FDA將獲更大權力下架無效加速審批藥物——《華爾街日報》

一項已為癌症患者及其他病患加速審批數百種新藥的聯邦計劃，正面臨其三十年來最大規模的改革，國會正在考慮如何避免批准無效藥物。

國會準備修訂美國食品藥品管理局（FDA）的加速審批程序，以解決該程序有時導致使用昂貴卻無效藥物的投訴。眾議院和參議院的提案將賦予FDA更多權力，確保企業開展必要的大規模後續研究以驗證快速審批藥物的療效，並撤市任何無效療法。

行業官員和研究FDA的人士表示，若這些變更生效，將成為自1992年加速審批計劃創立以來最重大的調整之一。

眾議院週三通過了一項包含這些改革的法案。該法案須在9月前通過，以避免FDA出現資金缺口。

阿爾茨海默病早期藥物Aduhelm去年獲得FDA加速批准，導致諮詢委員會一名成員辭職；百健公司已基本停止其市場推廣。圖片來源：POOL New/via REUTERS此次改革源於FDA加速批准百健公司阿爾茨海默病藥物Aduhelm後，引發眾多醫生、研究人員及部分機構顧問的批評，他們質疑該藥物是否有效。

鑑於這些疑慮，許多醫院拒絕提供阿杜赫姆（Aduhelm），而包括聯邦醫療保險（Medicare）在內的多家醫療保險公司也限制了該藥的使用。渤健公司（Biogen）上月表示將基本停止該藥物的市場推廣。

“患者需要的是真正有效的治療機會，而不是花費數萬美元購買一種前景不明的療法，“哈佛醫學院醫學教授亞倫·凱塞爾海姆博士表示，他因FDA對阿杜赫姆的審批決定而辭去了FDA諮詢委員會職務。

製藥行業兩大貿易組織——美國藥品研究與製造商協會（PhRMA）和生物技術創新組織（BIO）——對該加速審批通道能更快提供救命藥物表示讚賞。PhRMA稱支持該計劃"以現有形式繼續實施”。

“加速審批已被證明是非常有效的工具，“FDA首席副局長珍妮特·伍德考克表示，“人們只看到失敗案例，但我們實施加速審批時就説明過這會帶來更多不確定性。如果加速審批的成功率與常規審批相同，那這個機制就毫無特別之處了。”

FDA建立加速審批程序，最初是為了響應艾滋病活動人士的呼籲，讓患者能更快獲得對抗這種致命疾病的治療方法。

FDA首席副局長珍妮特·伍德考克表示，加速審批是有效工具，其設計初衷並非要達到與常規審批相同的成功率。照片：Greg Nash — 通過CNP/Zuma Press根據該計劃，機構最快可在五個月內，有時甚至幾周內批准藥物，而傳統審批流程可能需要十個月。

為了更快評估實驗性藥物，FDA不要求藥物在臨牀試驗中顯示臨牀效益，如預防心臟病發作或延長癌症患者生命。此類試驗可能需要數年才能完成。

相反，機構會尋找一個跡象，如降低膽固醇或抑制腫瘤生長，表明藥物可能具有臨牀效益。

“對於一些機會有限的患者，這一途徑在仍需高質量數據收集的同時，讓他們獲得治療更快，”FDA前醫療和科學事務副專員Anand Shah説。

國會在收到關於一些無效藥物的投訴後，正提議對食品和藥物管理局的加速藥物批准計劃進行修改。照片：Ting Shen/新華社 via Getty ImagesFDA現在通過加速批准計劃和其他快速通道批准的藥物比傳統途徑更多。總計，機構已通過加速批准清除了300多種藥物，包括許多用於癌症的藥物。

製藥商為了能夠如此迅速地銷售藥物，承諾在後續測試中確認效益。根據條款，如果發現藥物無效，FDA可以強制公司將其從市場上撤下。

然而，一些醫生和醫療保險公司表示，企業可能需要數年時間才能完成驗證性研究，甚至根本不進行研究，這使得一些可能對患者無益卻花費數萬美元的藥物得以繼續使用。

國會提案將明確賦予FDA法律權限，要求藥物在獲得加速批准前必須開展驗證性研究，並簡化FDA撤銷藥物批准所需的步驟。

眾議院和參議院的提案還允許FDA為臨牀試驗參與者設定招募目標、研究方案和里程碑節點，包括研究預計完成的日期。

根據2021年10月發表在《美國醫學會內科學雜誌》的研究，2018年接受研究的超過35,000名癌症患者中，近60%正在使用尚未被證實能延長壽命的藥物，這一比例較2011年的13%顯著上升。

馬薩諸塞州坎頓地區保險公司Point32Health的首席醫療官邁克爾·謝爾曼博士表示：“支付方不願拒絕承保已獲批的藥物。問題在於，FDA某種程度上開出了一張已簽名的空白支票，任由製藥行業填寫金額。”

根據《英國醫學雜誌》2021年發表的研究，自1992年以來獲得加速批准的藥物中，約半數尚未證實其臨牀效益。

“這些延誤使患者面臨接受無效藥物治療的風險，”公共公民健康研究小組主任邁克爾·卡洛姆表示。

通常情況下，該機構依賴企業自願撤回產品。企業已主動撤銷28項批准。FDA強制撤銷了一項，目前正在考慮是否撤銷第二項。

2011年，一項研究發現某藥物可使早產複發率降低超30%後，FDA加速批准了預防早產復發的藥物Makena。但2019年的後續研究顯示，與安慰劑相比，該藥物並未降低用藥女性的早產率。

基於研究結果，FDA於2020年啓動撤銷程序。針對該證據的第二場聽證會將於今年秋季舉行。

科維斯製藥公司政府事務與法規政策負責人弗朗切斯科·塔拉里科稱，鑑於原始試驗數據的説服力及公共衞生需求，在保持藥物可及性的同時"有必要對Makena開展進一步研究”。

**記者聯繫方式：**Liz Essley Whyte，郵箱[email protected]

本文發表於2022年6月11日印刷版，標題為《FDA加速審批程序將全面改革》。