國產氯巴占上市背後，政策加速藥企佈局罕見病領域

（文/馬媛媛）近日，宜昌人福藥業研發的國產氯巴佔在眾多癲癇患者家屬的期盼中終於面市。據悉，該款國產氯巴佔片較進口略有優惠，價格為每盒84元（10mg/片*28片）。

氯巴佔是一種有機化合物，化學式為C16H13ClN2O2，根據《氯巴佔治療難治性癲癇專家共識（2022）》意見，氯巴佔對於高發於兒童期的癲癇性腦病，如年齡≥2歲LGS患者、年齡≥3歲Dravet綜合徵患者、以及年齡≥2歲EMAS患者等都是推薦用藥。

官方數據顯示，中國目前癲癇症患者有1000萬人左右，其中難治性癲癇患兒羣體佔有一定比例。治療癲癇的藥物並不只有氯巴佔，但在癲癇病患者中，存在前述幾種難治性癲癇。氯巴佔正適用治療對其他抗癲癇藥無效的這部分患者。因為其鎮靜副作用很小，被視為“救命藥”。但因為氯巴佔屬於第二類精神藥品，且當時沒有國產藥物，購買和使用非常困難。

一位神經科主任告訴觀察者網，癲癇是個大家族，難治性癲癇一般發病的年齡很小，發病原因症狀包括臨牀用藥都不一樣。以LGS患者為例，一般是病灶或者是遺傳代謝病的伴隨病，需要多藥聯合且必須使用氯巴佔。此前國內獲批上市的抗癲癇藥物都屬於國家管制的第二類精神病藥品，有氯硝西泮、硝西泮、地西泮等，效果因人而異。對部分病患來説，氯巴佔效果很好，但因其戒斷性，一旦斷藥就會出現病情反覆甚至惡化。

2021年11月，一封名為“如何讓我們的孩子活下去”的求助信在網絡流傳，這封來自1000餘個罕見病癲癇患兒家長求購氯巴佔的聯名信，引發了輿論關注。

但其實國產氯巴佔的研發可以追溯到2017年，當時氯巴佔被選為“中國大陸境內尚未註冊上市且臨牀急需的兒童用藥”，列入《第二批鼓勵研發申報兒童藥品建議清單》。

曾長期從事藥物研發的某藥企研發人員表示：“精神類藥品的審批不一樣，有些立項需要先審批才能做，不是隨便可以開發的。”

據瞭解，擁有麻醉藥品和第一類精神藥品生產資質的人福醫藥於2018年獲得了氯巴佔片的研製立項批准並開始研發，2020年11月申報臨牀，2021年2月取得臨牀批件，2022年9月20日獲批上市。

在國產氯巴佔面市的過程中，多份相關文件的出台與政策的推進，預示着我國罕見病藥品市場流通保障模式也日趨成熟。對企業而言，其社會價值遠大於經濟利益。

據宜昌人福藥業有限責任公司總裁杜文濤透露，考慮提高小兒癲癇患者用藥依從性，公司還將推進研發氯巴佔口服液。而且公司準備在2023年啓動氯巴佔片進入國家醫保目錄的工作，後期也將籌備與第三方公益機構合作，為經濟困難的家庭開展用藥援助。

除了氯巴佔，目前我國已有60多種罕見病藥物獲批上市，67%的已上市罕見病用藥（俗稱“孤兒藥”）被納入國家醫保目錄。國家醫保局介紹稱，國家醫保目錄調整的週期從最長8年縮至1年，實現每年常態化調整。

多家企業的入局也保障了斷藥危機的解除。根據國家衞健委發佈的信息顯示，我國已有8家企業按照有關規定獲准研製氯巴佔。

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