美國最昂貴的藥物是一種罕見病的革命性藥物-彭博社

藍鳥生物首席執行官安德魯·奧本山

來源：藍鳥生物你好！我是安吉麗卡在波士頓。一種新的價值數百萬美元的基因療法承諾改變那些患有罕見血液疾病的人的生活。但首先…

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奇蹟藥物的公平價格是多少？

美國監管機構最近批准了一種基因療法，可以極大地改善患有一種罕見血液疾病（β地中海貧血）的人的生活。這種名為Zynteglo的藥物每次治療價格為280萬美元，成為美國有史以來銷售最昂貴的藥物之一。

這並非第一種標價數百萬美元的藥物，也不會是最後一種，隨着新的基因療法如Crispr等技術的出現，用於治療血友病和鐮狀細胞病等疾病的藥物將會越來越多。隨着製藥公司開發出更多治療方案，社會將不得不面對一個尷尬的問題，即這些療法值多少錢。

Zynteglo，由位於馬薩諸塞州薩默維爾的Bluebird Bio公司製造，用於治療患有嚴重β地中海貧血的人，這是一種遺傳病，會導致全身血液中氧氣水平不足。目前，患者每隔幾周就需要接受長達數小時的輸血治療，這要求他們圍繞定期看醫生的行程安排生活，同時也面臨嚴重併發症的風險。據估計，美國有大約1,500人患有依賴輸血的β地中海貧血。

Zynteglo引入了一個正常工作的基因副本，承諾通過一次輸注就可以擺脱疾病。費城兒童醫院的血液醫生Alexis Thompson表示，在晚期臨牀試驗中接受Zynteglo治療的人中，將近90%的人不再需要輸血，使他們可以在不缺席學校或工作的情況下，進行長途旅行或開始家庭生活。

Bluebird幾年前在歐洲推出了Zynteglo，當時面臨對其180萬美元的要價強烈反對。德國的保險公司提議支付一半的費用，導致Bluebird去年退出歐洲市場，專注於美國。

該公司聲稱Zynteglo可以為醫療系統節省資金，因為終身治療的費用可能是一次性療法的兩倍以上。一家獨立的藥品價格審查組織同意這一評估，表示按照一項計算，Bluebird可以收取高達280萬美元的費用並被視為具有成本效益。但正如波士頓非營利組織臨牀與經濟評估研究所的首席醫療官David Rind所説，僅僅因為Bluebird可以提出設定如此高的價格的理由，並不意味着它應該這樣做。“社會已經支付給製造商太多了，”Rind説。

為了吸引保險公司，Bluebird提出，如果治療效果不如廣告所述，將在兩年內退還給他們藥物成本的80%。到目前為止，根據Bluebird首席執行官Andrew Obenshain的説法，保險公司對這一提議反應良好。

投資者和其他藥品公司將密切關注Bluebird的談判進展，以獲取有關美國醫療保健系統對一種每次近300萬美元的藥物的接受程度的線索。— Angelica Peebles

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