基石藥業普吉華®擴展適應症獲批，中國甲狀腺癌患者迎來精準療法_風聞

甲狀腺癌被稱為“懶癌”，常常被認為是“惡性腫瘤中預後最好的腫瘤”，然而我國RET融合和激活突變型甲狀腺癌患者長久以來缺乏有效的精準治療方案，這部分患者的治療現狀亟待改善。

3月14日，基石藥業選擇性RET抑制劑普吉華®（普拉替尼膠囊）用於治療系統性治療的晚期或轉移性轉染重排（RET）突變型甲狀腺髓樣癌（MTC）成人和12歲及以上兒童患者，以及需要系統性治療且放射性碘難治（如果放射性碘適用）的晚期或轉移性RET融合陽性甲狀腺癌（TC）成人和12歲及以上兒童患者的申請獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批准，意味着中國廣大甲狀腺癌患者將獲得治療新選擇。這是中國首個且唯一獲批用於RET突變甲狀腺髓樣癌及RET融合陽性甲狀腺癌的選擇性RET抑制劑。

中國甲狀腺癌發病率持續上升

位列癌症新發病例數前十

作為人體重要的內分泌器官，甲狀腺受飲食習慣、生活作息、情緒和心態等影響極大。近年來，隨着社會的進步和生活節奏的加快，甲狀腺疾病多發且呈現年輕化趨勢，加之高分辨率B超的應用以及甲狀腺疾病篩查被納入常規體檢，甲狀腺癌的檢出率大幅度提高，使得我國甲狀腺癌發病率持續上升。

據世界衞生組織國際癌症研究機構（IARC）發佈的2020年全球最新癌症負擔數據，中國在2020年約有22萬新發甲狀腺癌病例數，位列所有癌症新發病例數前十。其中女性新發病例數約為17萬，位居我國城市地區女性所有惡性腫瘤的第4位。

甲狀腺癌分為乳頭狀癌、濾泡癌、未分化癌和髓樣癌等多個亞型，其中約10-20%的甲狀腺乳頭狀癌患者攜帶RET融合、約90%的晚期甲狀腺髓樣癌（MTC）患者攜帶RET突變。如今，腫瘤的治療越來越精準，根據驅動基因選擇靶向治療藥物已成為腫瘤分型分診的重要措施，患者應當提升基因檢測意識，早診斷早治療以獲得最佳的治療效果。

療效優、安全性佳

精準療法惠及廣大甲狀腺癌患者

普吉華®是一種口服、每日一次、強效高選擇性RET抑制劑，此前已獲中國國家藥品監督管理局批准，用於治療既往接受過含鉑化療的轉染重排（RET）基因融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者，同時，普吉華®也是我國首個使用樂城真實世界數據輔助審評審批的藥物。

此次擴展適應症獲批基於一項名為ARROW的全球I/II期臨牀研究，旨在評估普吉華®在RET融合陽性的非小細胞肺癌、RET突變型甲狀腺髓樣癌和其他RET融合的晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。研究顯示，普吉華®在晚期或轉移性RET突變MTC中國患者中顯示出了優越和持久的抗腫瘤活性，安全性良好。

“我國甲狀腺癌發病率持續上升，患者亟需更多的治療方案以供選擇。尤其MTC預後較差，治療手段相當有限，患者的生存面臨巨大挑戰。此次普吉華®擴展適應症的獲批，將填補臨牀空白需求，為這部分患者帶來福音。”普吉華®ARROW研究主要研究者、天津市人民醫院院長高明教授表示。

據悉，為了讓創新療法惠及更多患者，基石藥業不僅通過與醫療服務提供方、監管機構、醫院、藥房、保險公司以及醫療界的其他團體合作，擴大藥品的市場輻射範圍，還在積極探索商業保險、惠民險、患者救助等創新支付方式以減輕患者經濟負擔。目前，基石藥業的精準治療藥物已覆蓋130多座城市的400多家醫院，並被納入60項商業及政府保險計劃，包括北京京惠保、成都惠蓉保、蘇州蘇惠保、海南樂城、珠海大愛無疆等。