基石藥業口頭報告公佈擇捷美治療結外NK/T細胞淋巴瘤最新研究數據_風聞

6月4日，港股創新藥企基石藥業（2616.HK）在2022年美國臨牀腫瘤學會（ASCO）年會上以口頭彙報的形式首次公佈PD-L1抗體擇捷美®（舒格利單抗注射液）治療復發或難治性結外NK/T細胞淋巴瘤（R/R ENKTL）患者的註冊性臨牀研究GEMSTONE-201的完整研究結果，擇捷美®有望為ENKTL患者帶來新的治療選擇。

GEMSTONE-201研究主要研究者、中山大學附屬腫瘤醫院黃慧強教授表示：“很榮幸能代表本試驗全體研究者，在今年ASCO大會首次向全球公佈研究的完整數據。R/R ENKTL惡性程度高、侵襲性強。現有的治療手段有限，疾病治癒率低、預後差。本研究結果再次證明擇捷美®治療R/R ENKTL患者具有優異的抗腫瘤活性、持久的腫瘤緩解和良好的安全性。相信擇捷美®能夠滿足該類患者迫切的治療需求，為他們帶來新的希望。”

基石藥業首席醫學官楊建新博士表示：“我們很高興地看到GEMSTONE-201最新數據在ASCO進行了口頭彙報，擇捷美®的優異結果獲得了國際學術界的一致讚譽。目前尚無PD-1或PD-L1抗體被批准用於治療R/R ENKTL，我們會與中國國家藥品監督管理局密切協作，期待儘快把這一重要的免疫治療方案帶給更多中國患者。”

結外NK/T細胞淋巴瘤（ENKTL）屬於成熟T細胞和NK細胞淋巴瘤的一個亞型，患者在接受含門冬酰胺酶為基礎的標準方案後疾病發生進展，缺乏有效的挽救治療手段,通常對傳統治療反應不佳。臨牀醫生對於這類患者常常束手無策，因惡性程度高且侵襲性強，疾病兇險，進展迅速，生存期極短，R/R ENKTL患者的1年生存率通常不足20%。目前在中國獲批的靶向單藥治療完全緩解率約為6%。一線治療方案失敗後的患者存在顯著的未被滿足的治療需求。

GEMSTONE-201研究旨在評估擇捷美®作為單藥治療成人R/R ENKTL的有效性和安全性。截至2021年11月10日，共80例患者被納入GEMSTONE-201研究，並接受擇捷美®單藥治療。據瞭解，GEMSTONE-201研究為目前已知樣本量最大的PD-(L)1抗體針對復發或難治性結外NK/T細胞淋巴瘤（R/R ENKTL）患者的註冊性臨牀研究。

GEMSTONE-201主要研究終點結果顯示，相較於歷史對照，擇捷美®顯著提高了客觀緩解率（ORR）；在78例療效可評估的患者中，獨立影像評估委員會（IRRC）評估的ORR為46.2%，其中完全緩解（CR）率達到37.2%；研究者的ORR評估結果與IRRC高度一致率達到了97.1%。總生存（OS）數據的分析結果提示擇捷美®單藥治療R/R ENKTL有OS獲益信號:6個月、12個月和24個月的OS率分別為79.2%、68.6%和54.6%；而且擇捷美®在R/R ENKTL患者中耐受性和安全性良好，未發現新的安全性信號。

值得一提的是，基於GEMSTONE-201研究優異的初步有效性結果，擇捷美®於2020年被美國FDA授予孤兒藥資格(Orphan Drug Designation,ODD)和突破性療法認定(Breakthrough Therapy Designation,BTD），分別用於治療T細胞淋巴瘤和成人R/R ENKTL，並於2021年被中國國家藥監局審評中心納入“突破性治療藥物”，擬定適應症為復發或難治性結外NK/T細胞淋巴瘤。

公開資料顯示，基石藥業計劃近期向中國國家藥品監督管理局（NMPA）遞交擇捷美®針對R/R ENKTL適應症的新藥上市申請，擇捷美®有望成為全球首個針對復發或難治性結外自然殺傷細胞/T細胞淋巴瘤（R/R ENKTL）適應症獲批的免疫治療藥物。