更卓越的不良事件評價系統，賦予腫瘤藥物開發額外優勢_風聞

患者報告結果（PRO）為臨牀試驗期間收集患者主觀症狀反應信息提供了有價值的工具，被視為評估健康相關生活質量、治療偏好和護理滿意度的黃金標準。在腫瘤學相關領域，PRO數據的影響力尤為顯著。隨着治療效果和生存率提升，腫瘤患者在治療期間的健康和生活質量越來越受到重視，因此PRO數據在藥物開發期間的價值也獲得更多關注。

美國食品和藥物管理局（FDA）已經認識到在臨牀研究中使用PRO儀器的重要性，且已經做出舉措促進腫瘤臨牀試驗中的PRO應用。然而，目前業界PRO儀器驗證以及數據收集和分析標準化尚存在不足。

這種情況引發了結果解讀和缺失數據嚴重等方面的挑戰，這可能導致產品標籤申請被拒。美國國家癌症研究所（NCI）推出的不良事件通用術語標準患者報告結果版本（PRO-CTCAE），為此類問題提供瞭解決方案。

PRO-CTCAE**：融合患者報告結果與臨牀醫生評價**

作為一種患者報告結果電子測量方法，PRO-CTCAE可用於評估癌症臨牀試驗中患者的症狀毒性。其旨在與腫瘤臨牀試驗中不良事件報告的標準方法——不良事件通用術語標準（CTCAE）協同使用。

CTCAE涵蓋了約800例個體不良事件，這些不良事件由調查人員根據其嚴重程度和影響力進行分級。為開發PRO-CTCAE，NCI攜手7家癌症中心和5家社區腫瘤學實踐研究中心組成聯盟組織，系統地分析了CTCAE中符合患者主觀報告情況的不良事件。

PRO-CTCAE從患者和申辦方角度出發，在開發中將易用性納入考量。包括基於屏幕的管理模式、交互式語音應答模式，以及書面管理模式在內的多樣化管理模式，為患者和操作人員提供了便利性和靈活性。值得一提的是，申辦方作為PRO-CTCAE用户還享有額外好處——任何項目均可“零成本”使用，NCI將為其使用過程提供所需資源和指導。

實證性證據還表明，症狀性不良事件的臨牀報告缺乏可靠性，因此患者報告通常能夠更準確反映治療期間的健康狀況。可以説，PRO-CTCAE充分結合了患者和臨牀醫生對特定治療效果的評價，相較於CTCAE更具備參考價值。

擴展PRO應用，造福患者和申辦方

大部分腫瘤終點關注總體生存率和腫瘤生長的減緩，此類終點在相關領域推動了不少研究進展。但伴隨着癌症患者壽命不斷延長的積極結果，在治療過程中改善患者體驗和生活質量的需求日益顯著，成為腫瘤試驗的新關注焦點之一。

PRO-CTCAE在提供更優化的癌症患者評估系統的同時，也為申辦方提供了一種利用PRO數據通過產品標籤申請的方法，該方法有助於為其增強產品標籤中產品價值帶來額外優勢。

關於普米爾醫藥（Premier Research）

普米爾醫藥（Premier Research）目前已經充分掌握腫瘤學和血液學、罕見病、神經科學、全球開發註冊策略等各方面領域。依託 20 年產品開發經驗，公司可以提供從初始策略制定、臨牀開發再到最終監管申報的一站式全方位服務。公司專注於為罕見和挑戰性開發項目提供戰略、監管和商業層面服務，在腫瘤藥物開發途徑方面擁有豐富經驗。關注普米爾醫藥公眾號Premier Research，獲取更多行業洞見。