真的是藥品能否進醫保的“唯一標尺”嗎？
業內人士介紹，不同於已經擁有成熟臨牀數據的諾西那生鈉。CAR-T藥物作為一種創新藥，在臨牀使用範圍、臨牀效果、真實世界數據等方面仍存在侷限性。現階段將CAR-T藥物納入醫保的時機尚未成熟。
“藥品能否進醫保，要綜合考慮參保人合理用藥需求、藥品臨牀價值、創新程度、醫保基金承受能力等。”鄭傑説，醫保談判精準測算追求的是“合理價”，而不是一味“砍價”追求“最低價”。
為進一步提高談判測算的精準度，此次談判首次制定了藥物經濟學測算指南，統一測算標準。同時，對參與測算的40多位藥物經濟學專家進行專業系統的培訓，特別從臨牀療效、安全性、經濟性、創新性和公平性5個維度對創新藥物進行考察，並分別作為其價格調整的因素。
此外，2021年醫保談判對同一個藥品配置兩名專家進行“背對背測算”。2021年醫保測算的藥物經濟學組組長、北京大學全球健康發展研究院院長劉國恩對此説：“雖然大家工作量增加一倍，但是提升了藥品的評審質量和科學程度。”
“靈魂砍價”砍掉的是藥品虛高的價格水分。鄭傑説，醫保談判是在患者需求、藥企創新、基金承受力等多方博弈中尋求一個合理的價格平衡點，讓更多參保人受益的同時，也為企業創新發展留有充分的發展空間。
撐起“絕望中的希望”，國內市場是以量換價的底氣
國家衞健委等部門2018年聯合公佈的《第一批罕見病目錄》中，涉及121種罕見病。
這些罕見病雖發病率低，但對每一個患病家庭來説卻是“百分之百”，由於罕見病藥品需求量小、費用高、替代品少等，無藥可用或者有藥用不起，都可能置患者於絕望，而進醫保則意味着“絕望中的希望”。
此前，很多人並不看好高值藥品進醫保。一方面，因為不少高值藥品療效好，處於所在疾病領域的壟斷地位，藥企不擔心盈利，也就有了不讓價的底氣；另一方面，價格過高的藥品進醫保，可能會侵害到更多參保人的權益。
在此次醫保談判中，單價120萬元的天價抗癌藥阿基侖賽注射液雖然通過了初步審查，但並未進入醫保目錄談判環節，讓更多人堅定了以上看法。
“不同於國外，很多罕見病疊加中國龐大的人口基數後，患者為企業帶來的用藥市場相對更加可觀。”上海市衞生和健康發展研究中心主任金春林説。
14億人健康福祉與中國市場，正是用銷量換低價的底氣。國家醫保局有關負責人介紹，對納入談判範圍的藥品，是以“全國醫保使用量”與企業磋商議價。不少獨家藥品進入國家醫保藥品目錄後，基本可以爭取到國內90%的市場，銷量很是可觀。
作為高值罕見病藥進醫保的首開先河者，諾西那生鈉注射液醫保談判的成功，也許能夠為高值藥品進醫保提供一些經驗。但其中不可忽視的事實是，所謂的“天價藥”並不是沒有降價空間。
2021年6月，同樣用於SMA領域的羅氏神經創新藥物利司撲蘭口服溶液用散進入中國市場。利司撲蘭根據患者年齡和體重進行給藥，加上贈藥，2歲以下低體重SMA患兒用藥費用遠低於諾西那生鈉，而我國SMA患者發病年齡80%在2歲以下。該藥品對諾西那生鈉注射液的既有市場形成挑戰。
中國的銷售市場外加競品出現，讓國家醫保談判有底氣可以爭取到進口高值藥品遠低於國外市場的價格，甚至是全球最低價，也讓更多好藥、新藥進醫保成為可能。
相對於不少人認為此次高值藥品進醫保只是偶然事件，劉國恩表示，在現有規則下，評審專家在平衡價值和價格關係時，重點考慮個人負擔過重的疾病，從而推動實現一些藥品進醫保的突破，為患者實實在在地“減負”。未來醫保談判可能會為更多“高價藥”亮起“綠燈”，這需要共同探索多方受益和促進創新的醫保方案。
“70萬元一針”的諾西那生鈉注射液從去年與醫保“擦肩而過”到今年“成功入場”，也許能為更多“天價藥”進醫保提供一種思路和借鑑。
進醫保並非高值藥品普惠化的“唯一正解”
“醫保追求的戰略性購買，不是拼‘最便宜’也不是被‘天價藥’嚇倒。”金春林表示，醫保通過“騰籠換鳥”，可持續性地實現“人民至上、健康至上”的最大公約數。
首都醫科大學國家醫保研究院醫藥管理室主任曹莊説，單純通過基本醫療保障不能解決所有患者使用高值藥品的問題，同時還要發揮商業保險、社會救助等多方作用，釐清責任邊界。
“技術的革新可以實現從根本上降低創新藥物的成本與價格，併為藥品的未來市場競爭和進醫保做好充分的準備。”藥明巨諾董事長李怡平説，公司的CAR-T產品雖然今年獲批上市，但在兩年前已開始佈局一項長期的降成本發展戰略，包括提高原材料使用效率、實施國產替代以及加快新技術研發，以期最終實現大幅度降低成本。
以CAR-T產品為例，目前的技術在自體CAR-T產品上較為成熟，未來方向之一是研究異體CAR-T技術，也就是俗稱的通用CAR-T。此技術如突破併成熟，就可以用健康人的T細胞做出通用的CAR-T產品，同時提供給更多患者使用。如此一來，成本有望進一步降低。
此外，“同情用藥”的方式既可以幫助急需用藥但又沒有能力負擔高昂藥費的患者，也能夠幫助企業獲取更多真實世界的驗證數據。
“不少創新藥上市後仍然需要大量的真實世界數據來驗證安全與療效。”華中科技大學同濟醫學院高級經濟師陳昊表示，所謂“同情用藥”，就是由廠家直接提供臨牀研究的用藥，同時對願意參與臨牀研究的患者不能收取任何費用，這樣可以省去中間環節的費用，為患者用藥提供一種可能。
也有業內人士建議，可以通過探討研究高值藥品的階梯價或稱財務分擔機制，即對購買一千支、一萬支設置不同的價格檔位，或者劃定某些顛覆性創新高值藥品的醫保支付定額，而不是無差別“劃線”，從而增強高值“孤兒藥”的可及性，在不過多增加醫保負擔的情況下，鼓勵藥企努力開發創新藥物研發。
“每一個小羣體都不應該被放棄。”正如國家醫保局談判代表張勁妮在醫保談判現場所説，人民健康至上，中國醫保努力守護每一名參保人的健康底線，這是不放棄任何一名患者的決心，更是一個國家對生命的尊重。
隨着國家醫保藥品目錄動態調整機制的逐步建立，對藥品常規准入和談判准入的規則也逐漸明確，在兼顧患者需求和醫保基金承擔能力的同時擴大普惠性，將成為醫藥改革破局中的“不破之底線”。
（彭韻佳、龔雯、趙久龍/新華每日電訊）