基石藥業研究數據在Nature發表 普吉華®有望成泛瘤種療法首選_風聞

日前，港股創新藥企基石藥業（02616.HK）同類首創藥物普吉華®(普拉替尼膠囊，Pralsetinib)全球I/II期ARROW臨牀研究的更新數據，在世界頂級醫學期刊《Nature Medicine》上重磅發表，引發了業界對普吉華®泛瘤種療法潛力的關注。

普吉華®是中國首個高選擇性RET抑制劑，其非小細胞肺癌（NSCLC）和甲狀腺癌（TC）兩大適應症已在中國和美國獲批上市。此次發表的數據涉及NSCLC和TC領域以外的十數個瘤種，數據證明了普吉華®在RET融合陽性的多種實體瘤中均具有良好的治療效果，為普吉華®應用於泛瘤種提供了初步數據支持，其診療價值和商業潛力進一步凸顯。

泛瘤種療效數據國際頂級期刊發表

凸顯普吉華®廣泛治療價值

《Nature Medicine》此次發表的泛瘤種研究的療效數據，共涉及分別確診為胰腺癌、膽管癌、神經內分泌癌、肉瘤、結直腸癌、小細胞肺癌、汗腺癌、唾液腺導管癌、胃癌、卵巢癌等的23例療效可評估患者。研究結果顯示，無論腫瘤類型如何，普吉華®均顯示出強大而持久的抗腫瘤活性，臨牀研究的主要終點總緩解率達到57%；在中位隨訪時間26.7個月時，患者臨牀獲益率達70%，疾病控制率達83%，中位緩解持續時間為11.7個月。根據RECIST 1.1標準進行基線後腫瘤評估，91%的患者靶病灶縮小。

普吉華®已在NSCLC和TC治療領域充分展示了確切的臨牀優勢，並被納入國內外多項權威診療指南，包括《CSCO NSCLC診療指南(2021)》、美國《NCCN非小細胞肺癌臨牀實踐指南2022》、《中國腫瘤整合診治指南(CACA)—甲狀腺癌》等。結合此次公佈的泛瘤種研究數據，普吉華®的治療潛力已拓展至十數個存在RET融合陽性的瘤種，有望帶給患者全新的治療機會。

泛瘤種RET抑制劑市場潛力激發

加速患者人羣和瘤種覆蓋

根據研究資料，RET基因發生點突變和融合突變會引發多種腫瘤，包括NSCLC、乳頭狀TC和包括結直腸癌、卵巢癌、胰腺癌、胸膜間皮瘤、胃癌、膽管癌在內的多種實體瘤。另據估算，到2025年，全國每年新診斷的各類RET基因變異的腫瘤患者預計將達到7萬人，其市場規模將進一步擴大。

（普吉華®可覆蓋潛在適應症與患者數量）

普吉華®作為強效高選擇性的RET抑制劑，已被中國國家藥品監督管理局批准兩大適應症，用於治療既往接受過含鉑化療的RET融合陽性的局部晚期或轉移性NSCLC患者，和用於治療晚期或轉移性RET突變甲狀腺髓樣癌(MTC)及RET融合陽性TC患者。目前，普吉華®正在通過籃式試驗進行其他實體瘤的適應症拓展，即按照腫瘤的驅動基因“不限癌種“來選擇患者治療，這也意味着該藥物正在加速患者人羣和瘤種覆蓋。

實際上，作為國內首個高選擇性RET抑制劑，普吉華®自獲批上市以來就表現出強勁的市場潛力。據瞭解，普吉華®自上市一年以來已成功惠及數千名患者，在中國大陸上市後一個月內便已覆蓋約70個城市的80家DTP藥房。目前，普吉華®已被納入60多項主要商業及政府保險計劃。財報數據顯示，2021年，普吉華®和另一款精準治療藥物泰吉華®共同實現了超過1.6億元的銷售額。

除了此次公佈數據的普吉華®，基石藥業其他三款藥物也均在拓展適應症。其中，泰吉華®適應症除胃腸道間質瘤外，其用於晚期系統性肥大細胞增多症的適應症已在美國獲批，治療非晚期系統性肥大細胞增多症的註冊性研究已經取得成功；擇捷美®已完成III期和IV期NSCLC患者全覆蓋，其包括淋巴瘤、胃癌和食管鱗癌在內的多項註冊研究也均取得里程碑進展；拓舒沃®除已經獲批覆發或難治性急性髓系白血病（R/R AML）外，該產品包括新診斷的IDH1突變AML成人患者的一線療法，以及用於IDH1突變經治的局部晚期或轉移性膽管癌患者等多項適應症正在積極探索中。

作為港股18A上市公司中佼佼者，基石藥業已經收穫了4款創新藥的9項新藥上市申請的批准。通過已上市品種的多適應症拓展，尤其是“不限癌種”的應用拓展，基石藥業的步伐將迅速延伸覆蓋胰腺癌、膽管癌等廣泛的適應症領域，進一步夯實管線佈局，實現產品商業價值的最大化。