加拿大批准Amylyx公司ALS藥物 美國尋求更多時間審查——華爾街日報

身着夾克的約書亞·科恩和賈斯汀·克利是Amylyx製藥公司的聯合創始人。圖片來源：ROBERT HOUSER/AMYLYX加拿大衞生部門批准了Amylyx製藥公司治療肌萎縮側索硬化症的新藥，這是一種逐漸發展的神經退行性疾病，會剝奪患者的行動和語言能力。

這是自2018年以來加拿大首次批准治療這種致命疾病的新藥，該病也被稱為盧·格里克病。

加拿大衞生部週一的這一行動可能會給美國藥品監管機構帶來更大壓力，促使其自行批准，儘管美國食品藥品監督管理局的一些工作人員和獨立顧問表示該藥物需要更多測試。

Amylyx表示，預計這種名為Albrioza的藥物將在未來六週內在加拿大的專科藥店上市，但報銷可能需要更長的時間，具體取決於患者居住地和所擁有的保險類型。

加拿大ALS協會首席執行官塔米·摩爾表示：“這一批准代表了ALS患者可用治療方案的進步，但要讓該國的保險公司支付這種藥物，還有更多工作要做。”

位於馬薩諸塞州劍橋市的Amylyx拒絕就這種藥物的定價發表評論。

Amylyx本月初表示，美國FDA計劃在9月29日前做出批准決定，此前該機構將截止日期延長了三個月，以評估額外的試驗數據。

機構官員在三月召開的臨牀試驗數據評估會議上對該藥物給出了悲觀的評價。

FDA官員和獨立顧問在會上提出擔憂，認為Amylyx公司的小規模二期研究未能提供足夠證據證明該藥物能延緩疾病進展。

FDA外周和中樞神經系統藥物諮詢委員會以6比4的微弱差距投票認定，Amylyx的研究不足以證明其有效性。

數年前被診斷出ALS的布萊恩·沃拉赫表示，加拿大的行動將給其他國家患者帶來該藥物將獲更廣泛批准的希望。圖片來源：桑德拉·阿布雷瓦亞部分投反對票的顧問指出該藥物在試驗中效果相對有限，並表示需要完成公司正在進行的第三階段研究以消除不確定性。

Amylyx表示預計2024年獲得三期研究初步結果，並稱加拿大批准附帶有該研究結果的條件。

但FDA不受諮詢委員會意見約束，仍可能批准該藥物。

包括ALS協會在內的患者和倡導團體一直推動FDA批准Albrioza，理由是該藥物無明顯嚴重副作用，且目前FDA批准的有效治療方案極少。

“FDA面臨選擇——是批准一種已被證明安全、能幫助當下ALS患者的藥物，還是延遲批准要求更多證據，同時更多ALS患者將死去，“ALS協會首席執行官卡拉尼特·巴拉斯三月表示。

Albrioza是兩種現有藥物——苯丁酸鈉和牛磺酸二醇的組合。

根據2020年《新英格蘭醫學雜誌》發表的論文，在Amylyx公司針對137名患者進行的第二階段研究中，接受該藥物治療的患者在5.5個月內平均衰退速度比安慰劑組慢25%。

然而，研究作者總結稱，這種又名AMX0035的藥物"需要更長期、更大規模的試驗來評估其療效和安全性”。

但ALS患者表示他們沒有時間等待驗證性試驗。他們引用了5月份發表在《肌肉與神經》期刊的論文，該研究估算在第二階段試驗中，服用此藥的患者中位生存期比安慰劑組延長了10.6個月。

41歲的律師Brian Wallach數年前被診斷患有ALS，他表示加拿大的批准將給全球患者帶來希望，期待該藥物能在各自國家獲批。

Wallach先生稱，對於像他這樣的美國患者來説，如果該藥在加拿大先上市而美國尚未批准，前往加拿大獲取藥物將是"不假思索的選擇”。

由兩種現有藥物組合而成的Albrioza預計將在未來六週內於加拿大專科藥房上市。照片：MOCKUP CAKE/SHUTTERSTOCK沃拉克先生需要妻子翻譯他含糊不清的言語才能被他人理解，他表示自2018年以來一直在從海外進口Albrioza兩種成分之一的牛磺熊去氧膽酸，這在美國法律下是合法的。

他説他沒有使用另一種成分苯丁酸鈉，因為他的保險不涵蓋該藥物，每次治療費用約為5000美元。

“我希望[美國食品藥品監督管理局]能效仿加拿大衞生部的做法，儘快批准這種治療方法，”沃拉克先生説。

Amylyx公司表示，加拿大約有3000名肌萎縮側索硬化症患者。該國有一個複雜的處方藥報銷系統，涉及一個聯邦機構設定藥品最高售價，以及其他團體向私人和公共資助的保險公司提出報銷建議。

“這是一個漫長的、持續數月的過程，”Amylyx聯合首席執行官約書亞·科恩表示，批准後的第一年報銷情況可能會有所不同。

聯繫作者約瑟夫·沃克，郵箱：[email protected]

本文發表於2022年6月14日的印刷版，標題為《加拿大批准ALS藥物；美國尚未》。