罕見腫瘤多學科專家研討會在上海召開 行業呼籲關注多層次醫療保障體系建立_風聞
天府财经网-天府财经官方帐号2022-02-28 17:33
2022年2月28日是第15個國際罕見病日，今年主題是“分享你的生命色彩”。為更廣泛地呼籲社會關愛罕見病患者，提升社會對罕見腫瘤防治的重視，2月26日，罕見腫瘤多學科專家研討會在滬召開。
該會議由上海市罕見病防治基金會理事長李定國主持，著名衞生經濟學教授胡善聯擔任大會主席，共有來自有關省市腫瘤學術團體的負責人及國內臨牀醫學、藥學、臨牀流行病學、醫療保障、衞生（藥物）經濟學、法學、傳媒及衞生政策等領域專家學者30餘人參加，上海交通大學附屬胸科醫院呼吸內科主任醫師儲天晴教授、上海市衞生和健康發展研究中心金春林主任分別就罕見腫瘤防治、多層次醫療保障體系建立發表主題演講，包括王琳、馮佔春、吳晶、宋海、張松筠、張愛華、張碧麗、練育強、胡善聯、袁妮、耿成亮、徐家偉、黃鳴、黃國英、商慧芳（按姓名筆畫排列）等在內的多位業內知名人士就企業在中國罕見腫瘤防治與保障事業中的社會責任等議題進行了深層次地討論。
會議上，腫瘤精準治療領先企業基石藥業大中華區總經理趙萍代表創新藥企發言，介紹了近年來精準治療診斷與藥物的高速發展，闡述了基石藥業多種精準治療藥物帶給腫瘤患者的優異療效和在提升藥品可及性、患者支付能力方面做出的努力，呼籲社會更加關注罕見腫瘤的精準診療及支付保障。
我國罕見腫瘤精準治療呈加速狀態
亟需設立多層次醫療保障體系
在會議中，儲天晴教授介紹，過去我國罕見腫瘤防治發展情況存在一些不足，比如對罕見腫瘤發病率缺乏共識，罕見腫瘤的流行病學數據調研不充分，罕見腫瘤診療法規有待完善；目前，國家已經非常重視相關領域研究，四種罕見腫瘤進入罕見病目錄，相關靶點不斷被發現，精準檢測技術得到快速應用，而基石藥業推動多種精準治療藥物比如普拉替尼膠囊、阿伐替尼片、艾伏尼布片在國內落地，已經開始造福患者。
事實上，隨着基因組工具廣泛用於成年癌症患者，國際上針對罕見腫瘤特定靶點的精準療法發展呈加速狀態，目前我國腫瘤精準治療也已經有所突破。但是由於罕見腫瘤患者是弱勢中的弱勢，災難性醫療支出頻發。經過多年探索，我國已初步設立了罕見病醫療保障制度，但對罕見腫瘤患者的多層次醫療保障體系仍未有效建立。
金春林主任介紹，目前國家已經建立了第一批罕見病目錄，三批《臨牀急需境外新藥名單》中納入多種罕見病用藥，國家醫保局通過常規、談判等方式把多種罕見病用藥納入國家基本醫保目錄。
而針對罕見疾病的支付，金主任建議，通過“1+N”的方式建立多方共付機制，其中1是指政府基本醫保基金，N是指包括大病醫保基金、醫療救助基金、商業保險、醫療互助、慈善捐贈、個人家庭承擔在內的多種支付方式，通過整合多方資源，實施綜合保障。此外對於國家醫保談判中針對罕見腫瘤的孤兒藥也應該享受罕見病藥物的優惠待遇。
趙萍表示，腫瘤的診斷與支付仍面臨多方面的挑戰，亟須更多社會關注與政策支持。她呼籲，行業加強對罕見腫瘤的關注，從政策層面進一步鼓勵針對罕見腫瘤的孤兒藥的研發與商業化；重視精準治療的診斷檢測，並從政策層面重視罕見腫瘤的定價策略。同時，她介紹了基石藥業提升藥品可及性和可支付性的多種措施，建議全社會共同解決腫瘤患者的支付困境，提高患者生存質量。
