輝瑞新冠治療藥物有特定適應症，我國監管政策沒有“特效藥”概念

12月13日，輝瑞的抗病毒口服藥Paxlovid（奈瑪特韋/利托那韋片）定價2980元/盒，開啓網售，隨後被澄清否認。不少人用“特效藥”來形容該藥物，治療新冠的療效究竟如何？

多位專家表示，對於輕症和無症狀新冠感染者，用該藥治療沒有必要。對該藥稱之為新冠“特效藥”於科學和藥品監管法規沒有依據，對於臨牀上剛上市的藥品也不合適。

適應症為發病5天以內，且伴有進展為重症的患者

輝瑞抗病毒口服藥Paxlovid於2021年12月22日獲美國食品藥品監督管理局（FDA）緊急使用授權，用於治療SARS-CoV-2病毒結果呈陽性、有較高發展為重症COVID-19（包括住院或死亡）風險的輕度至中度COVID-19成人和兒童患者(12歲及以上且至少40公斤)，成為美國首個獲批的口服新冠治療藥物。

2022 年 2月11日，國家藥監局附條件批准Paxlovid進口註冊，按照該藥物的使用説明來看，其適應症為“用於治療成人伴有進展為重症高風險因素的輕至中度新冠肺炎患者，例如伴有高齡、慢性腎臟疾病、糖尿病、心血管疾病、慢性肺病等重症高風險因素的患者。”在國家衞健委3月15日印發的《診療方案》中，註明Paxlovid的適用人羣為發病5天以內的輕型和普通型且伴有進展為重型高風險因素的成人和青少年（12-17歲，體重≥40公斤）。

“即使對於特定的人羣，也需要在早期使用該藥物，並且要明確很多藥物與藥物之間都會有相互作用，使用要謹慎，建議嚴格按照説明書服用。”廣州某三甲醫院感染科醫生向人民日報健康客户端表示。

一位在哈爾濱定點醫院使用過該藥物的感染科主任也説到，“新冠屬於自限性疾病，但是該藥物一定程度上可以加快排毒進程，如果家裏有老人或有基礎疾病的人，感染後可以選擇服用。”

到底適合於哪一類人羣？

據瞭解，Paxlovid獲FDA緊急授權主要基於一項隨機、雙盲、安慰劑對照Ⅲ期臨牀實驗。該研究評估了Paxlovid在輕度至中度新冠肺炎伴有可能發展為嚴重疾病的風險因素非住院成年患者中的有效性和安全性。與安慰劑相比，Paxlovid可使第28天COVID-19相關的住院或因任何原因死亡的風險降低89.1%。

《新英格蘭醫學雜誌》8月24日發表的一項Paxlovid的大型真實世界療效研究顯示，65歲或以上的成年人接受Paxlovid治療後的新冠住院和死亡率均顯著低於年輕人。接受Paxlovid治療能明顯降低年長感染者的住院率和死亡率，但40 ~64歲的相對年輕中“沒有發現治療有明顯效果的證據”。

中國香港地區新冠臨牀管理指南也指出，優先使用Paxlovid的患者為“初始感染症狀輕微，但卻具有疾病進展高危因素的人羣，包括高齡、未接種疫苗或合併慢病等”。

廣東深圳市第三人民醫院院長、深圳市首屆疫情防控公共衞生專家組組長盧洪洲表示，抗病毒藥物對於基礎疾病的老人非常有用，發病5天內進行抗病毒治療，即可有效阻止發展為重症，但是如果身邊出現此類患者感染，建議來定點醫院，我們可以對其進行專業的監測和用藥。

不建議將其稱為“特效藥”

Paxlovid用於治療新冠有其特定的適應症，臨牀醫生如何評價？

“目前，沒有大量臨牀循證醫學證據證實輝瑞的Paxlovid是否‘特效’，在臨牀使用的經驗也表明，它對於消滅病毒沒有所謂的‘特效’。如果普通患者想要服用，建議根據醫生的建議適當少量備藥。”杭州某三甲醫院感染科專家表示。一位曾在上海定點醫院參與救治的醫生也表達了相同觀點。

關於“特效藥”的定義，人民日報健康客户記者在國家藥監局和國家衞健委官網上檢索，並沒有找到明確定義。不過，在藥品管理法中，與之類似的是“特殊療效的藥物”的稱呼。

“從科學上和法律上都沒有‘特效藥’的概念。”12月15日，一位曾長期從事藥監政策的專家告訴人民日報健康客户端記者，藥品管理法中“特殊療效藥物”一説，本意主要還是指作用機理新穎，不能把它理解成特效藥。“尤其是對於新冠，所謂特效藥的説法更不科學，治療病毒性疾病的藥物很難稱之為特效。”

此前，張伯禮院士在接受人民日報健康客户端記者採訪時也表示，“特效藥都是經過嚴格臨牀評價後被公認的。所以，在疫情階段性結束後，對疫情進行一個宏觀的覆盤，綜合總結分析疫情救治情況，然後對其中發揮良好臨牀療效，且副作用輕微的藥物，評價其為特效藥的稱謂。在新藥剛研發上市時就稱之為‘特效藥’，是不嚴謹的叫法，經過廣泛炒作後可能會對廣大羣眾產生誤導作用。”