優時比Staccato阿普唑侖獲“突破性治療”認定，癲癇新藥落地再提速_風聞

今日，國家藥品監督管理局藥品審評中心對優時比新藥Staccato（阿普唑侖吸入粉劑）“突破性治療”的認定正式生效，擬定適應症為“快速終止12週歲及以上患者的刻板性癲癇長時間發作”。Staccato阿普唑侖目前在全球處於3期臨牀階段，該產品在中國獲得“突破性治療”認定，充分證明藥監機構對Staccato阿普唑侖創新性解決臨牀需求的認可，同時也大大加速了該產品在中國上市的進度，將更早惠及中國癲癇患者。由此，Staccato有望成為首個在中國按需、一次性治療即可快速終止活動性癲癇發作的創新療法。

快速終止癲癇發作進程至關重要，該領域空白亟待填補

癲癇是一種常見的發作性神經系統疾病，被世界衞生組織列為神經系統五大難治性疾病之一【1】。在中國，2013年約有900多萬人患有癲癇，每年新發病例40-60萬【1】。癲癇對個體醫療支出影響較大，給患者及其家屬以及中國社會帶來了沉重的經濟負擔。從目前的臨牀治療手段來看，當癲癇發作控制不佳時，除維持抗癲癇藥物治療以外，部分患者還需要急性治療，以免出現癲癇發作加重/癲癇急症。

首都醫科大學附屬北京天壇醫院神經病學中心癲癇科主任王羣表示：“時間就是癲癇大發作和癲癇持續狀態患者的生命，快速終止癲癇發作進程以及預防癲癇復發的搶救治療至關重要。目前在全球範圍內，已經有批准用於快速終止癲癇發作、阻止進展為癲癇持續狀態的家庭或院外治療方法；而在我國，尚無這種用於院外急救的搶救措施，該領域空白亟待填補。”

Staccato阿普唑侖“突破性治療”快速終止癲癇發作進程，為患者保駕護航

阿普唑侖是一種苯二氮卓類衍生物，苯二氮卓類藥物是治療癲癇發作急症的首選藥物【2】。Staccato阿普唑侖吸入粉劑裝於一次性使用的單劑量吸入器中，採用經口吸入給藥，是一種改良型新藥。該產品在院外急救中，既避免了靜脈給藥的不便性，同時特定的給藥途徑保證了其起效時間和靜脈給藥起效時間相同。Staccato（阿普唑侖吸入粉劑）在癲癇發作的急救治療中有望在起效時間方面比國際上已批准（中國尚未批准）的現有治療方案更有優勢。

四川大學華西醫院神經內科主任、中華醫學會神經病學分會癲癇和腦電圖學組組長、中國抗癲癇協會副會長周東表示：“正在開發的Staccato（阿普唑侖吸入粉劑）是一種目前在全世界範圍內對癲癇發作院外治療的全新療法——快速終止癲癇發作（Rapid Epileptic Seizure Termination, REST）療法。這種療法通過使用非侵入性藥物治療，用於能夠正常呼吸的癲癇患者，具有在第一時間快速終止癲癇發作的潛力，能夠極大滿足具有癲癇長時間發作史的患者未滿足的醫療需求，併為癲癇患者及其家人提供更大的社會接受度。我們期待這款創新的吸入式療法能儘快上市，為廣大癲癇患者保駕護航。”

作為全球性生物醫藥企業，優時比在抗癲癇領域持續投入並創新，不斷擴充癲癇領域豐富的產品線，為不同患者羣提供獨特的解決方案。2022年，開浦蘭®（左乙拉西坦）已在中國上市15年，作為眾多醫生信任的抗癲癇利器造福了超過50萬中國患者；正在臨牀開發進程中的Staccato（阿普唑侖吸入粉劑）取得重大進展；3月，優時比完成對Zogenix公司的收購，拳頭產品Fintepla®（芬氟拉明）CIV口服液已在美國和歐洲獲批用於與Dravet綜合徵相關的癲癇發作，3月28日又在美國獲批用於與Lennox-Gastaut綜合徵相關的癲癇發作的治療。

參考資料：

【1】成人癲癇患者長程管理共識專家協作組.關於成人癲癇患者長程管理的專家共識.中華神經科雜誌.2013,46(7):496-499.

【2】Asnis-Alibozek A, Detyniecki K. The unmet need for rapid epileptic seizure termination (REST). Epilepsy Behav Rep. 2020;15:100409.