對此，胡善聯教授也表示，此次會議為我國罕見腫瘤防治與多層次醫療保障體系的建立提供了寶貴思路，隨着如RET這樣的新靶點不斷被發現，精準醫學正在變得越來越重要，而發展中多個領域存在機遇和挑戰，比如伴隨診斷和二代基因檢測、醫保支付和商保惠民保的協同作用、真實世界研究與大數據平台、精準療法的適應症拓展、藥物經濟學評價方法的改進等。基石藥業對國內腫瘤精準療法的發展、對精準藥物可及性和可支付性的提升都提供了寶貴經驗，值得業界仿效。
全國罕見病學術團體主委聯席會議秘書長王琳教授等與會專家也表示支持更多的罕見腫瘤進入國家罕見病目錄，呼籲全社會共同努力提高對罕見腫瘤的患者關注，以及從精準診斷到用藥全方位的政策倡導和社會援助。
一年內多款同類首創精準治療藥物獲批
探索多舉措全面提升藥品可及性和可支付性
作為國內腫瘤精準治療領域的領頭羊，基石藥業目前已有三款同類首創的精準治療藥物普吉華®（普拉替尼膠囊）、泰吉華®（阿伐替尼片）和拓舒沃®（艾伏尼布片）獲得中國國家藥品監督管理局(NMPA)批准上市。值得注意的是，這三款藥物均屬於同類首創，在相應領域填補精準治療空白，為患者帶來了全新的治療選擇。
其中，2021年3月獲批上市的普吉華®成為中國首個獲批的選擇性RET抑制劑，用於治療既往接受過含鉑化療的轉染重排（RET）基因融合陽性的局部晚期或轉移性NSCLC成人患者。此外，該藥物在晚期或轉移性RET突變甲狀腺髓樣癌(MTC)中國患者中也顯示出了優越和持久的抗腫瘤活性，相關適應症上市申請已在2021年4月獲NMPA受理並被納入優先審評。
而泰吉華®是中國首個獲批用於治療PDGFRA外顯子18突變的胃腸道間質瘤（GIST）的精準治療藥物，且總緩解率（ORR）高達86%，其中PDGFRA外顯子18 D842V突變患者更是實現了ORR從0到91%的飛躍，中位無進展生存期由3個月延長至34個月；全球最長用藥時間的患者用藥已近6年，並仍在持續緩解中。此外，就在近期，拓舒沃®獲批用於治療攜帶IDH1易感突變的成人復發或難治性急性髓系白血病（R/R AML）患者，是全球首個且唯一的IDH1靶向療法。
正如多為行業專家提及，針對罕見腫瘤的孤兒藥支付目前仍然是一大難題，多層次醫療保障體系仍未有效建立。趙萍在演講中表示，基石藥業在一直在藥物可及性和可支付性上進行探索，希望可以惠及更多患者。
在可及性方面，基石藥業通過與海南博鰲樂城醫療機構的合作，成功將三款精準治療藥物普拉替尼膠囊、阿伐替尼片和艾伏尼布片在海南博鰲醫療先行區率先上市。值得一提的是，普拉替尼膠囊是博鰲樂城首個當月同步落地的全球新藥，也是我國首個使用樂城真實世界數據輔助評價獲批的藥物。
在患者可支付性方面，基石藥業與業內夥伴廣泛合作，形式包括推動藥品進入多地商保計劃、“大愛無罕“基因檢測項目、早鳥項目、患者救助項目等在內的多層次、多形式支付組合探索。例如，城市普惠商保作為構建多層次醫療保障體系的重要組成部分，基石藥業已經推動普吉華®和泰吉華®納入六十個以上的政府和商業醫保計劃，覆蓋約6000萬城市人口。