阿爾茨海默病藥物在試驗中未能預防早期症狀 - 《華爾街日報》

一項針對年輕高發人羣的阿爾茨海默病實驗性藥物長期試驗，未能阻止早期症狀的出現，這給本就充滿挫折的研究領域再添打擊。

這項始於2013年的試驗旨在驗證：在出現任何阿爾茨海默症狀前進行治療，能否延緩或預防早期病症。252名參與者均來自哥倫比亞一個大家族，其中多數人攜帶罕見基因突變，很可能在45歲前出現症狀。

由羅氏製藥和班納阿爾茨海默病研究所開展的這項研究中，30歲起參與者就定期注射實驗藥物crenezumab或安慰劑，持續至少五年。研究人員發現兩組進展為早期阿爾茨海默症狀的風險無統計學差異。羅氏與班納表示觀察到微小差異，但未達統計學顯著性。

羅氏全球神經退行性疾病負責人Rachelle Doody週四聲明稱：“儘管結果未達預期，但我們相信收集的豐富數據將提升科學界對阿爾茨海默病的認知，併為未來研究指明方向。”

雖令人失望，該結果並不令研究者意外。在近十年的試驗期間，crenezumab等藥物的前景已然黯淡。

克雷內珠單抗（Crenezumab）由羅氏公司於2006年從瑞士生物技術公司AC Immune SA獲得授權，其作用靶點是阿爾茨海默病患者大腦中積聚的β-澱粉樣蛋白。研究人員曾希望阻斷這種蛋白質能延緩或阻止阿爾茨海默病發展，但禮來公司索拉珠單抗等一度前景看好的藥物在臨牀試驗中接連失敗，動搖了這一理論。羅氏的克雷內珠單抗在針對早期阿爾茨海默病患者的試驗中已告失敗。哥倫比亞研究很可能是證明"足夠早期用藥可能有效"的最後希望。目前羅氏沒有計劃或進行中的克雷內珠單抗進一步試驗。

近年來阿爾茨海默病治療藥物的研發遭遇了一系列挫折。圖片來源：PHILIPPE LOPEZ/AGENCE FRANCE-PRESSE/GETTY IMAGES作為阿爾茨海默病治療困境的典型例證，百健公司近期停售了其靶向β-澱粉樣蛋白的藥物阿杜卡努單抗（Aduhelm）——此前聯邦醫療保險以療效不確定及潛在嚴重副作用為由拒絕常規報銷。儘管存在療效爭議，美國食品藥物管理局仍於一年前批准該藥物，理由是它已被證實可降低大腦中β-澱粉樣蛋白水平，可能使患者受益。

目前針對阿爾茨海默病的治療方法可以緩解症狀，但無法減緩或阻止病情發展。根據美國疾病控制與預防中心數據，這種導致痴呆的疾病已影響約600萬美國人，隨着人口老齡化預計將造成更廣泛的影響，到2060年患者人數預計將達到1400萬。

羅氏公司仍在研究另一種靶向β-澱粉樣蛋白的藥物gantenerumab的潛力。該公司預計今年晚些時候將獲得針對早期阿爾茨海默病患者的後期試驗結果。該藥物在早期試驗中未達預期，但羅氏希望通過增加劑量來提升治療顯示療效的可能性。

該公司及其他機構也在探索治療阿爾茨海默病的替代方法，其中包括靶向tau蛋白的藥物——這是患者大腦中發現的另一種異常蛋白。

聯繫作者Denise Roland，郵箱：[email protected]

更正聲明

百健公司已停止推廣Aduhelm藥物。本文較早版本錯誤表述為"已將該藥物撤市"。（更正於6月17日）